Agenzia europea per i medicinali: al via le consultazioni sulle staminali

La prima richiesta di approvazione di un farmaco basato su cellule staminali potrebbe essere in arrivo. E l’Ema comincia a discutere sulla regolamentazione dei nuovi prodotti.

13 MAG - Le terapie a base di cellule staminali bussano alle porte dell’Europa e l’Agenzia Europea per i Medicinali (dall’8 dicembre Ema e non più Emea) non vuole farsi trovare impreparata.
Da tempo ha dato avvio a una discussione al suo interno che già ha prodotto una bozza di documento che affronta “specifici aspetti connessi ai prodotti medicinali basati su cellule staminali”.
Ora la discussione sull’argomento è entrata nel vivo. Lo scorso 10 maggio, l’Ema ha riunito per la prima volta esperti europei e internazionali: accademici, membri di autorità regolatorie e dell’industria farmaceutica si sono confrontati sulle difficoltà e le opportunità derivanti dallo sviluppo di terapie basate sulle cellule staminali. Ma, soprattutto, sugli aspetti regolatori.
“Con la discussione odierna - ha affermato Thomas Lönngren, Executive Director dell’Ema - stiamo preparando la strada alla prima autorizzazione per un prodotto basato su cellule staminali”. La prima richiesta potrebbe essere infatti dietro l’angolo.
È la stessa Agenzia ad ammettere in una nota di essere “stata informata circa l’intenzione di un produttore europeo di sottoporre la prima richiesta di autorizzazione al commercio per un prodotto a base di cellule staminali”. Qualunque sia l’esito di questa richiesta, un cospicuo numero di potenziali farmaci è già pronto a presentarsi ai nastri di partenza. La ricerca sulle terapie cellulari ha subito una brusca accelerazione negli ultimi anni e in Europa sono “circa quaranta i trial clinici che stanno esplorando l’uso delle cellule staminali nella rigenerazione di tessuti persi o danneggiati (cuore, pelle, ossa, midollo spinale, fegato, pancreas e cornea) e in tumori emoatologici o solidi”, prosegue la nota. “La maggior parte di essi sta usando cellule mesenchimali provenienti da tessuto adiposo, midollo osseo, cellule stromali e tessuto connettivo. Una piccola parte sta usando invece cellule staminali ematopoietiche”.
È per non trovarsi impreparata di fronte a questo epocale balzo in avanti della medicina che l’Ema si muove da un pezzo: “Le cellule staminali contengono la promessa di una illimitata sorgente di cellule per applicazioni terapeutiche in pazienti che hanno opzioni terapeutiche insoddisfacenti o non ne hanno affatto”, ha spiegato Christian Schneider, direttore del Committee for Advanced Therapies dell’Ema. “Tuttavia, queste terapie comportano diversi rischi, come l’oncogenicità e il rigetto. Necessitano perciò di essere regolate con attenzione e con un contributo multidisciplinare”.
La bozza di documento preparato dal Committee for Advanced Therapies va proprio in questo senso. Dal 16 marzo scorso e fino al 30 giugno sarà disponibile on line per consultazione. Poi sarà rielaborato dall’Agenzia e diventerà entro la fine dell’anno il testo di riferimento in materia. Un documento di cui si sente forte il bisogno.
Lo scorso 16 Aprile l’Ema si è detta “preoccupata dal fatto che, al di fuori di ogni regolamentazione, si stanno offrendo ai pazienti prodotti medicinali a base di staminali per il trattamento di un ampio spettro di patologie gravi e potenzialmente letali”.
“Ad oggi - ha precisato l’Agenzia - nessun medicinale a base di staminali ha ricevuto l’autorizzazione al commercio nell’Unione Europea. Tuttavia è possibile accedere ad alcuni di questi prodotti in certe condizioni controllate: se si prende parte a un trial clinico o a programmi per uso compassionevole o ricevendo un farmaco come parte di un hospital exemption”, quei programmi, cioè, in cui il medicinale è preparato su base non ripetitiva “su misura” sul paziente e somministrato sotto l’esclusiva responsabilità professionale di un medico.
 
Antonino Michienzi

13 maggio 2010
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