Staminali. "Board di saggi" di Balduzzi avvia discussione su governance del settore

Nella prima riunione sono stati esaminati in particolare tre punti: la realizzazione di un Registro nazionale dei trattamenti con terapia cellulare e con trapianti cellulari; l’esame del decreto sulle somministrazioni di terapia cellulare per singolo paziente; il caso Stamina Foundation.

19 NOV - Hanno preso il via i lavori del “board di saggi” sulle cellule staminali mesenchimali costituito belle settimane scorse dal ministro della Salute, Renato Balduzzi, per realizzare un percorso teso a realizzare una governance generale per i trattamenti con cellule staminali.

Il board si è riunito per la prima volta venerdì scorso e nella riunione, durata circa tre ore, ha esaminato in particolare tre punti:
1) la proposta di realizzare un Registro nazionale dei trattamenti con terapia cellulare e con trapianti cellulari, basato sulla raccolta regionale dei dati relativi sia nelle strutture pubbliche sia in quelle private per ottenere una mappatura nazionale  dei trattamenti, finora mancante.
2) un esame preliminare del decreto relativo alle somministrazioni di terapia cellulare per singolo paziente, affidata alla responsabilità del medico prescrittore;
3) la relazione del dott. Massimo Dominici, che ha ripercorso la metodologia utilizzata da Stamina, descritta nella richiesta di brevetto presentata dalla medesima organizzazione.
Ecco una sintesi fornita dal ministero della Salute sui contenuti della riunione.

IL REGISTRO NAZIONALE SUI TRATTAMENTI CON STAMINALI
Riguardo al Registro nazionale dei trattamenti con terapia cellulare e con trapianti cellulari, le Istituzioni interessate (Aifa, Iss, Cnt e Regioni) saranno chiamate a realizzare un Registro, già inserito nell’Agenda digitale del Governo, dedicato alla raccolta di tutti i dati sull’uso di cellule staminali in trapianti e terapie avanzate sia negli ospedali pubblici, sia in strutture private. Verrà realizzata in questo modo una mappatura che consentirà di conoscere il numero reale dei trattamenti, l’appropriatezza delle indicazioni e la relativa efficacia. I dati verranno pubblicati periodicamente sul sito del Ministero della Salute. Il Registro rappresenterà nel tempo il riferimento necessario per la costruzione di un sistema di governance relativo all’impiego di cellule staminali. Il progetto, che sarà presentato e discusso in sede di Conferenza Stato-Regioni, riguarda tutti i trapianti e le terapie cellulari ad eccezione di quelle realizzate con cellule staminali emopoietiche.
Il Board di saggi ha sottolineato l’importanza dell’iniziativa del Ministro Balduzzi che per la prima volta in Italia introduce elementi di governance in vista della realizzazione di una rete che comprenderà Istituzioni centrali (Ministero, Cnt, Aifa, Iss), le Regioni e i ricercatori del settore. Si tratta di un progetto pilota a livello europeo che il Ministero della Salute ha intenzione di consolidare sin dai prossimi mesi raccogliendo tutti i risultati delle sperimentazioni in atto in modo da avere le più validate certezze scientifiche in ordine all’efficacia di questo tipo di trattamenti e in un settore in continua evoluzione, per il quale è necessario che gli aspetti regolatori si coniughino con valide istanze medico-scientifiche per il benessere dei pazienti.

L’ESAME SUL DECRETO
Riguardo all’esame preliminare del decreto relativo alle somministrazioni di terapia cellulare per singolo paziente, è stato deciso che per ragioni di sicurezza potranno essere utilizzati per terapie cellulari solo prodotti rilasciati da cell-factory autorizzate dall’Aifa, che attualmente in Italia sono 13 (vedi comunicato n. 179 del Ministero della Salute del 7 settembre 2012). La norma riguarderà sia le terapie attuate in sperimentazioni autorizzate, sia prescrizioni per singoli pazienti finora definite come uso compassionevole. Esse dovranno in ogni caso essere approvate dai Comitati etici.

LA RELAZIONE SU STAMINA
Riguardo al caso Stamina Foundation, il Board ha confermato con convinzione l’efficacia di tutte le attività regolatorie e ispettive svolte, a partire da quelle di Aifa e dei Nas. Gli esperti hanno valutato i risultati delle indagini effettuate sui campioni di cellule prelevate nel corso dell’ispezione a Brescia dall’Istituto superiore di sanità e dal laboratorio del dottor Dominici dell’Università di Modena. L’attenzione si è appuntata sulla ricostruzione della metodologia descritta da Stamina nei brevetti da lei stessa presentati, fino ad oggi unica documentazione disponibile.
I risultati di queste analisi sono:
a) l’esistenza di un concreto pericolo per i pazienti a causa delle modalità di conservazione dei campioni di cellule da trapiantare, preservati in modo approssimativo, identificati da etichette scritte a matita e di non chiara interpretazione e quindi facilmente confondibili;
b) in uno dei due campioni esaminati sono stati riscontrati inquinanti in grado di determinare rilevanti effetti biologici avversi come il rigetto cellulare e altre reazioni immunologiche;
c) il metodo è descritto in modo superficiale e incongruo e prevede trattamenti con prodotti di origine animale vietati per uso clinico. Non sono mai emersi né mai sono stati in precedenza riportati da Stamina studi preclinici effettuati su animali prima di eseguire i trattamenti nei pazienti in clinica;
d) le cellule prodotte dopo stimolazione in coltura hanno una irrilevante attività biologica ai fini della rigenerazione nervosa, che scompare dopo 24 ore, e la dose di cellule somministrate è minimale rispetto agli standard di terapie analoghe pubblicati in letteratura.
I pazienti che ricevevano le cellule prodotte da Stamina erano trattati in alcuni casi con cellule proprie (autotrapianto), in altri casi con cellule provenienti da donatori esterni (allotrapianto), in altri casi ancora – e ciò ha destato profonda preoccupazione - con cellule provenienti da altri pazienti malati, con la possibile trasmissione di gravi patologie.
Il Board, applicando i principi base dell’etica medica, ritiene che il progetto terapeutico e le condizioni di applicazione della terapia siano assolutamente insufficienti e senza valida documentazione scientifica e medica a supporto riconosciuta. Sottolinea che i rischi biologici connessi alla terapia sono gravi e inaccettabili e che la conduzione della metodologia non solo non ha rispettato le norme di manipolazione e sicurezza, ma anche i più elementari standard di indagine di laboratorio.
Questa valutazione conferma totalmente gli elementi di preoccupazione circa la sicurezza e l’efficacia già espressi dalle istituzioni (Ministero della Salute, Aifa, Cnt e Iss) che stanno seguendo il caso. Il Board sottolinea il rischio che i pazienti siano oggetto di false illusioni o addirittura di truffe vere e proprie che fanno leva sulla disperazione e su promesse non validate scientificamente. Si tratta di evitare di scivolare in una china pericolosa di fronte a patologie drammatiche finora non trattabili in modo soddisfacente.
Il Ministero della Salute, cui si erano rivolte alcune famiglie con malati trattati a Brescia, aveva già alcuni mesi fa proposto di aggregare i più riconosciuti esperti a livello nazionale e, qualora necessario, internazionale, per offrire  le migliori cure scientificamente validate.
 

19 novembre 2012
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