Porpora trombotica. Ministero Salute: “Pazienti presi in carico ed assistiti dagli specifici Centri di riferimento regionali”

"In merito al riconoscimento nei Livelli essenziali di assistenza del 'Dosaggio dell'attività funzionale ADAMTS13', occorre segnalare che la richiesta di riconoscimento è stata presentata alla Commissione nazionale per l'aggiornamento dei Lea e la promozione dell'appropriatezza nel Ssn, con il procedimento richiesto", ha spiegato il sottosegretario Gemmato rispondendo ad un'interrogazione sul tema di Malavasi (Pd).

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"i pazienti affetti da porpora trombotica trombocitopenica (TTP) sono presi in carico ed assistiti dagli specifici Centri di riferimento individuati a livello regionale. In merito al riconoscimento nei Livelli essenziali di assistenza del 'Dosaggio dell'attività funzionale ADAMTS13' (proteasi clivante il fattore von Willebrand), occorre segnalare che la richiesta di riconoscimento è stata presentata alla Commissione nazionale per l'aggiornamento dei Lea e la promozione dell'appropriatezza nel Ssn, con il procedimento richiesto ai sensi della legge n. 208 del 2015".

Così il sottosegretario alla Salute, Marcello Gemmato, rispondendo ieri in commissione Affari Sociali alla Camera all'interrogazione sul tema presentata da Ilenia Malavasi (Pd).

Di seguito la risposta integrale del sottosegretario Gemmato.

"Ringrazio gli Onorevoli interroganti per i quesiti posti poiché mi consentono non solo di fornire una risposta ma anche di evidenziare importanti misure che questo Governo ha posto in essere proprio relativamente alle malattie rare, settore oggetto di specifica delega a me conferita.

Nel nostro Paese la porpora trombotica trombocitopenica (TTP) ha un codice di esenzione dalla partecipazione al costo delle prestazioni di assistenza sanitaria (il codice di esenzione RGG010) in quanto tale patologia afferisce al Gruppo delle «Microangiopatie Trombotiche», in base all'Allegato 7 («Elenco malattie rare esentate dalla partecipazione al costo») del decreto del Presidente del Consiglio dei ministri 12 gennaio 2017.
Pertanto, anche nel caso della TTP, come per tutte le altre malattie rare in elenco, viene prevista una presa in carico dei pazienti negli ambiti della Rete nazionale malattie rare, istituita con il decreto del Ministero della sanità del 18 maggio 2001, n. 279.

Autentici «punti nodali» della Rete in questione sono i Centri di diagnosi e cura, presidi accreditati ed appositamente individuati dalle regioni, tramite specifici atti normativi, i quali erogano a beneficio dei pazienti le necessarie attività e prestazioni attinenti alla prevenzione, alla sorveglianza, alla diagnosi ed al trattamento delle malattie rare.
In particolare, gli accertamenti diagnostici possono essere eseguiti in regime di esenzione nei casi di sospetto diagnostico di malattia rara, utilizzando a tal fine il codice R99, come stabilito dall'articolo 5, comma 2, del decreto ministeriale n. 279 del 2001.
La legge n. 175 del 2021 ha previsto il riordino della Rete nazionale per le malattie rare, che è stato effettuato a seguito dell'Accordo in Conferenza permanente Stato-regioni del 24 maggio 2023 sul «Piano nazionale malattie rare 2023-2026» e sul documento per il «Riordino della rete nazionale delle malattie rare».
Per consentire alle regioni di realizzare gli obiettivi del Piano nazionale malattie rare 2023-2026, ho ritenuto opportuno indirizzare le politiche del Ministero della salute in materia di malattie rare vincolando 50.000.000,00 euro per il biennio 2023-2024, a valere sulle risorse del Fondo sanitario nazionale, destinate alla realizzazione di specifici obiettivi del Piano sanitario nazionale, ai sensi dell'articolo 1, comma 34, della legge 23 dicembre 1996, n. 662.
Con la successiva Intesa del 9 novembre 2023, sono state definite le modalità di ripartizione, assegnazione ed erogazione delle suddette risorse finanziarie rese disponibili, approvate nella seduta del Comitato interministeriale per la programmazione economica e lo sviluppo sostenibile (CIPESS) del 30 novembre 2023.

Pertanto, i pazienti affetti dalla patologia in questione sono presi in carico ed assistiti dagli specifici Centri di riferimento individuati a livello regionale. In merito al riconoscimento nei Livelli essenziali di assistenza del «Dosaggio dell'attività funzionale ADAMTS13» («proteasi clivante il fattore von Willebrand»), occorre segnalare che la richiesta di riconoscimento è stata presentata alla Commissione nazionale per l'aggiornamento dei LEA e la promozione dell'appropriatezza nel SSN, con il procedimento richiesto ai sensi della legge n. 208 del 2015.
Da ultimo, in relazione alle linee guida sulla TTP, aggiornate nel 2021 dalla Società italiana di ematologia e validate dal Sistema nazionale linee guida, l'istituto superiore di sanità, nel ribadire che le linee guida sono un importante strumento sia per migliorare la qualità dell'assistenza sanitaria sia per ottimizzarne l'erogazione, precisa che sono in corso attività per la definizione di strategie di disseminazione, implementazione e monitoraggio delle linee guida in questione".

Malavasi: “Risposta parziale e insoddisfacente”
"Con un anno di ritardo e dopo una nostra sollecitazione agli uffici competenti è arrivata dal Ministero una risposta parziale e insoddisfacente all'interrogazione con cui chiedevo cosa si stesse facendo per garantire il diritto alla salute per i pazienti affetti da PTT, secondo quei principi di universalità ed equità su cui è fondato il ssn. Parliamo di una malattia ultra rara, invalidante, che può portare alla morte se non viene presa in carico precocemente e in aderenza alle linee guida prodotte nel 2021. Ad oggi esistono infatti rilevanti differenze regionali e abbiamo chiesto sia di attivare un monitoraggio per verificare l'effettiva attuazione delle linee guida e l'equa fruizione del diritto alla salute, anche garantendo test gratuiti per la diagnosi precoce, sia la somministrazione in esenzione e in tempi rapidi dell'enzima necessario per contrastare la patologia, in modo omogeneo su tutto il territorio nazionale. Si stima ci siano 200 nuovi casi ogni anno: mediamente, intorno ai 20-30 anni per le donne e ai 50-60 anni per gli uomini, con una netta prevalenza di donne". Lo scrive Ilenia Malavasi, deputata del Pd in commissione affari sociali

"Purtroppo, aggiunge Malavasi, il Ministero è stato molto vago, senza fornire tempistiche certe, ma solo un impegno generico del ministero, che non ci trova soddisfatti. Abbiamo, dunque, ribadito la necessità di eseguire un monitoraggio e una migliore implementazione delle linee guida, perché sono troppe le differenze a livello regionale, che da un lato generano costi sul ssn, dall'altro - cosa ben più grave- mettono a rischio la vita dei pazienti. Abbiamo chiesto di stringere i tempi per l'esenzione sui test rapidi necessari per la diagnosi precoce che, come sempre accade nelle malattie rare, salva la vita, oltre a chiedere di inserire nei LEA il dosaggio dell'enzima ADAMTS13, ad oggi non rimborsato dal SSN. Si tratta di prestazioni fondamentali. Del resto, lo hanno stabilito le linee guida, ma la diffusione in Italia è a macchia di leopardo e costringe malati e caregiver a una faticosa mobilità sanitaria. È ora di agire, i pazienti non possono più aspettare". Così conclude la deputata dem

25 luglio 2024
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