Farmaci e tecnologie. Dieci proposte per ridurre la spesa e garantire comunque la ricerca. L’ostacolo maggiore: “La paura di perdere profitti delle aziende”

Il problema è infatti “il dilemma dell’inventore”. Le imprese, scrivono su Jama gli autori dell'analisi, temono che la creazione di un prodotto che migliora la salute non sia sufficiente. Il prodotto deve anche essere in grado di generare un rendimento del capitale investito. Un pacchetto di proposte integrate per coniugare innovazione e contenimento della spesa sanitaria.

27 AGO - “I continui progressi nello sviluppo e perfezionamento delle tecnologie sanitarie rendono disponibili nuovi strumenti che, se adeguatamente utilizzati e integrati, sono in grado di migliorare la qualità dell’assistenza sanitaria e contenerne i costi. L’esigenza di sfruttare a pieno le risorse tecnologiche nella Sanità è sempre più pressante a fronte del lievitare dei costi per i farmaci innovativi già in commercio (epatite C) o che stanno per affacciarsi sul mercato (colesterolo, demenze, cancro) europeo e mondiale. Le nuove tecnologie consentono, tra l’altro, di acquisire e gestire dati sui flussi prescrittivi e sull’aderenza alle terapie, che, per un’Agenzia come l’AIFA, rappresentano un supporto prezioso alle proprie valutazioni e decisioni regolatorie, specie nell’ottica di una maggiore appropriatezza e di una migliore allocazione delle risorse”.
 
Con queste premesse il sito web dell’Aifa pubblica oggi una sintesi di un articolo apparso su Jama di Arthur L. Kellermann (F. Edward Hébert School of Medicine, Uniformed Services University of the Health Sciences, Bethesda, Maryland) e  Nihar R. Desai (Departments of Medicine and Cardiology, Yale School of Medicine e Yale Center for Outcomes Research and Evaluation, New Haven, Connecticut) dove si analizzano alcune questioni legate alla promozione delle tecnologie sanitarie in grado di ridurre i costi dell’assistenza, evidenziando alcune criticità che rappresentano, secondo gli Autori, un ostacolo concreto alla loro piena affermazione.  
Nell’articolo gli Autori prendono spunto dalle prospettive della “polipillola” negli Stati Uniti nell’ambito delle patologie cardiovascolari.
 
“Per diversi decenni, gli Stati Uniti hanno investito in modo massiccio nella prevenzione, nella ricerca biomedica e nelle tecnologie avanzate per ridurre l'impatto delle malattie cardiovascolari. Tuttavia, permane ancora il divario tra il trattamento efficace e quello che molti pazienti ricevono nella realtà – scrivono Kellermann e Desai – Migliorare l'aderenza semplificando le terapie farmacologiche e riducendo il loro costo potrebbe avere conseguenze di vasta portata. Nel 2003, Wald e Law proposero di combinare una statina, tre farmaci anti-ipertensivi ciascuno a dose bassa (dimezzata rispetto allo standard), uno dei quali con azione di beta-bloccante e uno di ACE-inibitore, acido folico e aspirina - tutti farmaci a bassissimo costo - in una polipillola da assumere una volta al giorno per la prevenzione primaria e secondaria delle malattie cardiovascolari. Sulla base di modelli epidemiologici, Wald e Law stimavano che l'uso quotidiano da parte di individui di età superiore ai 55 anni riducesse l'incidenza di infarto del miocardico e ictus di oltre l'80%.  Nei successivi 12 anni, 3 versioni della polipillola sono state testate con successo in diversi studi di Fase 2 (sicurezza) e in un paio di sperimentazioni cliniche di fase 3 (efficacia) di piccole dimensioni. Complessivamente, questi studi hanno dimostrato che la polipillola è stata ben tollerata, ha raggiunto una buona aderenza e, sulla base degli endpoint intermedi, come la riduzione della pressione arteriosa e il livello di colesterolo LDL ​​a bassa densità, è stata efficace. Se questi risultati si tradurranno in una riduzione della morbilità e della mortalità cardiovascolare su larga scala resta ancora da determinare. Anche se i benefici di una polipillola sarebbero forse più evidenti nei paesi che affrontano un'epidemia emergente di malattie cardiovascolari, potrebbero essere interessanti anche negli Stati Uniti, in particolare per gli adulti a basso reddito con accesso limitato alle cure”.
 
“I 4 farmaci che compongono la versione attuale della polipillola – proseguono gli Autori – hanno una lunga storia di uso sicuro. Anche se tutti e 4 vengono prescritti spesso negli Stati Uniti, l’FDA non ha approvato la loro combinazione in una sola pillola. Ha tuttavia autorizzato circa 50 pillole contenenti due farmaci per l’ipertensione. Recentemente, un comitato consultivo dell’FDA ha espresso un prudente sostegno all'utilizzo della polipillola per la prevenzione secondaria dell'infarto del miocardico e dell’ictus nei pazienti che rischiano di non essere attentamente monitorati da un medico. Il Comitato non ha però affrontato la più ampia domanda della prevenzione primaria”.  
A prescindere dall’analisi dei vantaggi e degli svantaggi potenziali della polipillola, gli Autori sostengono che difficilmente negli Stati Uniti questo tipo di approccio si affermerà di qui a breve. “Questo perché – scrivono – il prezzo della pillola è così basso (≤ 1 dollaro per compressa) e il costo dei grandi studi clinici necessari per l'approvazione da parte dell’FDA è così alto, da renderla poco attraente per gli investitori”. Quello che gli Autori definiscono “il dilemma dell’inventore” è che la creazione di un prodotto che migliora la salute non sia sufficiente; il prodotto deve anche essere in grado di generare un rendimento del capitale investito. Negli Stati Uniti, il modo più sicuro per generare un rendimento del capitale investito è aumentare la spesa sanitaria, non ridurla”.
 
A sostegno di questa tesi, gli Autori richiamano quanto emerso da un rapporto 2013 pubblicato da RAND Health. Il team che ha redatto il rapporto ha intervistato leader mondiali ed esperti in materia di scoperta di nuovi farmaci, tecnologie di assistenza sanitaria, venture capital, e politiche pubbliche per determinare il motivo per cui gli sviluppatori di prodotti e gli investitori preferiscono certe tecnologie rispetto ad altre. Gli intervistati hanno rilevato che i rischi ei costi sostenuti per ottenere l’autorizzazione da parte degli enti regolatori sono così grandi che gli investitori preferiscono le tecnologie che presentino maggiori probabilità di essere approvate, che possano essere utilizzate diffusamente e con regolarità e vendute a  prezzi più elevati. Questo spiega perché le varianti brevettabili di farmaci per malattie croniche sono più attraenti per gli investitori di un nuovo antibiotico che verrà somministrato a un sottoinsieme ristretto di pazienti per periodi relativamente brevi.
 
“In un mercato tipico – osservano gli Autori – i prodotti meno costosi tendono ad attrarre quote di mercato dai concorrenti più costosi. Ma l'assistenza sanitaria non è un mercato tipico. Gli esperti intervistati dal team RAND hanno individuato diversi fattori che promuovono la diffusione di prodotti costosi, tra cui la mancanza di trasparenza dei prezzi, il fascino del medico per le nuove tecnologie, i rimborsi fee-for-service (“tariffa per prestazione”), e la pressione sui pagatori per il finanziamento di nuovi test e trattamenti, indipendentemente dai costi e dai benefici limitati. È vero anche il contrario: le stesse forze che incoraggiano l'adozione e la diffusione di prodotti costosi invitano gli sviluppatori a creare tecnologie che abbassino i costi, anche quelle che potrebbero produrre notevoli benefici per la salute”.
 
Gli esperti del team RAND intervistati hanno avanzato 10 proposte per incoraggiare lo sviluppo e l'adozione di tecnologie che abbassano i costi. Cinque riguardano la promozione dell’innovazione, gli investimenti e l'approvazione di prodotti di valore elevato: investire una quota maggiore dei fondi per la ricerca sulla scienza ad alto rischio e ad alto profitto; premiare gli investimenti su problemi complessi (un farmaco o un dispositivo che risponde a un bisogno specifico non ancora soddisfatto), garantire che scoperte a basso costo e ad alto valore raggiungano il mercato, attraverso l’acquisizione di brevetti; creare un fondo di investimento di interesse pubblico che finanzi prodotti promettenti che non sono attraenti per gli investitori convenzionali e venga ripianato con i risparmi ottenuti dalle invenzioni di successo; accelerare la revisione delle tecnologie che abbassano i costi estendendo il ricorso ai meccanismi accelerati di autorizzazione regolatoria (fast-track, autorizzazione per terapie innovative).
 
Le altre 5 raccomandazioni degli esperti intervistati dal team RAND si sono focalizzati sulla promozione delle tecnologie di abbattimento dei costi. “In primo luogo, Medicare potrebbe essere autorizzato a prendere in considerazione il prezzo dei prodotti concorrenti nel fissare le tariffe. Ciò fornirebbe agli sviluppatori di nuovi farmaci o dispositivi un potente incentivo per creare tecnologie meno costose.
 
In secondo luogo, Medicare potrebbe estendere la sua copertura basandosi sullo sviluppo di evidenze per portare idee promettenti sul mercato, e non pagare farmaci, strumenti diagnostici e dispositivi che sono medicalmente inappropriati  o inefficaci per particolari condizioni.
 
Terzo, per ridurre i costosi ritardi nel portare tecnologie di alto valore sul mercato, i Centri per i Servizi Medicare & Medicaid potrebbero coordinare le proprie decisioni di copertura e di pagamento con i processi di revisione e approvazione dell’FDA.
 
Quarto, per incoraggiare i pazienti e i medici a considerare il costo quando si prendono decisioni di acquisto, le assicurazioni sanitarie potrebbero fare un maggior uso di piani assicurativi basati sul valore che rimborsino l'uso di prodotti di alto valore, ma richiedano ai consumatori pagamenti out-of-pocket maggiori per le alternative costose che non sono migliori. La capitazione, i co-pagamenti, e i risparmi condivisi potrebbero essere anche utilizzati per incoraggiare medici e pazienti ad adottare tecnologie di abbattimento dei costi.
 
In quinto luogo, per aiutare i pazienti, i medici e i pagatori  a identificare i prodotti ad alto valore aggiunto, i sistemi sanitari e le agenzie di ricerca dovrebbero promuovere rigorose valutazioni tecnologiche e studi di efficacia comparativa. Ad esempio, Kaiser Permanent ha recentemente dimostrato l'efficacia di un programma di controllo dell’ipertensione che utilizza una combinazione di 2 farmaci in una pillola”.
 
Concludendo, gli Autori ricordano che “alcuni progressi, come la terapia di reidratazione orale e il vaccino Haemophilus influenzae tipo B, hanno notevolmente migliorato la salute a fronte di un costo modesto. Tuttavia, altre tecnologie, come ad esempio il test dell’antigene prostatico specifico e la chirurgia robotica, hanno aumentato la spesa senza produrre guadagni commisurati in salute. Riallineare gli incentivi per incoraggiare gli innovatori e i loro investitori a sviluppare prodotti che abbassino i costi potrebbe trasformare la tecnologia, che è attualmente uno dei più potenti motori della spesa sanitaria negli Stati Uniti, in un potente creatore di valore”. “Una volta fatto ciò – chiosano Kellermann e Desai – l'ingegno si prenderà cura di tutto il resto”.
 
Fonte: Aifa

27 agosto 2015
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