Protoporfiria Eritropoietica: un farmaco contro la malattia nemica del sole

Via libera dell’Aifa all’afamelanotide: sarà distribuito a carico del Sistema Sanitario Nazionale ancor prima della sua commercializzazione in Europa.

24 MAG - È una tappa storica per le persone affette da Protoporfiria  Eritropoietica, una malattia rara caratterizzata da una grave fotosensibilità. È infatti finalmente disponibile in Italia l’afamelanotide, un analogo sintetico dell’ormone alfa MSH che consente di cambiare radicalmente la qualità di vita dei pazienti.
L’efficacia e la sicurezza del medicinale sono stati confermati nei mesi scorsi in una sperimentazione internazionale di fase III cui ha preso parte - unico centro in Italia - il Centro Porfirie dell’Istituto San Gallicano di Roma.
“Il nostro Centro - ha spiegato Gianfranco Biolcati, direttore del Centro - ha contribuito con il 22% della casistica totale europea e con la percentuale più alta rispetto agli altri Centri. I risultati della sperimentazione, da poco conclusasi, sono stati assolutamente positivi  tanto da potere affermare che da oggi questi pazienti potranno affrontare la vita quotidiana con un altro spirito e  che è stata raggiunta una tappa storica, sia per i pazienti sia per il nostro Centro”.
“L’aumento della tolleranza ai raggi solari riportato dai pazienti - ha aggiunto Aldo Di Carlo, direttore scientifico dell’Istituto San Gallicano - è risultato notevole e non sono stati registrati eventi avversi”. Vista l’efficacia della sperimentazione, il Centro Porfirie ha presentato domanda all’Agenzia Italiana per il Farmaco affinché l’afamelanotide possa essere inserito in una lista di farmaci distribuiti a carico del Sistema Sanitario Nazionale ancor prima della sua commercializzazione in Europa, ottenendo rapidamente parere favorevole dalla commissione tecnico-scientifica. 
L’afamelanotide  è un farmaco pigmentante e un potente antinfiammatorio, in grado perciò di prevenire i danni delle patologie fotoindotte. Viene somministrato nei pazienti affetti da Protoporfiria Eritropoietica ogni 60 giorni attraverso un impianto sottocutaneo bioriassorbibile.  Il farmaco provoca un aumento della densità della melanina  riducendo quindi il numero e la severità delle reazioni fototossiche e  dando la possibilità al soggetto di aumentare il tempo di esposizione al sole e/o all’aperto. Il farmaco è  ben tollerato e non tossico. 

24 maggio 2010
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