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Atrofia Muscolare Spinale. Ok da Fda a risdiplam nei bambini di età inferiore ai due mesi

Il placet dell’ente regolatorio americano è arrivato sulla base dei dati di efficacia e sicurezza dello studio RAINBOWFISH, in cui come molti bambini pre-sintomatici trattati con risdiplam sono riusciti a stare in piedi e a deambulare dopo 12 mesi di trattamento. “Con l’inclusione della SMA nei programmi di screening neonatale – dice Richard Finkel, Principal Investigator dello studio RAINBOWFISH - questa approvazione offre l’opportunità di avviare il trattamento domiciliare con risdiplam subito dopo aver ricevuto la conferma della diagnosi”.

La FDA ha approvato l’estensione della terapia con risdiplam ai bambini di età inferiore ai due mesi con atrofia muscolare spinale (SMA).

L’approvazione si basa sui dati ad interim di efficacia e sicurezza dello studio RAINBOWFISH, che ha dimostrato come molti bambini pre-sintomatici trattati con risdiplam abbiano raggiunto tappe fondamentali come lo stare seduti e in piedi, nonché la deambulazione dopo 12 mesi di trattamento.

Dei bambini con 2 o 3 copie del gene SMN2 (n=6), il 100% è stato in grado di stare seduto senza supporto dopo un anno di trattamento con risdiplam; il 67% è stato in grado di stare in piedi e il 50% dei bambini è stato in grado di camminare autonomamente. Tutti i bambini sono risultati vivi a 12 mesi senza necessità di ventilazione artificiale permanente.

“L’approvazione di risdiplam nei bambini pre-sintomatici è particolarmente importante, in quanto il trattamento precoce della SMA prima della manifestazione dei sintomi può aiutare i bambini a raggiungere le tappe motorie – dice Richard Finkel, Principal Investigator dello studio RAINBOWFISH e Direttore del Programma di Neuroscienze Sperimentali del St. Jude Children’s Research Hospital – Con l’inclusione della SMA nei programmi di screening neonatale, questa approvazione offre l’opportunità di avviare il trattamento domiciliare con risdiplam subito dopo aver ricevuto la conferma della diagnosi”.

Come parte dell’estensione dell’utilizzo, inoltre, è stato eseguito l’aggiornamento delle informazioni relative alla prescrizione di risdiplam per includere i dati aggregati recenti a due anni delle parti 1 e 2 dello studio FIREFISH, le quali dimostrano l’efficacia e la sicurezza a lungo termine nei bambini sintomatici con SMA di tipo 1.

Lo studio ha arruolato bambini di età compresa tra 1 e 7 mesi. Dopo due anni di trattamento con risdiplam alla dose raccomandata (n=58), il 60% dei bambini è stato in grado di stare seduto senza supporto (misurazione tramite Bayley Scales of Infant and Toddler Development – Third Edition) per cinque secondi, il 40% per 30 secondi e il 28% dei bambini è stato in grado di stare in piedi (misurazione tramite Hammersmith Infant Neurological Examination, HINE-2).

Nella storia naturale della patologia, i bambini non trattati non sono in grado di raggiungere queste tappe fondamentali. Non sono stati registrati eventi avversi correlati al trattamento che abbiano portato alla sospensione dello stesso. Gli eventi avversi più comuni sono stati: infezione delle alte vie respiratorie (incluse rinofaringiti, riniti), infezione delle basse vie respiratorie (incluse polmoniti, bronchiti), stipsi, vomito e tosse.

“La Priority Review e la successiva approvazione di risdiplam per i bambini di età inferiore ai due mesi dimostrano l’urgente necessità di ulteriori opzioni terapeutiche per i bambini con SMA – osserva Levi Garraway, Chief Medical Officer di Roche e Head of Global Product Development – Grazie alla sua efficacia in diversi setting, risdiplam è ora disponibile per le persone con SMA, dai neonati pre-sintomatici agli anziani. Siamo orgogliosi di questo risultato, risdiplam dimostra di avere il potenziale per poter apportare miglioramenti significativi nella vita delle persone con SMA e di chi se ne prende cura”.

Risdiplam è approvato in 81 Paesi e il dossier è in fase di revisione in altri 27 Paesi. Più di 5.000 persone sono state trattate in tutto il mondo con risdiplam nelle sperimentazioni cliniche, tramite uso compassionevole o nel mondo reale. Roche guida lo sviluppo clinico di risdiplam nell’ambito di una collaborazione con la SMA Foundation e con PTC Therapeutics.

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