Sclerosi multipla. L’UE approva il Tecfidera. Riduce le recidive e rallenta la progressione della disabilità 

di Viola Rita

Approvato come trattamento orale per i pazienti con la forma della malattia recidivante-remittente. Dagli studi, oltre a risultati positivi, un buon profilo di tollerabilità e sicurezza. Nelle prossime settimane, la Biogen Idec avvierà la commercializzazione del farmaco nei primi paesi europei

05 FEB - La Commissione Europea ha approvato come trattamento orale per i pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR), la forma di sclerosi multipla più comune. Negli Stati Uniti è divenuto la prima terapia orale per la SM recidivante (dopo l’approvazione nel marzo 2013), come riporta la società Biogen Idec, che nelle prossime settimane inizierà a commercializzare il farmaco nei primi paesi dell’Unione Europea. A settembre 2013, i pazienti trattati a livello globale erano 35mila, in base ai dati dell'azienda.

“Da medico, conosco molto bene le difficoltà che i miei pazienti hanno nel gestire la propria SM. In molti casi, TECFIDERA può diminuire queste difficoltà, in quanto consiste in una terapia orale che si è dimostrata in grado di ridurre efficacemente l’attività della malattia, garantendo nel contempo un profilo di sicurezza favorevole”, ha dichiarato Ralf Gold, M.D., professore e capo del Reparto di Neurologia del St. Josef- Hospital/Ruhr University di Bochum in Germania, nonchè ricercatore principale dello studio DEFINE. “Inoltre, l’esperienza positiva che abbiamo avuto con TECFIDERA nel corso dell’esteso programma clinico mi rende fiducioso per quanto riguarda i benefici che questa terapia orale può offrire ai miei pazienti che vivono nell’Unione europea”.  
L’approvazione da parte della Commissione Europea si basa su un programma di sviluppo clinico che include due trial clinici globali di Fase 3, il DEFINE e il  CONFIRM, e uno studio di estensione tuttora in corso, l’ENDORSE, in cui alcuni pazienti vengono seguiti per un periodo di oltre  sei anni. In base a tali studi, è stato clinicamente dimostrato, riporta la società, che TECFIDERA riduce in modo  significativo i parametri di attività di malattia, tra cui le recidive e lo sviluppo di lesioni cerebrali, e  rallenta la progressione di disabilità, dimostrando nel contempo un profilo favorevole di tollerabilità e sicurezza.
Secondo il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (Summary of Products Characteristics, SmPC), la dose iniziale di Tecfidera è di 120 mg due volte al giorno per via orale. Dopo sette giorni, la dose deve essere aumentata a 240 mg due volte al giorno.
Ma qual è il meccanismo di azione del farmaco? Si ritiene, afferma la Biogen Idec, che TECFIDERA sia in grado di offrire un nuovo approccio al trattamento della SM attraverso l’attivazione della via dell’Nrf2; tuttavia non è ancora del tutto chiaro il suo preciso meccanismo di azione. Questa via rappresenta per le cellule del corpo un sistema di difesa contro l’infiammazione e lo stress ossidativo causato da condizioni come la SM.

Nel 2013, inoltre, il farmaco è stato approvato in Canada e in Australia, come riferisce la società. Si tratta della quarta terapia contro la sclerosi multipla messa a disposizione dalla Biogen Idec, un’azienda biotech che sviluppa e produce terapie per il trattamento delle malattie neurodegenerative.
 
Viola Rita

05 febbraio 2014
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