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FARMACI BIOTECNOLOGICI
I farmaci o medicinali biotecnologici (biotech) rappresentano una delle novità
terapeutiche più rilevanti di questi ultimi anni sia per il loro impatto sulla terapia di
molte patologie sia perché hanno aperto nuove strade per interventi farmacologici
innovativi.
“Per medicinale biologico si intende un medicinale che contiene una o più sostanze attive
prodotte o derivate da una fonte biologica; alcune di queste sostanze attive possono essere
già presenti nell’organismo umano ad esempio proteine come l’insulina, l’ormone della
crescita e l’eritropoietina”1.
Appartengono alla categoria dei farmaci biologici prodotti quali ormoni ed
enzimi, emoderivati e medicinali immunologici come sieri e vaccini, immunoglobuline
ed allergeni, oppure anticorpi monoclonali.
Si differenziano per molti aspetti dai farmaci di sintesi chimica (o
micromolecolari); in particolare per le dimensioni molecolari nettamente superiori,
per la complessità molecolare, la stabilità, e le tecniche di produzione2.
I medicinali micromolecolari sono normalmente prodotti tramite sintesi
chimica, mentre la maggior parte dei medicinali biologici viene prodotta utilizzando
sistemi viventi come microrganismi o cellule animali, e purificata attraverso un
complesso processo produttivo.
In fase di produzione i farmaci biotecnologici possono andare incontro a una
serie di modifiche post-traslazionali che ne possono modificare l’attività biologica,
come ad esempio il clivaggio enzimatico, la fosforilazione e la glicosilazione. La loro
produzione richiede un livello molto elevato di competenza tecnica con circa 250 test
normalmente eseguiti nell'ambito del processo, rispetto a circa 50 test per i medicinali
micromolecolari e la disponibilità di elevata tecnologia. Rientrano in questa categoria
anche i farmaci biologici3.
1 EMA, Domande e risposte sui medicinali biosimilari (prodotti medicinali biologici simili),
EMA/837805/2011, 2011.
2 Ad oggi le proteine, se assunte per via orale, subiscono l’azione del sistema digerente, pertanto la
maggior parte dei medicinali biologici deve essere somministrata per via iniettiva o infusionale. Ma
nuove generazioni di farmaci biologici sono o stanno per entrare sul mercato e potranno essere assunte
per via orale.
3 A rigore, i farmaci biologici si ottengono a partire da una sostanza prodotta o estratta da una sorgente
biologica e si caratterizzano per la complessa struttura proteica tridimensionale.
I farmaci biotecnologici presentano le seguenti caratteristiche:
1. sono generati da una fonte non esistente come tale in natura (fonte non nativa).
L’ingegnerizzazione del sistema biologico può consistere nella manipolazione del genoma
sfruttando metodiche (es.: la tecnologia del DNA ricombinante o la generazione di un
ibridoma, …);
2. il loro meccanismo d’azione mira a replicare la funzione delle molecole biologiche endogene
(endofarmaci);
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FARMACI BIOTECNOLOGICI
I farmaci o medicinali biotecnologici (biotech) rappresentano una delle novità
terapeutiche più rilevanti di questi ultimi anni sia per il loro impatto sulla terapia di
molte patologie sia perché hanno aperto nuove strade per interventi farmacologici
innovativi.
“Per medicinale biologico si intende un medicinale che contiene una o più sostanze attive
prodotte o derivate da una fonte biologica; alcune di queste sostanze attive possono essere
già presenti nell’organismo umano ad esempio proteine come l’insulina, l’ormone della
crescita e l’eritropoietina”1.
Appartengono alla categoria dei farmaci biologici prodotti quali ormoni ed
enzimi, emoderivati e medicinali immunologici come sieri e vaccini, immunoglobuline
ed allergeni, oppure anticorpi monoclonali.
Si differenziano per molti aspetti dai farmaci di sintesi chimica (o
micromolecolari); in particolare per le dimensioni molecolari nettamente superiori,
per la complessità molecolare, la stabilità, e le tecniche di produzione2.
I medicinali micromolecolari sono normalmente prodotti tramite sintesi
chimica, mentre la maggior parte dei medicinali biologici viene prodotta utilizzando
sistemi viventi come microrganismi o cellule animali, e purificata attraverso un
complesso processo produttivo.
In fase di produzione i farmaci biotecnologici possono andare incontro a una
serie di modifiche post-traslazionali che ne possono modificare l’attività biologica,
come ad esempio il clivaggio enzimatico, la fosforilazione e la glicosilazione. La loro
produzione richiede un livello molto elevato di competenza tecnica con circa 250 test
normalmente eseguiti nell'ambito del processo, rispetto a circa 50 test per i medicinali
micromolecolari e la disponibilità di elevata tecnologia. Rientrano in questa categoria
anche i farmaci biologici3.
1 EMA, Domande e risposte sui medicinali biosimilari (prodotti medicinali biologici simili),
EMA/837805/2011, 2011.
2 Ad oggi le proteine, se assunte per via orale, subiscono l’azione del sistema digerente, pertanto la
maggior parte dei medicinali biologici deve essere somministrata per via iniettiva o infusionale. Ma
nuove generazioni di farmaci biologici sono o stanno per entrare sul mercato e potranno essere assunte
per via orale.
3 A rigore, i farmaci biologici si ottengono a partire da una sostanza prodotta o estratta da una sorgente
biologica e si caratterizzano per la complessa struttura proteica tridimensionale.
I farmaci biotecnologici presentano le seguenti caratteristiche:
1. sono generati da una fonte non esistente come tale in natura (fonte non nativa).
L’ingegnerizzazione del sistema biologico può consistere nella manipolazione del genoma
sfruttando metodiche (es.: la tecnologia del DNA ricombinante o la generazione di un
ibridoma, …);
2. il loro meccanismo d’azione mira a replicare la funzione delle molecole biologiche endogene
(endofarmaci);
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