Cheratite neurotrofica. Parte il trial basato sulle scoperte di Rita Levi Montalcini

Lo studio REPARO, che ha visto arruolato il primo paziente proprio in questi giorni, valuterà l’impiego in oftalmologia di una soluzione per uso topico basata Nerve Growth Factor ricombinante umano, la cui scoperta valse il Nobel per la Medicina alla scienziata italiana scomparsa recentemente.

15 FEB - Per la scoperta del Nerve Growth Factor ricombinante umano (rh-NGF), proteina segnale coinvolta nello sviluppo del sistema nervoso, Rita Levi Montalcini ottenne il Premio Nobel. Oggi questa scoperta, lungi dall’essere ‘solo’ un grande passo in avanti per la conoscenza del nostro organismo, potrebbe portare ad un trattamento della cheratite neurotrofica di grado da moderato a grave: proprio in questi giorni è stato arruolato il primo paziente per lo studio clinico di Fase I-II REPARO, primo trial clinico internazionale per valutare l’impiego in oftalmologia di una soluzione per uso topico basata proprio su rh-NGF. Ad annunciarlo Dompé, azienda biofarmaceutica produttrice del farmaco.
 
NGF è una proteina solubile che stimola la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza dei neuroni. Il mondo della ricerca ha, nel tempo, formulato l’ipotesi dell’efficacia dell’uso topico di NGF considerando che la cheratite neurotrofica è una patologia neurodegenerativa. L’integrità della cornea – l’organo in assoluto più innervato del corpo umano: quasi 400 volte più della cute – è mantenuta dall’innervazione piuttosto che dalla vascolarizzazione. Lo studio REPARO, randomizzato e in doppio cieco, placebo controllato, coinvolge 35 centri in 9 Paesi e viene condotto in pazienti con lesioni di livello 2 (difetto epiteliale persistente) o di livello 3 (ulcera corneale) che non rispondono ai trattamenti medici attualmente disponibili. L’obiettivo primario del trial è valutare sicurezza ed efficacia di un doppio dosaggio (10 µg/ml and 20 µg/ml) della soluzione per uso topico a base di fattore di crescita nervoso ricombinante umano (rh-NGF) in collirio, in confronto a placebo. Gli almeno 174 pazienti previsti nello studio verranno randomizzati per ricevere uno dei due dosaggi della soluzione o placebo, per 8 settimane di trattamento controllato. Il periodo di follow-up sarà di almeno 48 settimane. Tra gli obiettivi secondari della ricerca ci sono la valutazione della durata della guarigione corneale, il miglioramento dell’acuità visiva e della sensibilità della cornea.
 
Il reclutamento del primo paziente affetto da questa patologia della cornea degenerativa rara e orfana di cura, che colpisce una persona su 10.000 nel mondo, è avvenuto all’ospedale San Raffaele di Milano.  Si tratta di un doppio primato per la ricerca italiana, che non solo ha studiato e sviluppato la molecola ma ha anche coinvolto il primo soggetto, appunto presso il nosocomio milanese, per valutare sicurezza ed efficacia della somministrazione di rh-NGF. L’individuazione e lo sviluppo clinico di rh-NGF sono completamente “made in Italy”, e non solo per la scoperta di NGF da parte di Rita Levi Montalcini. Le potenzialità della molecola in oftalmologia sono state analizzate per prime da Stefano Bonini, Direttore del Dipartimento di Oftalmologia del Campus BioMedico di Roma, e dai suoi collaboratori, che hanno prodotto dati estremamente solidia sostegno dell’efficacia dell’uso topico del NGF per la cura di patologie oculari. "La Cheratite Neurotrofica è una grave patologia oculare degenerativa, causata da ridotta innervazione della cornea e può condurre a ulcerazione e perforazione della cornea con conseguente perdita della capacità visiva di chi ne soffre”, ha commentato Bonini, fra i primi ricercatori al mondo a condurre studi sull’impiego di NGF in area oftalmica. “Può far seguito a diverse condizioni cliniche, come diabete o lesioni erpetiche, o rappresentare una sequela di interventi chirurgici. L’arruolamento del primo paziente in Italia, nell’ambito di un programma di ricerca internazionale visto che ad oggi non esistono cure mediche per questa patologia, rappresenta un motivo di orgoglio e una prova dell’importanza del continuo interscambio di informazioni tra ricerca di base e capacità industriale di altissimo livello. Solo quando si realizza questo binomio virtuoso è possibile non solo scoprire una nuova prospettiva di cura, ma anche sviluppare e mettere a disposizione di medici e pazienti un nuovo farmaco per la cura della cheratite neurotrofica.”
 
“Lo sviluppo di un farmaco basato sulla variante umana di NGF per la somministrazione oculare e la partenza di questo trial, vanno nella direzione di segnare un significativo passo avanti rispetto alle soluzioni terapeutiche attualmente disponibili, per sviluppare un farmaco innovativo per il trattamento delle forme severe di cheratite neurotrofica”, ha concluso Eugenio Aringhieri, CEO del Gruppo Dompé. “Siamo fiduciosi che i risultati dello studio clinico permetteranno di offrire una terapia di provata efficacia ai pazienti che in tutto il mondo rischiano gravi conseguenze sulla capacità visiva a causa di questa patologia per cui ancora non esistono trattamenti efficaci e, più in generale,chiariranno ulteriormente le potenzialità di NGF in campo oftalmologico."

15 febbraio 2013
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