Farmaco, un universo tutto da scoprire. Il nuovo libro di Carlo Tomino

“Alla ricerca del farmaco perduto”: questo il titolo del libro con cui Carlo Tomino, direttore Ricerca e sperimentazione, oltre che coordinatore dell’Area Pre-registrazione dell’Aifa, propone una full-immersion nel complesso universo del farmaco, dalle sue origini ai confini, ancora tutti da scoprire, della ricerca del presente e del futuro prossimo.

02 MAG - Sono passati migliaia di anni, eppure, è assai breve la distanza tra l’ominide che cercava sollievo al dolore provocatogli da una malattia ricorrendo a un’erba, a un frutto o a qualsiasi altra cosa la natura gli ponesse a disposizione, e i ricercatori che oggi indagano sulla struttura più intima delle cellule alla ricerca dei meccanismi che ne modificano le funzioni rendendole “nemiche” dell’uomo. A renderla tale è lo spirito, l’insopprimibile desiderio di conoscenza che ha trasformato, attraverso il tempo, quell’ominide nell’homo sapiens. E ora costui è sul punto di attraversare il confine che lo separa dai segreti del codice genetico.
È una sorta di fil rouge che unisce, da un millennio all’altro, l’umano primitivo al curatore sumero o egiziano – capace peraltro di tentare e realizzare avveniristiche tecniche di intervento sul cervello – al “filosofo” greco o latino che, interrogandosi sull’esistenza, cominciava a intravedere gli strettissimi legami tra corpo e spirito, in molti casi all’origine del male, della malattia, della sofferenza. Uno stato dell’essere che spinge a cercare un rimedio o, meglio, “il” rimedio capace di restituire la salute: il farmaco.  
La storia della lotta continua dell’uomo contro il dolore e la morte
Proprio da questo passaggio prende il via il volume di Carlo Tomino “Alla ricerca del farmaco perduto”, edito da Medi Service, che, grazie anche al contributo di una nutrita schiera di amici e collaboratori, propone al lettore una vera e propria “summa” del farmaco. Prendendo le mosse, appunto, da un capitolo interamente dedicato alla storia del medicinale: la storia della lotta continua dell’uomo contro il dolore e la morte.
Al tempo stesso però Tomino ha voluto approntare una mappa dell’ “universo farmaco” al quale il lettore può attingere per seguire, capitolo per capitolo, il cammino che conduce dall’individuazione di una “nuova entità molecolare” (Nem), fino al momento in cui si questa si trasforma in un reale e concreto strumento di cura per il paziente. Un cammino spesso assai diversificato e contraddistinto da una molteplicità di “filosofie” operative (filosofica, meccanicistica, genetica), ognuna delle quali segue un proprio percorso per giungere, comunque, all’obiettivo comune di trasformare un’idea, un’intuizione, una necessità terapeutica, in un farmaco.
Proseguendo sul cammino tracciato nel volume, si passa dal capitolo dedicato alle “tecniche di screening per i nuovi farmaci”, a quello sul “farmaco di origine chimica” nel quale è possibile entrare e percorrere, a uno a uno, i vari gradini del complesso sistema di regole che governa lo sviluppo del farmaco: dalle Good Standar Practice al Federal Dood, Drug and Cosmetic Act del 1983 – “tappa fondamentale nella legislazione di controllo delle attività del settore farmaceutico” – alle linee guida dell’ICH, (l’International Conference on Harminsation of Technical Requirement for Registration of Pharmaceuyticals for Human Use, alle quali si richiamano gli enti regolatori ma anche le aziende di Europa, Stati Uniti e Giappone), alle GXP, le cosiddette “buone pratiche standard” (composte da GLP, Good Laboratory Practice, GMP, Good Manifacturing Pratice e GCP, Good Clinical Practice).

Creare un nuovo farmaco
Da qui in poi, ci si addentra nel futuro della terapia, nel campo – ancora in parte inesplorato – dei farmaci di origine biologica, derivanti “da processi di produzione biotecnologici e non semplicemente sintetici”. In altre parole il mondo degli Atmp, i Prodotti Medicinali per Terapie Avanzate. Un territorio vastissimo nel quale trovano nazionalità farmaci assai “eterogenei”: dai plasmidi (filamenti di Dna manipolabili per produrre “vettori” per modificare il Dna di specifiche cellule) ai cosiddetti “organi artificiali” che contengono cellule. Tutti comunque sottoposti a un sistema regolatorio tanto complesso, quanto necessario per guidare il lavoro dei ricercatori. Che, in questo particolare settore, spesso “navigano a vista”.
Ma non è finita: un passo indietro e si torna nel mondo della chimica e dello “sviluppo farmaceutico”, che permette al lettore di seguire il processo – “mai lineare” – che permette la creazione di un nuovo farmaco. Si tratta di quel “territorio di mezzo” che precede l’area della sperimentazione vera e propria e nella quale il ricercatore è chiamato a impadronirsi “delle conoscenze dettagliate di tutte quelle che sono le proprietà caratterizzanti la sostanza farmacologicamente attiva”, sgombrando perciò il campo “dalle incognite, le incertezze e, quindi, le complicazioni che potrebbero sorgere nella fase formulativa che precede la sperimentazione clinica”.
Da qui all’applicazione della biometria nel processo di ricerca – altro capitolo, il sesto, del volume – il passo è breve: si tratta infatti dell’utilizzo degli strumenti statistici, considerati dagli autori come “il supporto indispensabile nella stesura, conduzione e analisi di qualunque protocollo clinico”.

Il farmaco come volano economico
Si giunge così allo sviluppo clinico vero e proprio (siamo al capitolo sette) nel quale lo stesso Tomino illustra le varie fasi e gli studi che permettono a una qualsiasi sostanza di assumere il suo ruolo definitivo di terapia, di cura per una delle tante malattie che affliggono l’uomo.
Il lettore poco attento potrà forse trovare questo percorso particolarmente intricato. Eppure ogni tappa – passando dalla funzione della protezione brevettuale, tanto cara alle aziende farmaceutiche, all’area della ricerca clinica dedicata a particolari popolazioni di pazienti (allergologia, malattie infettive, immunodeficienze, oncologia ecc.) e proseguendo con il complesso meccanismo dei processi registrativi – ha almeno uno stretto punto di contatto con il capitolo che segue o che lo precede. Perché è questo il mondo del farmaco: un mondo nel quale la complessità – mai la complicazione – è di casa. Un mondo i cui confini sono ancora da tracciare. Ma un mondo che, lo ricorda Sergio Dompè nel capitolo dedicato a “Il valore del farmaco nella società moderna”, non solo ha dato e dà un contribuito decisivo alla sconfitta di molte malattie e al prolungamento della vita umana in condizioni di salute accettabili, ma rappresenta anche un formidabile volano – in termini di tecnologie, di saperi, di intelligenze dedicate ma anche di comparti produttivi direttamente e indirettamente collegati – per l’intera economia nazionale.

Il valore "umano" della ricerca
Con gli ultimi due capitoli il volume di Tomino compie una sorta di evoluzione acrobatica: riconduce il lettore – giunto al termine di un percorso nel quale la tecnica e la scienza hanno fatto da padrone – al pensiero sulla “cosa” farmaco, sugli innumerevoli rapporti che lo legano ai pazienti e che, via via, si intrecciano tra chi studia il farmaco, chi lo produce, chi lo prescrive e chi, infine lo assume. Rapporti che, come insegna la storia dell’uomo, sono spesso stati velati dall’aura del sacro, di ciò attraverso cui gli dei o il dio si esprimono per curare l’uomo; rapporti che, col trascorrere dei secoli, sono diventati oggetto di mercato, arricchendo e impoverendo, perché la salute è un bene per il quale saremmo disposti a tutto. Rapporti che oggi, forse liberi da questi legami, rendono vitale un ripensamento sulle loro basi che devono essere – ne parla il capitolo su “Cortocircuiti sul tema del farmaco nel mondo e nella storia” – quelle della solidarietà umana, quelle del bene pubblico a disposizione di tutti, contrapposto al bene personale. E che vede emergere la forte richiesta di salute da parte di quei Paesi che la storia ha lasciato ai margini ma che oggi, rivendicano il loro diritto a sconfiggere la malattia così come avviene nei Paesi “ricchi”. Una richiesta che arriva forte e chiara anche da chi, grazie al farmaco, riesce a sopravvivere a una malattia “rara”, una di quelle patologie – qui l’esempio portato è quello della Sclerosi laterale amiotrofica – per le quali il farmaco lascia intravedere la speranza di una vita migliore. E che impone un ulteriore ripensamento sul valore umano della ricerca, sulla funzione “economica” del medicinale, sui fini ultimi che spingono a indagare e a varcare confini ancora sconosciuti. E quindi, anche sul rispetto delle regole che governano questo immenso pianeta: le “forze convergenti” che devono, di necessità garantire da usi avventati o malaccorti di un bene preziosissimo. Al cui nome gli antichi greci attribuivano significati diversi tra i quali spiccano quelli, contrapposti, di “rimedio” e di “veleno”, che ne sottolineano e ne rafforzano, quasi a chiudere un cerchio, l’intrinseca dualità.  (M.R.)
 

02 maggio 2011
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