Atrofia muscolare spinale. La Lega chiede di rimuovere vincoli a prescrizione del farmaco Zolgensma. Costa: “Accesso alla terapia è ampiamente garantito”

Lo ha sottolineato il sottosegretario alla Salute che ha ricordato come il mutato assetto regolatorio sul farmaco in questione indicato nel trattamento dell'atrofia muscolare spinale (Sma), fornisce adeguati strumenti per l'accesso alla terapia, rimettendo però al medico curante la valutazione clinica e farmacologica, al fine di individuare il percorso di cura da intraprendere.

16 APR - In un’interrogazione presentata da Massimiliano Panizzut e altri (Lega) e discussa mercoledì scorso alla Commissione Affari Sociali della Camera si chiedeva al Governo se non ritenga di promuovere urgentemente una rivalutazione e, auspicabilmente, un superamento degli ulteriori limiti che risultano imposti, a livello nazionale, alla prescrizione del farmaco Zolgensma per la terapia dell'atrofia muscolare spinale (Sma) a carico del Servizio sanitario nazionale rivedendo gli attuali limiti prescrittivi.
 
Questa la risposta illustrata dal sottosegretario alla Salute Andrea Costa:
In merito alla tematica in esame, l'Agenzia Italiana del Farmaco-AIFA ha inteso precisare quanto segue.
 
La terapia genica a base del medicinale Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), è stata approvata con autorizzazione condizionata, con procedura centralizzata europea dalla Commissione europea con decisione C (2020)3362 del 18 maggio 2020 (rettificata con decisione della Commissione europea C (2020)5579 del 10 agosto 2020), ed inserita nel registro comunitario dei medicinali con il numero EU/1/20/1443.  
La terapia ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale prossimale.
 
A seguito dell'istanza presentata dall'azienda Novartis Gene Therapies EU Limited, di classificazione in regime di rimborsabilità a carico del servizio sanitario nazionale, a seguito del parere espresso dalla Commissione Tecnico Scientifica (CTS), l'Agenzia ha disposto, con Determinazione n. 126266/2020 del 12 novembre 2020, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana – Serie generale – n. 286 del 17 novembre 2020, l'inserimento nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica (mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2), o diagnosi clinica di atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA 1).
 
Successivamente, in esito agli ulteriori approfondimenti condotti dall'Agenzia e tenuto conto dei pareri espressi nelle varie sedute dalla CTS, nonché dal Comitato prezzi e rimborso (CPR), l'AIFA ha adottato la Determinazione n. 277 del 10 marzo 2021, pubblicata in Gazzetta Ufficiale – Serie Generale – n. 62 del 13 marzo 2021, con la quale ha proceduto ad approvare la terapia genica Zolgensma ai fini dell'autorizzazione all'immissione in commercio e della rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale.
 
Alla terapia in esame è stata riconosciuta, altresì, l'innovatività per 12 mesi, rinnovabile, ed è stata inserita tra i farmaci sottoposti a registro di monitoraggio AIFA.
 
Confermo che fra i criteri indicati dall'AIFA, che limitano l'accesso al trattamento con Zolgensma, ampiamente supportati da evidenze scientifiche e da dati di Letteratura Scientifica, vi è l'esecuzione di interventi di tracheostomia su bambini per i quali, quindi, non è possibile accedere alla terapia genica Zolgensma.
 
La Gastrostomia Endoscopica Percutanea-PEG, invece, non è di per sé un criterio di esclusione al trattamento con Zolgensma in regime di rimborsabilità SSN, mentre è criterio di esclusione «...lo perdita totale (100 per cento) della capacità di deglutizione (eventualmente valutata con esame videofluoroscopico)».
 
Nelle more della piena attuazione del registro di monitoraggio «web-based», onde garantire la disponibilità del trattamento ai pazienti, le prescrizioni dovranno essere effettuate in accordo ai criteri di eleggibilità e di appropriatezza prescrittiva riportati nella documentazione consultabile sul portale istituzionale dell'Agenzia: https://www.aifa.gov.it/registri-e-piani-terapeutici1.
 
Pertanto, l'Agenzia ritiene che il mutato assetto regolatorio, come sopra delineato, fornisce adeguati strumenti per l'accesso alla terapia, rimettendo però al medico curante la valutazione clinica e farmacologica, al fine di individuare il percorso di cura da intraprendere tra quelli rientranti tra i criteri di inclusione sopra indicati.

16 aprile 2021
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