Sclerosi multipla. Parere positivo dell’Ema per la commercializzazione di dimetil fumarato

L’approvazione arriva a seguito dei buoni risultati ottenuti sulla sclerosi multipla recidivante-remittente in due studi di fase 3. Si attende ora l’ok finale della Commissione europea, che concede l’autorizzazione all’immissione in commercio per i medicinali nell’Unione europea. 

26 MAR - Dopo i buoni risultati presentati a ottobre al congresso ECTRIMS, arriva il parere positivo da parte del Comitato dei Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), per l’autorizzazione all’immissione in commercio di dimetil fumarato per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR). A dartne l’annuncio Biogen Idec, azienda che produce il farmaco.
 
La raccomandazione del Comitato dei Medicinali per uso Umano (CHMP) è indirizzata alla Commissione europea (CE), che concede l’autorizzazione all’immissione in commercio per i medicinali nell’Unione europea. Nei prossimi giorni è attesa inoltre la decisione della Food and Drug Administration in merito alla richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio negli Stati Uniti. “Gli studi clinici hanno dimostrato che dimetil fumarato è una terapia efficace con un profilo di sicurezza favorevole per le persone affette da SM recidivante-remittente”, ha affermato Gavin Giovannoni, Presidente della Cattedra di Neurologia al Blizard Institute, Barts and The London School of Medicine and Dentistry. “Questi aspetti, insieme all’interessante meccanismo d’azione suggerito, dovrebbero posizionare dimetil fumarato come una terapia di prima linea.”  
Il parere del CHMP si basa sui dati di un vasto programma di sviluppo clinico che ha incluso due studi di Fase 3 globali, DEFINE e CONFIRM, che hanno coinvolto oltre 2.600 pazienti SMRR, così come uno studio di estensione in corso in cui alcuni pazienti sono stati seguiti per più di quattro anni. Nello studio DEFINE, dimetil fumarato, somministrato due volte al giorno, ha ridotto significativamente la percentuale di pazienti con recidiva del 49% (p<0,0001), il tasso annualizzato di ricadute (ARR) del 53% (p<0,0001) e la progressione della disabilità, mantenuta a 12 settimane valutata con la scala EDSS (Expanded Disability Status Scale), del 38% (p=0,0050) a due anni rispetto al placebo. Nello studio CONFIRM, il farmaco, somministrato due volte al giorno, ha significativamente ridotto il tasso annualizzato di ricadute (ARR) del 44% (p<0,0001) e la percentuale di pazienti con ricadute del 34% (p<0,0001) rispetto al placebo a due anni. Sebbene non abbia raggiunto la significatività statistica, dimetil fumarato ha mostrato una riduzione del 21% della progressione della disabilità mantenuta a 12 settimane nello studio CONFIRM. Inoltre, entrambi gli studi hanno mostrato che il farmaco  ha significativamente ridotto il carico lesionale cerebrale rispetto al placebo, come dimostrato dalle indagini di risonanza magnetica (RMI).
I più comuni effetti collaterali osservati negli studi clinici sono rossore cutaneo ed eventi gastrointestinali (GI) (ad esempio, diarrea, nausea e dolori addominali). Altri effetti indesiderati comprendono una riduzione media della conta linfocitaria durante il primo anno di trattamento, che poi si stabilizza. Non si è riscontrato alcun aumento del rischio di infezioni serie o neoplasie associate al trattamento con dimetil fumarato né sono state osservate infezioni opportunistiche.
 
Il farmaco è l’unico composto attualmente noto in fase di sperimentazione per il trattamento della sclerosi multipla (SM) recidivante-remittente che ha sperimentalmente dimostrato l’attivazione della via dell’ Nrf-2, un meccanismo di difesa naturale per le cellule del corpo contro l’infiammazione e lo stress ossidativo causato da condizioni come la SM. La decisione della Commissione europea per dimetil fumarato è attesa all’incirca nei prossimi due mesi. “Grazie all’opinione positiva del CHMP per dimetil fumarato, siamo un passo più vicini a offrire in Europa un trattamento con un’efficacia indiscutibile e un profilo di sicurezza favorevole, nella conveniente formulazione orale: una combinazione che a nostro avviso avrà un notevole impatto in positivo sulla vita delle persone affette da questa patologia cronica”, ha affermato George A. Scangos, CEO di Biogen Idec. “Biogen Idec è impegnata a fornire trattamenti innovativi, definendo nuovi standard di cura per la prossima generazione di farmaci. Riteniamo che dimetil fumarato  aumenterà significativamente le aspettative su cosa possono ottenere dalla terapia le persone che vivono con la sclerosi multipla”.

26 marzo 2013
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