Puglia. Lopalco: “Politica che entra a gamba tesa nella prescrizione di un farmaco può fare solo danni”

L’ormai ex assessore alla Salute della Regione Puglia interviene su Facebook per chiarire la sua posizione nella vicenda del bambino affetto da Sma1 a cui la Regione vorrebbe garantire l’erogazione di un farmaco, contro il parere di Lopalco. “Il beneficio atteso in questo gruppo di pazienti - spiega l'assessore, che è anche medico - è praticamente nullo” e “incrinare il sistema di regole che sostiene le terapie basate sulle evidenze scientifiche significa minare alla base la fiducia nell’intero Ssn”.

12 NOV - L’ormai ex assessore alla Salute della Regione Puglia, Pierluigi Lopalco, interviene su Facebook per chiarire la sua posizione nella vicenda del bambino affetto da Sma1 a cui la Regione vorrebbe garantire l’erogazione di un farmaco, decisione che vede contrario Lopalco. Vicenda sui cui si sarebbe consumato il rapporto tra Lopalco e il presidente della Giunta Pugliese, Michele Emiliano.

Per l’ex assessore, che è anche medico epidemiologo, la vicenda del bambino e tutte le discussioni in merito all’opportunità di somministrare o no il farmaco in questione, Zolgensma, “è molto triste e, purtroppo, già vista (STAMINA docet)”. Lopalco spiega, quindi, che la sua contrarietà alla terapia deriva da base scientifiche e sostiene la necessità della politica di non scavalcare l’evidenza scientifica. “Nel nostro sistema per legge sono rimborsabili solo i farmaci di comprovata efficacia, ma” nel caso del bambino pugliese "il punto nodale è che 'i benefici attesi sono pressoché assenti' e ci sono 'rischi crescenti nei soggetti con malattia avanzata’. Il rapporto rischio/beneficio è dunque assente. Questo è il nodo della faccenda”, spiega Lopalco.
"Il complesso sistema della regolamentazione di farmaci - evidenzia l’ex assessor - non è, come afferma qualcuno, un impiccio burocratico, ma è l’unico sistema che possa tutelare il cittadino dall’abuso di terapie inutili o dannose. Quando la politica entra a gamba tesa nella prescrizione di un farmaco al di fuori delle sue indicazioni secondo scienza e coscienza può fare solo danni. Incrinare il sistema di regole che sostiene le terapie basate sulle evidenze scientifiche significa minare alla base la fiducia nell’intero servizio sanitario nazionale”.

Il messaggio integrale di Lopalco:

“Avrei preferito non doverlo fare, ma considerate anche alcune dichiarazioni che mi tocca leggere da parte di alcuni politici locali, penso sia doveroso spiegare i termini della questione.
Zolgensma è un farmaco innovativo da poco introdotto sul mercato. Si tratta di una terapia genica per i malati di Sma1 (la forma più grave di atrofia muscolare spinale) che può cambiare significativamente il decorso della malattia. Del farmaco si è parlato molto negli scorsi mesi, avendo fatto scalpore il suo costo, di oltre due milioni di dollari.

Ma, chiaramente, il problema non è il prezzo. Il fatto è che il farmaco ha dimostrato di essere efficace solo nelle fasi iniziali della malattia, cioè in bambini molto piccoli. Infatti, anche in Puglia, ad oggi è stato somministrato a bambini che si trovavano nelle condizioni indicate da AIFA, l’agenzia regolatoria italiana. Senza badare a spese, perché davanti alla salute dei bambini i bilanci si trova il modo di farli quadrare.

Alla notizia della esistenza di un nuovo farmaco che potrebbe cambiare le speranze di vita dei propri figli, diverse famiglie hanno chiesto di avere accesso al farmaco, anche se non rientravano nelle indicazioni d’uso. A queste famiglie va tutta la mia vicinanza e comprensione.
Per due di queste famiglie pugliesi si era aperta la possibilità di volare presso un ospedale americano che avrebbe acconsentito alla somministrazione del farmaco anche se le condizioni cliniche dei bambini (la presenza di tracheostomia) indicavano una fase molto avanzata della malattia e quindi ne escludessero l’uso in base alle indicazioni degli enti regolatori.

Io stesso ho partecipato ad una audizione in Consiglio Regionale a cui i colleghi americani hanno pazientemente accettato di partecipare. Nell’ospedale, al momento dell’audizione, erano stati trattati cinque bambini con quelle caratteristiche. Fra questi, nessun bambino americano, ma tutti provenienti dall’estero e finanziati con collette fatte sui social, visto che nessun governo rimborsa il farmaco a quelle condizioni.

Alla mia domanda ai medici americani se avessero pubblicato i dati sugli effetti del farmaco in quei bambini, la risposta è stata NO. Alla mia domanda se avessero osservato miglioramenti, la loro risposta è stata NO. Solo in un bambino avevano registrato lievi miglioramenti ma solo riferiti dai genitori e non oggettivizzati da dati clinici.

Nonostante queste premesse, i medici americani si dichiaravano comunque disponibili a somministrare il farmaco al di fuori di una sperimentazione, ma come “esperimento”. E’ infatti importante aggiungere che sono in corso nel mondo (anche nei centri italiani) continue sperimentazioni del farmaco in questione per verificare quanto si possa allargare l’indicazione d’uso. Ma in nessuna sperimentazione, al momento, accettano bambini tracheostomizzati perché il beneficio atteso in questo gruppo di pazienti è praticamente nullo.

A prescindere dalla possibilità di somministrare il farmaco all’estero, gli uffici della Regione Puglia hanno comunque esplorato la possibilità di somministrare il farmaco in Italia. E’ stata infatti inviata al Ministero della Salute ed ad AIFA una richiesta di chiarimenti in tal senso. La risposta di AIFA è stata chiarissima. Il Comitato Tecnico Scientifico ha dichiarato testualmente “un eventuale utilizzo di Zolgensma in pazienti affetti da SMA1 con tracheostomia è da considerarsi compatibile con l’indicazione autorizzata dall’ EMA, tuttavia, tenuto conto che i benefici attesi dalla suddetta terapia genica nei pazienti affetti da SMA1 con tracheostomia sono considerati pressoché assenti, e a fronte di rischi crescenti nei soggetti con malattia avanzata, la Commissione Tecnico Scientifica dell’Agenzia ha ritenuto che non vi siano le condizioni per l’ammissione alla rimborsabilità da parte del SSN”.

Chiaramente AIFA si esprime sulla rimborsabilità, in quanto nel nostro sistema per legge sono rimborsabili solo i farmaci di comprovata efficacia, ma il punto nodale è che “i benefici attesi sono pressoché assenti” e ci sono “rischi crescenti nei soggetti con malattia avanzata”. Il rapporto rischio/beneficio è dunque assente. Questo è il nodo della faccenda.

Nei giorni scorsi un medico, in Italia, sotto le enormi pressioni del caso, si è detto disponibile a prescrivere il farmaco, dichiarando esplicitamente che è l’ultima volta che lo farà, per non creare un pericoloso precedente. Per fare questo, i genitori dovranno anche firmare un documento che va ben al di là di un consenso informato ma è una vera e propria liberatoria per ogni responsabilità legata agli eventi avversi prodotti dal farmaco dalla sospensione delle altre terapie in corso, necessaria per somministrare Zolgensma. Non essendo rimborsabile dal servizio sanitario regionale, il Governo regionale dovrà trovare un escamotage amministrativo per pagare le spese affrontate dalla famiglia per l’acquisto del farmaco. E’ una scelta politica nel merito della quale non entro.

Tutta questa vicenda è molto triste e, purtroppo, già vista (STAMINA docet). Il complesso sistema della regolamentazione di farmaci non è, come afferma qualcuno, un impiccio burocratico, ma è l’unico sistema che possa tutelare il cittadino dall’abuso di terapie inutili o dannose. Quando la politica entra a gamba tesa nella prescrizione di un farmaco al di fuori delle sue indicazioni secondo scienza e coscienza può fare solo danni. Incrinare il sistema di regole che sostiene le terapie basate sulle evidenze scientifiche significa minare alla base la fiducia nell’intero servizio sanitario nazionale”.
 
 

12 novembre 2021
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