Vaccini. Aifa: “Servono nuovi modelli di autorizzazione e negoziazione del prezzo”

di Mario Melazzini e Luca Pani

In considerazione della complessità dei nuovi vaccini e del loro potenziale impatto su uno spettro sempre più ampio di patologie è fondamentale definire le priorità e i requisiti per l’allocazione delle risorse, adottare nuove strategie di valutazione farmaco-economica e sperimentare per i vaccini i modelli di autorizzazione e di negoziazione del prezzo già impiegati con successo dall’Aifa per altri farmaci dai costi molto elevati

24 FEB - Gli eventi di queste ultime settimane - l’allarme meningite in Toscana e l'emergenza internazionale per la diffusione del virus Zika - ammoniscono a non sottovalutare la minaccia latente di malattie infettive ancora in grado di produrre conseguenze molto gravi per la salute. Confermano inoltre che i vaccini sono una risorsa preziosa per i cittadini e per i sistemi sanitari, e che il loro sviluppo costituisce una sfida e un obiettivo strategico per pazienti, medici, decisori pubblici e le aziende.
 
Grandi conquiste nella storia della medicina sono state possibili grazie ai vaccini: il vaiolo è stato eradicato, la poliomielite è in gran parte sotto controllo e l’incidenza delle malattie tipiche dell’infanzia, come il morbillo e la rosolia, si è ridotta di molto con l’aumento delle coperture vaccinali. La meningite batterica sta divenendo rara nei paesi che vaccinano i loro figli. È possibile prevenire l’epatite A e B, e si sta diffondendo la vaccinazione contro l’infezione da rotavirus, la principale causa virale di morte per diarrea e disidratazione infantile nel mondo e in particolare nei Paesi in via di sviluppo. Diverse forme di cancro causate da virus oggi possono essere prevenute. Tutto ciò e molto altro di deve alla diffusione dei vaccini, in particolare negli ultimi 50 anni.  
L’immunizzazione è universalmente considerata un intervento di salute pubblica costo-efficace, tuttavia il rapporto tra il beneficio prodotto e i costi relativi, e quindi l’interesse a promuoverne l’impiego diffuso, varia in base a diversi fattori, tra cui l’epidemiologia della malattia, la sua gravità e l’allarme che un’epidemia in corso suscita nella popolazione; inoltre, la convenienza a investire nell’immunizzazione è maggiore nei paesi in cui si spende di più per curare quelle malattie che sono prevenibili coi vaccini.  
 
Le valutazioni di beneficio/costo hanno un impatto crescente nelle attuali politiche sanitarie, che devono fare i conti con l’imperativo etico di garantire un livello ottimale di assistenza riducendo la spesa sugli interventi dal costo elevato e dai benefici limitati.
 
D’altra parte, l’ambito di ricerca dei vaccini presenta un alto grado di rischio sia per le aziende impegnate nello sviluppo sia per chi deve finanziare questo tipo di studi. Il percorso che va dalla scoperta all’autorizzazione di un nuovo vaccino richiede infatti tempi lunghi e investimenti ingenti e va incontro ad alti tassi di fallimento. Secondo alcune stime, su 10 candidati che iniziano lo sviluppo clinico solo uno raggiunge il traguardo dell’approvazione, e i tempi e i costi per l’intero processo si aggirano rispettivamente intorno ai 10-15 anni e al miliardo di dollari[1].
Di qui la necessità di conciliare le politiche di immunizzazione con profitti equi per l’industria e sostenibili per i budget pubblici. Un tema affrontato in un editoriale (“Immunization Policy and the Importance of Sustainable Vaccine Pricing”) pubblicato su JAMA da H.C. Meissner, della Tufts University School of Medicine di Boston.
Meissner evidenzia la necessità di una maggiore trasparenza sui prezzi e sui costi di sviluppo dei vaccini, auspica linee guida o raccomandazioni più chiare sull'utilizzo dei nuovi vaccini e la condivisione delle decisioni sugli obiettivi di sviluppo tra le autorità sanitarie, tra cui certamente le agenzie regolatorie come l’AIFA e i produttori.
 
“Dal momento che nuovi vaccini, sempre più costosi, sono in sviluppo o vengono presi in considerazione per l'inclusione nei programmi di immunizzazione dell’infanzia, delle donne in gravidanza e della popolazione anziana – scrive Meissner – gli aspetti che riguardano l'efficacia, la sicurezza, il carico della malattia, l'equità e la compatibilità con i programmi vaccinali esistenti saranno sempre più rilevanti. In un futuro non troppo lontano potrebbero essere disponibili vaccini contro diversi agenti patogeni e il consenso sull'uso di uno specifico vaccino non sarà facile da raggiungere. I costi incideranno sulle raccomandazioni. Non sarà semplice – conclude Meissner – trovare un equilibrio tra gli sforzi di contenimento dei prezzi e l’esigenza di incentivare lo sviluppo di nuovi vaccini. Stabilire un modello di definizione del prezzo sarà fondamentale per assicurare un ampio accesso ai notevoli vantaggi che i vaccini futuri sicuramente forniranno”.
D’altra parte, proprio da quest’area di ricerca si attendono nei prossimi anni importanti risposte a bisogni di salute non ancora soddisfatti e non solo nell’ambito delle malattie infettive. Lo straordinario avanzamento tecnologico nella conoscenza informatizzata del genoma fa sperare che in tempi brevi possano essere messi a punto anche vaccini terapeutici e preventivi per il cancro e, più avanti, per l’Alzheimer, per le malattie autoimmuni, persino per la dipendenza da sostanze stupefacenti.
Uno scenario affascinante che porta con sé il dilemma della sostenibilità per i sistemi di salute pubblica. Un aspetto chiave sarà la definizione degli obiettivi della ricerca e la condivisione precoce dei programmi di sviluppo dei vaccini tra i produttori, i regolatori e gli organismi di Health Technology Assessment.
 
È esattamente quanto l’AIFA fa già con lo Scientific Advice nazionale e con il suo ruolo attivo in seno all’Agenzia europea nelle procedure di “parallel HTA/EMA”, che consentono di ottenere contestualmente consulenza dall’Autorità regolatoria e dagli organismi HTA dei diversi Paesi europei. Negli ultimi anni, l’expertise acquisita dall’Agenzia ha consentito di estendere l’ambito di valutazione HTA ai vaccini influenzali stagionali e ai primi vaccini influenzali “quadrivalenti” e di collaborare con l’Organizzazione Mondiale della Sanità nella valutazione dei vaccini per la poliomielite, la difterite, il tetano e l’Haemophilus influenzale di tipo B.
 
In considerazione della complessità dei nuovi vaccini e del loro potenziale impatto su uno spettro sempre più ampio di patologie con prevalenza, epidemiologia e ricadute sulla salute diverse a seconda dell’area geografica e del paese coinvolto, è inoltre fondamentale definire anche a livello nazionale le priorità e i requisiti per l’allocazione delle risorse, adottare nuove strategie di valutazione farmaco-economica e sperimentare per i vaccini i modelli di autorizzazione e di negoziazione del prezzo già impiegati con successo dall’AIFA per altri farmaci dai costi molto elevati.
 
Mario Melazzini - Luca Pani
Fonte: Editoriale Aifa
 
[1] Fonte PhRMA Vaccine Fact Book 2013

24 febbraio 2016
© Riproduzione riservata