Page 4 - 01 Definizioni
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Centro Studi
Se per copiare un farmaco ‘chimico’ tradizionale è sufficiente replicarne la
struttura chimica, tale metodo non è applicabile ai biologici.
FARMACI BIOSIMILARI
Per medicinale biosimilare si intende un medicinale biologico sviluppato in modo da
risultare simile a un medicinale biologico che è già stato autorizzato (il cosiddetto
“medicinale di riferimento”). I medicinali biosimilari non sono come i medicinali generici,
che hanno strutture chimiche più semplici e sono considerati identici ai medicinali di
riferimento.
Il principio attivo di un medicinale biosimilare e quello del suo medicinale di riferimento
sono di fatto la stessa sostanza biologica, benché vi possano essere leggere differenze, a
causa della complessità e dei metodi di produzione. Come il medicinale di riferimento, il
medicinale biosimilare presenta una certa variabilità naturale. Il medicinale viene
approvato quando è dimostrato che tale variabilità ed eventuali differenze tra il medicinale
biosimilare e il medicinale di riferimento non ne compromettono la sicurezza o l’efficacia.7
Come per i farmaci biologici anche la produzione dei biosimilari è più
impegnativa rispetto alla produzione di un equivalente generico.
La maggiore complessità deriva da:
elevato peso molecolare8
complessa struttura tridimensionale
utilizzo di sistemi cellulari viventi9
difficoltà nella completa definizione delle proprietà fisico-chimiche.
Poiché il principio attivo di un medicinale biosimilare è essenzialmente simile
ma non identico a quello del medicinale biologico di riferimento, l’iter registrativo cui
è sottoposto è differente da quello dei farmaci generici, per i quali è sufficiente
presentare i risultati degli studi di bioequivalenza.
Per questi farmaci, come per tutti i farmaci biotecnologici, è prevista una
registrazione centralizzata EMA.
I primi farmaci biologici hanno visto scadere i propri brevetti all’inizio del
decennio degli anni 2000. A seguire, un secondo gruppo di farmaci biologici ha visto
scadere nella prima metà di questo decennio il proprio brevetto.
7 EMA, Domande e risposte sui medicinali biosimilari (prodotti medicinali biologici simili),
EMA/837805/2011, 2011.
8 A titolo di esempio si riportano alcuni esempi (il peso molecolare è espresso in Dalton). Fra i farmaci
micromolecolari: la simvastatina è pari a 419, e l’acido acetilsalicilico a 180. Fra i farmaci biotecnologici
l’interferone alfa è pari a 19.000, e il rituximab a 145.000.
9 Sono molto meno robusti e riproducibili rispetto a quanto avviene con metodi chimici e si traducono
in lievi modifiche nei processi di produzione con un forte impatto sulle caratteristiche cliniche.
-3-
Se per copiare un farmaco ‘chimico’ tradizionale è sufficiente replicarne la
struttura chimica, tale metodo non è applicabile ai biologici.
FARMACI BIOSIMILARI
Per medicinale biosimilare si intende un medicinale biologico sviluppato in modo da
risultare simile a un medicinale biologico che è già stato autorizzato (il cosiddetto
“medicinale di riferimento”). I medicinali biosimilari non sono come i medicinali generici,
che hanno strutture chimiche più semplici e sono considerati identici ai medicinali di
riferimento.
Il principio attivo di un medicinale biosimilare e quello del suo medicinale di riferimento
sono di fatto la stessa sostanza biologica, benché vi possano essere leggere differenze, a
causa della complessità e dei metodi di produzione. Come il medicinale di riferimento, il
medicinale biosimilare presenta una certa variabilità naturale. Il medicinale viene
approvato quando è dimostrato che tale variabilità ed eventuali differenze tra il medicinale
biosimilare e il medicinale di riferimento non ne compromettono la sicurezza o l’efficacia.7
Come per i farmaci biologici anche la produzione dei biosimilari è più
impegnativa rispetto alla produzione di un equivalente generico.
La maggiore complessità deriva da:
elevato peso molecolare8
complessa struttura tridimensionale
utilizzo di sistemi cellulari viventi9
difficoltà nella completa definizione delle proprietà fisico-chimiche.
Poiché il principio attivo di un medicinale biosimilare è essenzialmente simile
ma non identico a quello del medicinale biologico di riferimento, l’iter registrativo cui
è sottoposto è differente da quello dei farmaci generici, per i quali è sufficiente
presentare i risultati degli studi di bioequivalenza.
Per questi farmaci, come per tutti i farmaci biotecnologici, è prevista una
registrazione centralizzata EMA.
I primi farmaci biologici hanno visto scadere i propri brevetti all’inizio del
decennio degli anni 2000. A seguire, un secondo gruppo di farmaci biologici ha visto
scadere nella prima metà di questo decennio il proprio brevetto.
7 EMA, Domande e risposte sui medicinali biosimilari (prodotti medicinali biologici simili),
EMA/837805/2011, 2011.
8 A titolo di esempio si riportano alcuni esempi (il peso molecolare è espresso in Dalton). Fra i farmaci
micromolecolari: la simvastatina è pari a 419, e l’acido acetilsalicilico a 180. Fra i farmaci biotecnologici
l’interferone alfa è pari a 19.000, e il rituximab a 145.000.
9 Sono molto meno robusti e riproducibili rispetto a quanto avviene con metodi chimici e si traducono
in lievi modifiche nei processi di produzione con un forte impatto sulle caratteristiche cliniche.
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