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Distrofia di Duchenne. Aifa: “Ataluren prescrivibile ai pazienti in attesa decisione finale Ue”

Nel 2023 il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) di Ema ha raccomandato di non rinnovare l’Aic condizionata di Translarna, sulla base di una rivalutazione completa dei benefici e dei rischi che non ha confermato l'efficacia del medicinale. Ma si attende ancora la decisione finale della Commissione europea.

Il medicinale Translarna (ataluren), indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne conseguente a una mutazione nonsense nel gene della distrofina (nonsense mutation Duchenne Muscular Dystrophy, nmDMD) nei pazienti deambulanti di età pari ad almeno 5 anni, deve considerarsi a tutti gli effetti autorizzato e prescrivibile ai pazienti, così come deve considerarsi garantita la continuità terapeutica nei pazienti già in trattamento. A comunicarlo è l'Aifa sul suo sito web.

Il farmaco è stato reso disponibile con autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) subordinata a condizioni (Cma) la prima volta il 19 maggio 2014 e successivamente con i relativi rinnovi. In data 15 settembre 2023 il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) di Ema ha raccomandato di non rinnovare l’Aic condizionata di Translarna (ataluren), sulla base di una rivalutazione completa dei benefici e dei rischi che non ha confermato l'efficacia del medicinale. Tale parere, come comunicato da Ema in data 25 gennaio 2024, è stato confermato da parte del Chmp anche dopo aver condotto il riesame, analizzando i dati di uno studio post-autorizzativo.

Come previsto dalla normativa, tale parere espresso dal Chmp è stato successivamente trasmesso alla Commissione Europea, tuttavia, alla data del presente comunicato, l’emanazione della decisione finale non è ancora avvenuta. Pertanto, il Translarna deve considerarsi a tutti gli effetti autorizzato e prescrivibile ai pazienti, così come deve considerarsi garantita la continuità terapeutica nei pazienti già in trattamento.

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