Prezzo farmaci. Authority, imprese, cittadini e operatori a confronto. Nodo resta modo in cui le aziende fissano prezzo nuovi prodotti

di Aifa

E’ quanto emerge dal report curato dal PharmaDiplomacy Working Group di cui fanno parte rappresentanti dell’industria, dei sistemi sanitari, delle organizzazioni HTA, delle associazioni di pazienti, consulenti governativi provenienti dall’Europa e dagli Stati Uniti

04 LUG - Mai come oggi il prezzo dei farmaci ha occupato uno spazio così preponderante nell’opinione pubblica, nei dibattiti politici, nelle agende dei media tradizionali e sui Social. Se i nuovi antivirali ad azione diretta contro il virus dell’epatite C hanno fatto da apripista, testando non senza traumi la capacità di adattamento e di risposta dei sistemi sanitari, altre nuove molecole ad alto costo, destinate a modificare radicalmente le strategie terapeutiche anche per patologie ad elevata prevalenza, stanno approdando sul mercato con un impatto difficilmente arginabile secondo i paradigmi consolidati negli ultimi decenni.
 
Al tema del prezzo dei farmaci ha dedicato di recente un report il PharmaDiplomacy Working Group, di cui fanno parte rappresentanti dell’industria, dei sistemi sanitari, delle organizzazioni HTA, delle associazioni di pazienti, consulenti governativi provenienti dall’Europa e dagli Stati Uniti. Il Gruppo ha infatti individuato nel tema “l’attuale maggiore fonte di sfiducia tra l’industria farmaceutica e i suoi stakeholder, sebbene certamente non l’unica” e propone nel report alcune considerazioni evidenziando i diversi punti di vista.  
Per i sistemi sanitari, la pressione crescente dei costi dovuti all’aumento dei prezzi dei medicinali si combina con i trend demografici ed epidemiologici e ai processi di riforma del settore della salute minacciandone la sostenibilità. Dal punto di vista del paziente, le preoccupazioni riguardo l’accessibilità ai nuovi farmaci si fanno sempre più personali. Soprattutto nei paesi in cui è prevista la compartecipazione del cittadino al finanziamento di una parte dell’assistenza sanitaria, l’attenzione alla tematica del prezzo dei nuovi farmaci è sensibilmente aumentata anche perché in alcuni casi gli assicuratori stanno trasferendo sui pazienti il maggior costo dei prodotti farmaceutici attraverso franchigie e co-pagamenti maggiori, a volte sotto forma di co-assicurazioni.
 
In tal modo i cittadini devono farsi carico di quote maggiori rispetto al passato (fino al 40-60% nel caso di alcuni farmaci di specialità). Secondo un rapporto di Kaiser Family Foundation pubblicato a settembre 2015, negli Stati Uniti, ad esempio, i pazienti hanno visto aumentare le loro franchigie assicurative dal 2010 sei volte più velocemente dei salari. “Il risultato – si legge nel report – è una maggiore sensibilità del paziente nei riguardi delle spese out-of-pocket per i farmaci e un crescente coinvolgimento nella discussione sui prezzi”.
 
Dal canto suo, l’industria – prosegue ancora il report – sostiene che la retorica pubblica sui prezzi sia una distrazione dalle inefficienze dei sistemi sanitari e dagli investimenti limitati, che la quota di spesa per i prodotti farmaceutici sul totale dell'assistenza sanitaria sia oggi la stessa rispetto a quella del 1960, e che l'innovazione farmaceutica, che sta producendo trattamenti mirati e altamente efficaci, deve essere ripagata, non solo per coprire i costi di ricerca e sviluppo, ma, cosa ancora più importante, per incentivare gli investitori a sostenere l'innovazione futura.
 
Questi punti di vista divergenti – scrivono gli Autori – tendono a polarizzarsi ulteriormente a causa della scarsità di meccanismi in grado di far convergere i diversi attori su soluzioni condivise. Le parti interessate - i pazienti, i contribuenti, le aziende farmaceutiche e i medici – non concordano su ciò che costituisce "valore" per un farmaco, su quali risultati clinici siano da considerare significativi, né sulle evidenze necessarie a motivarli.
 
La causa principale di sfiducia sui prezzi, tuttavia, sembra derivare dalla mancanza di trasparenza sul modo in cui le aziende fissano i prezzi dei nuovi farmaci. Queste preoccupazioni – ricorda il report – hanno portato a una normativa sulla trasparenza dei farmaci depositata in Massachusetts, California, North Carolina, New York e Pennsylvania, che richiede alle aziende farmaceutiche di rivelare i costi di sviluppo per giustificare l'aumento dei prezzi.
Anche i pagatori hanno dovuto fronteggiare l’aumento dei prezzi dei farmaci di specialità. Lo hanno fatto negoziando duramente per ottenere il massimo degli sconti, intervenendo sui criteri e le priorità per la prescrizione dei medicinali, adottando, come avvenuto negli Stati Uniti, politiche di esclusione, limitando il numero di terapie disponibili per area terapeutica e imponendo alle imprese di fare offerte una contro l'altra. Alcuni stanno anche fissando dei limiti agli aumenti dei prezzi dei farmaci che consentiranno di mantenere i trattamenti nel formulario (cosiddetta "inflation protection”) e altri stanno introducendo nuove condizioni onerose per l’autorizzazione anticipata.
Il report cita le iniziative assunte dai pagatori negli Stati Uniti per far fronte all’inflazione dei prezzi, dall’inserimento di un maggior numero di farmaci equivalenti o sostituibili nel formulario, all’impiego sempre più massiccio dell’HTA, al ruolo di organizzazioni indipendenti come l’Institute for Clinical and Economic Review (ICER), nella valutazione del rapporto costo-efficacia e dell’impatto sul budget, e nella definizione del prezzo basato sul valore. (ICER promette 15-20 revisioni di farmaci ad alto impatto nel 2016-18).
 
In Europa – ricordano gli Autori del report – negli ultimi anni il Consiglio europeo ha invitato la Commissione europea e i governi nazionali a cooperare per lo sviluppo di "strategie per la gestione della spesa per i prodotti farmaceutici e i dispositivi medici, assicurando un accesso equo ai farmaci efficaci all'interno di sistemi sanitari nazionali sostenibili".
Tuttavia, riconoscendo la necessità di mantenere un equilibrio tra l’attrazione dell’innovazione e la gestione della spesa sanitaria, i Ministri europei della Sanità hanno invitato i governi nazionali e la Commissione europea a cooperare in modo più stretto su un "approccio del ciclo di vita" per i nuovi farmaci innovativi. C’è anche una spinta crescente a intraprendere accordi di acquisto multinazionali, che possono essere di particolare importanza nel lungo termine. Belgio e Paesi Bassi hanno firmato un accordo per i farmaci orfani nel mese di aprile 2015. La Bulgaria e la Romania si sono dichiarate pronte a seguire l'esempio, per una gamma potenzialmente più ampia di prodotti.
Anche la voce dei paziente è sempre più influente nei dibattiti sul prezzo, tanto in Europa (es. EURORDIS) quanto negli USA (es. “Patient-Centered Value Model Rubric”). Un ruolo attivo è quello che si stanno ritagliando anche i medici attraverso la creazione di "strumenti di valutazione dei farmaci" (es. DrugAbacus, sviluppato da Peter Bach del Memorial Sloan Kettering Cancer Center e colleghi, per la valutazione delle terapie contro il cancro), le associazioni dei medici e le autorità che redigono le linee guida.
L'American Society of Clinical oncologi (ASCO) ha lanciato un “Value Framework” che mette a confronto le nuove terapie per il cancro, sulla base dei benefici clinici e della tossicità. Accanto a questo punteggio "beneficio netto per la salute", sono indicati i costi di acquisto dei farmaci inseriti nella lista, per aiutare i medici e i loro pazienti a scegliere con oculatezza.
Il National Comprehensive Cancer Network (NCCN), ampiamente riconosciuto negli Stati Uniti come lo standard-setter per le linee guida cliniche in oncologia, è divenuto l'ultimo istituto a introdurre i costi nelle sue valutazioni. A ottobre del 2015 è stato pubblicato l’”Affordability of Regimen”, un compendio dei costi dei farmaci, che include oltre al prezzo, i costi associati, compresi quelli amministrativi e ospedalieri e/o il monitoraggio della tossicità.
Per essere pienamente efficace, tuttavia, qualsiasi framework di valore deve anche essere informato e guidato dall’inserimento sistematico delle prospettive dei pazienti, che hanno conoscenze, prospettive ed esperienze uniche e di vitale importanza, diverse da quelle di medici, ricercatori, contribuenti e aziende farmaceutiche.
 
Anche coloro che investono nella farmaceutica – un panorama molto eterogeneo – hanno un ruolo nella determinazione dei prezzi dei farmaci. Pharma avverte infatti la pressione di soddisfare le aspettative a breve termine di quegli investitori che vedono le azioni farmaceutiche come un'opportunità di trading piuttosto che di investimento a lungo termine. Ciò spinge le aziende a richiedere il massimo prezzo possibile al momento del lancio, anche a fronte delle preoccupazioni per la reazione pubblica e dei pagatori.
 
Dopo un periodo di bassa produttività della R&S, gli investitori sono più ottimisti sul futuro dell'innovazione farmaceutica ma si rendono conto che la crescente inquietudine sociale dovuta ai prezzi dei farmaci richiede un attento monitoraggio. Alcuni rimangono in attesa, altri osservano gli sviluppi dei prezzi con un occhio più diffidente, e sperano che le aziende distinguano in modo convincente tra innovazione di svolta e innovazione incrementale. Tuttavia, anche l'innovazione di svolta, secondo alcuni, dovrebbe avere un prezzo più ragionevole per evitare contraccolpi eccessivi sul sistema. Altri ancora sono preoccupati per le conseguenze a lungo termine. Questi investitori temono che il comportamento estremo sui prezzi introduca un rischio estremo per il mercato farmaceutico, sostengono che gli attuali modelli di prezzo non siano sostenibili e indicano sviluppi come il pooled Europeanprocurement (l’appalto unico europeo), il crescente attivismo dei pazienti, il dibattito a livello politico sulla questione dei prezzi dei farmaci, e un aumentato interesse per le evidenze del mondo reale, come segnali precoci di cambiamenti più profondi nell’ambiente dei prezzi.
 
Come per tutte le novità che interessano direttamente la salute, anche in questo caso gli effetti della “rivoluzione” in corso si stanno immediatamente riverberando sui cittadini, per i quali si aprono prospettive di cura e di miglioramento della qualità di vita a volte insperate, ma si pongono, forse per la prima volta con tale drammaticità, questioni quali l’accesso programmato ai nuovi farmaci e, in sistemi misti o prevalentemente privatistici, oneri crescenti di compartecipazione ai costi divenuti sempre più insostenibili tanto per i budget pubblici quanto per i programmi sanitari privati.
 
Un accesso equo e tempestivo all’innovazione farmaceutica, la promozione della ricerca e politiche di prezzo sostenibili per i sistemi sanitari sono gli obiettivi, tra loro strettamente correlati, da conseguire nel prossimo futuro. Per farlo occorre però che tutti gli stakeholder (pagatori, regolatori, pazienti, ricercatori, industria e finanziatori) dialoghino tra loro, in un contesto di responsabilità, fiducia reciproca e riconoscimento di ruoli e competenze.
 
Fonte: Aifa, primo piano del 4 luglio 2016

04 luglio 2016
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