Tumore pancreas. Abraxane rimborsabile dal Ssn. Ma non oltre i 75 anni. La determina Aifa

di Edoardo Stucchi

Dal 21 febbraio scorso è rimborsabile a carico del Ssn il farmaco della Celgene che, in combinazione con la gemcitabina ha dato buoni risultati nella terapia oncologica. Migliore qualità della vita e minore mortalità. Ma le associazioni dei malati criticano la scelta dell’Aifa di non concedere il rimborso per gli over 75

02 MAR - Anche in Italia diventa più facile curare il tumore del pancreas metastatico. A 2 anni dalla domanda di commercializzazione, l’Aifa ha concesso la rimborsabilità di Abraxane (determina del 26 gennaio 2015, operativa dal 21 febbraio scorso), il nuovo farmaco di Celgene capace di “entrare” nella cellula tumorale e ucciderla. Il meccanismo è frutto della combinazione fra nanomedicine e l’albumina, una proteina di cui i tumori sono ghiotti. In pratica le cellule tumorali attratte dall’albumina, portano dentro di sé la combinazione di farmaci che annientano il tumore. Una tecnologia, chiamata non a caso “cavallo di troia”, che in futuro porterà benefici anche ad altri tipi di tumore che potranno usufruire di questo meccanismo per colpire le cellule malate e portare meno tossicità.  
 
In particolare il farmaco prevede l’utilizzo di una molecola chiamata paclitaxel legata all’albumina formulata in nano particelle, in combinazione con un vecchio farmaco, la gemcitabina. L’abbinamento dei farmaci consente un miglioramento della qualità di vita dei pazienti e soprattutto una minore mortalità del 28%. “Un risultato questo che in ambito scientifico ha un valore immenso – ha spiegato il dottor Michele Reni, del San Raffaele di Milano – perché dà il via ad altri studi per scoprire il meccanismo di azione delle molecole e soprattutto su quali pazienti hanno il risultato migliore. Dai quasi 900 pazienti trattati nello studio, il 4% ha raggiunto una sopravvivenza di 3 anni. Allo stato attuale dell’arte, a 5 anni il 95% dei malati è morto. In pratica, da un tumore piccolissimo, invisibile, non diagnosticabile e non trattabile, è nato un trattamento che consentirà nuovi successi e nuove speranze di vita, svuotando lo stigma che avvolge la malattia tumorale come inguaribile e incurabile”.  
La rimborsabilità a carico del Ssn è soggetta al regime dei farmaci soggetti a monitoraggio ed riferita a pazienti tra i 18 e i 75 anni. Un limite d’età molto criticato dal professor Francesco De Lorenzo, di Aimac che ha annunciato iniziative delle associazioni di malati di cancro contro questo limite sostenendo che “non ha alcuna ragione clinica”. Per Pasquale Frega, vice presidente e general manager di Celgene, comunque vince la soddisfazione per il riconoscimento: “Rispettiamo la scelta di Aifa – dice il dirigente – perché è più importante la soddisfazione di aver aggiunto questi risultati che ci spingono a continuare nella direzione di investire in rami della medicina non percorsi da tutti, in particolare quando le percentuali sono scarse come nel caso del pancreas, con tumori che rappresentano soltanto il 3% della totalità, ma con una mortalità annua del 7%. L’Italia è un nostro partner privilegiato perché è qui che abbiamo il maggior numero di studi con il maggior numero di pazienti arruolati. Oltretutto siamo riusciti a produrre un farmaco e un meccanismo di azione che costano poco e quindi sono accessibili a tutti”.
 
Ma come funziona questo “cavallo di troia”? Ce lo ha spiegato Gianpaolo Tortora, dell’ospedale Borgo Roma di Verona, che ci svela come il sistema immunitario dell’organismo viene preso in giro per permettere alle molecole, paclitaxel e gemcitabina, di arrivare al nucleo della cellula malata per ucciderla. “Sapendo che il tumore è avido di albumina – dice l’esperto – abbiamo formato un composto che comprende questa particolare proteina che trasporta in circolo acidi, vitamine e ormoni, per portare in circolo le molecole curative. Una volta iniettato il composto nel sangue, questo libera una proteina che serve a far superare la barriera endoteliale delle arterie (transcitosi) per diffondersi ai tessuti.  Quando il  composto farmacologico è vicino ai tessuti da curare, un secondo meccanismo d’azione, attraverso una proteina chiamata Spark, fa entrare il composto  nella cellula e qui diffonde il suo contenuto di arma micidiale contro il tumore.  Il malato si sente subito meglio, la componente fibrotica del pancreas si riduce e si cominciano a vedere i vasi che prima erano rinsecchiti”.
 
Lo studio. A supportare l’approvazione di Aifa e prima della Commissione europea sulla nuova cura per il tumore metastatico ci sono diversi studi fra i quali MPACT, uno studio internazionale di fase III pubblicato sul New England Journal of medicine del 13 ottobre 2013. Erano stati arruolati 861 pazienti con adenocarcinoma del pancreas metastatico, mai sottoposti a chemioterapia e seguiti in 151 ospedali di 11 paesi in America, Europa, Australia. In pratica l’uso di Nabpaclitaxel con gemcitabina, il farmaco usato da solo fino ad oggi,  ha dimostrato un significativo miglioramento della sopravvivenza mediana globale di pochi mesi, ma una  riduzione complessiva del rischio di morte del 28%. Inoltre ci sono stati pazienti sopravvissuti per più di tre anni, mentre con la cura di gemcitabina non sarebbero mai arrivati a tanto. Abraxane non è un farmaco nuovo, è infatti già utilizzato per il tumore della mammella e in futuro potrà essere usato nella formula “nano” anche per il polmone.
 
La diagnosi. Nessuna novità, invece, sul fronte della diagnosi precoce, strumento indispensabie per scoprire il tumore nella Fase iniziale e permettere così la riduzione fibrotica con i farmaci e poi con la  chirurgica. Utilissima sarebbe la ecoendoscopia, ma occorre distinguere i pazienti a rischio da avviare verso centri specializzati in grado di eseguire questa indagine con correttezza. In tutto il mondo si stanno cercando marker distinguibili nel sangue per diagnosticare il tumore in fase precoce, ma ancora non ci sono certezze per questo tumore che è al decimo posto dei tumori più frequenti e rappresenta  l’ottava causa di morte per tumore nel mondo. Ma per il 2020 questo tumore è previsto che salga nella classifica al quarto posto  se non si troverà qualche altro sistema di combatterlo. Per ora c’è soltanto la ricerca che può darci una mano e, come ha affermato Francesco de Lorenzo, in prima linea nel far valere i diritti dei malati di tumore, occorre una mobilitazione generale. “Abbiamo chiesto aiuto alle Associazioni europee per creare un network informativo per i pazienti – ha detto l’ex ministro della Sanità – perché pazienti e medici di base si muovano precocemente verso i centri specializzati in grado di dare risposte certe e cure qualificate, almeno finché le conoscenze su questa malattia saranno più diffuse”.
 
Edoardo Stucchi

02 marzo 2015
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