Page 3 - 01 Definizioni
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Centro Studi
Data l’elevata sensibilità di tali processi, è fondamentale che questi vengano
controllati accuratamente per ottenere risultati costanti e garantire la sicurezza e
l'efficacia del prodotto finale.
Il meccanismo d’azione dei farmaci biologici è quello di indurre una reazione
immunitaria. Talvolta, i medicinali biologici possono essere riconosciuti dal corpo
come "estranei" e hanno il potenziale innato di indurre reazioni immunitarie
indesiderate4.
I medicinali di sintesi chimica sono invece generalmente troppo piccoli per
essere riconosciuti dal sistema immunitario.
Nel 2006 l’EMA ha stabilito che la procedura di autorizzazione centralizzata
fosse obbligatoria per tutti i medicinali per uso umano e veterinario derivanti da
processi biotecnologici5.
Data l’elevata sensibilità di tali processi, è fondamentale che questi vengano
controllati accuratamente per ottenere risultati costanti e garantire la sicurezza e
l'efficacia del prodotto finale6.
ln conclusione si può affermare che la variabilità rappresenta quindi un
importante elemento nella produzione, nella valutazione e nell'utilizzo di questi
farmaci. La struttura molecolare dipende infatti dal processo (“the product is the
process”: cioè il processo produttivo determina l’unicità del prodotto). La stessa
molecola prodotta da aziende diverse (o dalla stessa azienda in seguito a modifiche di
processo o in siti di produzione diversi) può presentare modificazioni strutturali
significative rispetto alle quali deve essere fatta una attenta valutazione al fine di
dimostrare che tali differenze non incidono sull'efficacia clinica o sulla sicurezza del
farmaco.
3. la produzione deve essere ottenuta in toto o in parte con le tecniche di cui al punto 1. In altre
parole, la produzione non è ottenuta solo con tecniche estrattive.
Proprio per quest’ultimo aspetto non vengono considerati farmaci biotecnologici gli antibiotici che
vengono prodotti in natura dai microrganismi attraverso la fermentazione.
4 Vale a dire un meccanismo di difesa del corpo che provoca la produzione di anticorpi da parte
dell'organismo umano in risposta a una sostanza che lo invade (cioè un antigene), per es. virus e
sostanze riconosciuti come estranei e potenzialmente dannosi, a causa della loro composizione e della
loro grande dimensione molecolare.
5 Va notato che alcuni medicinali biologici sono prodotti con metodi non biotecnologici, e non vengono
quindi necessariamente autorizzati attraverso la procedura centralizzata (Commissione UE, Cosa c'è
da sapere sui medicinali biosimilari, 2013).
6 Le singole Agenzie regolatorie garantiscono l'attività ispettiva di Good Clinical Practices (GCP) sulle
sperimentazioni dei medicinali, il follow delle ispezioni, la promozione di norme e linee guida di Buona
Pratica Clinica; vigilano e controllano gli impianti di produzione al fine di garantire la qualità della
produzione dei farmaci e delle materie prime (Good Manufacturing Practice, GMP). Inoltre, verificano
l’applicazione delle leggi nazionali ed europee riguardanti la distribuzione, l’importazione,
l’esportazione e il corretto funzionamento delle procedure di allerta rapido e di gestione delle
emergenze.
-2-
Data l’elevata sensibilità di tali processi, è fondamentale che questi vengano
controllati accuratamente per ottenere risultati costanti e garantire la sicurezza e
l'efficacia del prodotto finale.
Il meccanismo d’azione dei farmaci biologici è quello di indurre una reazione
immunitaria. Talvolta, i medicinali biologici possono essere riconosciuti dal corpo
come "estranei" e hanno il potenziale innato di indurre reazioni immunitarie
indesiderate4.
I medicinali di sintesi chimica sono invece generalmente troppo piccoli per
essere riconosciuti dal sistema immunitario.
Nel 2006 l’EMA ha stabilito che la procedura di autorizzazione centralizzata
fosse obbligatoria per tutti i medicinali per uso umano e veterinario derivanti da
processi biotecnologici5.
Data l’elevata sensibilità di tali processi, è fondamentale che questi vengano
controllati accuratamente per ottenere risultati costanti e garantire la sicurezza e
l'efficacia del prodotto finale6.
ln conclusione si può affermare che la variabilità rappresenta quindi un
importante elemento nella produzione, nella valutazione e nell'utilizzo di questi
farmaci. La struttura molecolare dipende infatti dal processo (“the product is the
process”: cioè il processo produttivo determina l’unicità del prodotto). La stessa
molecola prodotta da aziende diverse (o dalla stessa azienda in seguito a modifiche di
processo o in siti di produzione diversi) può presentare modificazioni strutturali
significative rispetto alle quali deve essere fatta una attenta valutazione al fine di
dimostrare che tali differenze non incidono sull'efficacia clinica o sulla sicurezza del
farmaco.
3. la produzione deve essere ottenuta in toto o in parte con le tecniche di cui al punto 1. In altre
parole, la produzione non è ottenuta solo con tecniche estrattive.
Proprio per quest’ultimo aspetto non vengono considerati farmaci biotecnologici gli antibiotici che
vengono prodotti in natura dai microrganismi attraverso la fermentazione.
4 Vale a dire un meccanismo di difesa del corpo che provoca la produzione di anticorpi da parte
dell'organismo umano in risposta a una sostanza che lo invade (cioè un antigene), per es. virus e
sostanze riconosciuti come estranei e potenzialmente dannosi, a causa della loro composizione e della
loro grande dimensione molecolare.
5 Va notato che alcuni medicinali biologici sono prodotti con metodi non biotecnologici, e non vengono
quindi necessariamente autorizzati attraverso la procedura centralizzata (Commissione UE, Cosa c'è
da sapere sui medicinali biosimilari, 2013).
6 Le singole Agenzie regolatorie garantiscono l'attività ispettiva di Good Clinical Practices (GCP) sulle
sperimentazioni dei medicinali, il follow delle ispezioni, la promozione di norme e linee guida di Buona
Pratica Clinica; vigilano e controllano gli impianti di produzione al fine di garantire la qualità della
produzione dei farmaci e delle materie prime (Good Manufacturing Practice, GMP). Inoltre, verificano
l’applicazione delle leggi nazionali ed europee riguardanti la distribuzione, l’importazione,
l’esportazione e il corretto funzionamento delle procedure di allerta rapido e di gestione delle
emergenze.
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