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Crisi vaso-occlusive durante il trattamento, da Ema stop al farmaco Oxbrytra per anemia falciforme

La sospensione è precauzionale mentre è in corso una revisione dei dati. Il tutto si è innescato perché i dati di uno studio clinico hanno mostrato che si è verificato un numero maggiore di decessi col medicinale rispetto al placebo e un altro studio ha mostrato che il numero totale di decessi era superiore al previsto.

L'Agenzia europea del farmaco Ema raccomanda lo stop al farmaco per l'anemia falciforme Oxbryta* (voxelotor). Il parere sulla sospensione dell'autorizzazione all'immissione in commercio del medicinale è stato espresso dal Comitato per i medicinali a uso umano Chmp dell'ente regolatorio Ue. Una misura, spiega l'agenzia in una nota, "presa a scopo precauzionale mentre è in corso la revisione dei dati che stanno emergendo".

La raccomandazione segue i dati di sicurezza emergenti da due studi basati su registri, che indicano che i pazienti hanno avuto una maggiore incidenza di crisi vaso-occlusive (Voc) durante il trattamento con Oxbryta rispetto a prima di iniziare il medicinale. Le crisi vaso-occlusive sono tra le complicanze più comuni dell'anemia falciforme, comportano episodi di dolore acuto e possono portare ad ulteriori problemi, come artrite, insufficienza renale e ictus. Questi nuovi dati sulla sicurezza sono emersi mentre l'Ema stava già esaminando i benefici e i rischi del farmaco come parte di una revisione in corso iniziata a luglio 2024. Il tutto si è innescato perché i dati di uno studio clinico hanno mostrato che si è verificato un numero maggiore di decessi col medicinale rispetto al placebo e un altro studio ha mostrato che il numero totale di decessi era superiore al previsto.

In questo contesto, il Chmp ha ritenuto che, nel loro complesso, i dati sollevassero serie preoccupazioni sulla sicurezza di Oxbryta e per via delle incertezze crescenti ha quindi raccomandato che l'autorizzazione, la commercializzazione e la fornitura del medicinale vengano sospese fino a quando tutti i dati disponibili non saranno stati valutati nella revisione in corso. Parallelamente, la società che commercializza Oxbryta ha deciso di ritirare e richiamare il medicinale da tutti i Paesi in cui è disponibile e di interrompere le sperimentazioni cliniche in corso, l'uso compassionevole e i programmi di accesso anticipato.

Mentre la revisione è in corso, l'Ema raccomanda che "i medici non inizino a somministrare il farmaco a nuovi pazienti, che contattino i pazienti attualmente in cura per interrompere il trattamento e discutere opzioni terapeutiche alternative e continuino a monitorare i pazienti per gli eventi avversi dopo l'interruzione del trattamento con Oxbryta". I pazienti dal canto loro "devono parlare con il loro medico prima di interrompere il farmaco, e se hanno domande".

Raccomandazioni più dettagliate saranno inviate agli operatori sanitari che prescrivono, dispensano o somministrano il farmaco in una comunicazione diretta agli operatori sanitari (Dhpc), che sarà anche pubblicata sul sito web dell'Ema.

La raccomandazione dell'Ema per la sospensione di Oxbryta sarà inoltrata alla Commissione europea, che emetterà una decisione giuridicamente vincolante applicabile in tutti gli Stati membri dell'Ue. L'ente regolatorio continuerà la sua revisione sul farmaco ed emetterà "una raccomandazione finale a tempo debito".

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