Malattia di Huntington. La soluzione arriva dall’enzima Sirt1

Pubblicato su Nature Medicine lo studio che apre nuove possibilità terapeutiche per questa ed altre patologie degenerative del sistema nervoso. Secondo i ricercatori a partire da Sirt1 si potrebbero sintetizzare dei farmaci in grado di proteggere il cervello.

20 DIC - Di solito la sovraespressione o l’espressione non regolare di proteine crea dei problemi al nostro organismo. Basta pensare alle molecole che iniziano o aiutano la diffusione di malattie come cancro o patologie neurodegenerative. Ma da oggi un enzima potrebbe essere un alleato per la lotta alla Corea di Huntington: si tratta di Sirt1, una proteina della famiglia delle sirtuine, la cui sovraespressione aiuta a proteggere i neuroni dalla terribile malattia del sistema nervoso. Lo studio, condotto dal Massachussetts General Hospital (MGH), è stato pubblicato su Nature Medicine.
 
Sirt1 di solito regola l’attività di proteine che governano metabolismo, infiammazioni e tolleranza allo stress. L’enzima però, secondo i ricercatori, rallenterebbe anche la perdita di cellule cerebrali nella Corea, proteggendo dall’azione della proteina che causa la malattia, chiamata huntingtina. Depositi anormali di questa molecola, che si accumulano nel cervello, portano infatti alla patologia, che colpisce prevalentemente persone intorno ai 40 o 50 anni di età e porta alla morte in media in 15-25 anni.  
I ricercatori hanno condotto i loro studi su modello murino, grazie ad una scoperta inaspettata: spegnere l’espressione di Sirt1 accelerava la comparsa dei primi sintomi di Huntington, aumentava l’aggregazione di hungtintina e peggiorava il danno in alcune aree del cervello. Gli scienziati hanno così deciso di studiare cosa succedeva in una particolare razza di topi nei quali l’espressione della proteina era aumentata, osservando che questi presentavano una neurodegenerazione significativamente più bassa e un’aggregazione di huntingtina minore.
Per questa particolarità, i ricercatori sono convinti che Sirt1 potrebbe portare alla sintesi di una nuova classe di farmaci. “L’analisi degli attivatori di Sirt1 potrebbe contribuire allo sviluppo e al test di medicinali capaci di proteggere dai disordini come quelli provocati dalla malattia”, ha spiegato Dimitri Krainc, medico dell’Istituto per le Malattie Neurodegenerative del MGH.
 
La scoperta potrebbe poi non essere utile solo per la cura della Corea di Huntington. “Patologie come l’Huntington, il morbo di Parkinson o la malattia di Alzheimer hanno cause diverse, ma condividono alcune particolarità”, ha spiegato ancora il ricercatore. “Una di queste è chiaramente l’esito finale, ovvero la perdita di neuroni e la morte. Ma questa scoperta su Sirt1 potrebbe portare allo sviluppo di farmaci utili non solo per la terapia alla malattia di Huntington, ma anche più in generale alle patologie neurodegenerative”.
 
Laura Berardi

20 dicembre 2011
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