Nei processi di acquisto di beni e servizi in sanità si è di recente affermato un approccio innovativo, denominato Value Based Procurement, che rappresenta un cambiamento dal tradizionale modello di risparmio sui costi a breve termine e che punta ad un approccio olistico, in cui le prestazioni del sistema sanitario, i risultati per il paziente, nonché l'efficienza e l'efficacia a lungo termine delle decisioni diventano elementi fondamentali. Lo studio di SDA Bocconi, condotto nei mesi scorsi con il supporto non condizionante di Roche, è stato pubblicato sulla rivista Mecosan e illustra l’applicazione di questo modello per l’acquisto di un servizio di diagnosi per tumore al polmone basato sul cosiddetto “modello mutazionale”. Questa prospettiva diagnostica è caratterizzata dall’utilizzo di del sequenziamento di nuova generazione (NGS) alla ricerca non tanto della sede tumorale quanto della tipologia di mutazione genetica che ne sottende la formazione e lo sviluppo. Finalità del lavoro è quindi la costruzione di un modello di acquisto basato sul valore, che definisca gli obiettivi da perseguire, gli indicatori chiave per valutare gli effetti dell’innovazione, le modalità di misurazione del valore generato per i diversi attori in gioco (es. Servizio Sanitario Nazionale, pazienti, fornitori), in un contesto di particolare complessità scientifica, organizzativa e di impatto economico e sanitario. Soprattutto se traguardata a livello nazionale in termini di equità di accesso.
Per rispondere agli obiettivi di ricerca esposti e, in particolare, per l’analisi delle strategie di un acquisto basato sul valore per le formule innovative di diagnostica NGS, gli autori hanno adottato un approccio metodologico misto, sviluppato lungo tre direttrici sequenziali:

1. Analisi desk della letteratura scientifica, nazionale ed internazionale, e della letteratura grigia;
2. Un’analisi del quadro normativo di riferimento e delle principali scelte strategiche effettuate dalle regioni, attraverso lo studio di atti e documenti ufficiali;
3. Interviste semi-strutturate ai principali attori coinvolti nell’adozione e implementazione di strumenti di diagnostica di precisione;

Fino a pochi anni fa, l’oncologia si è sostanzialmente basata su modelli di ricerca e sviluppo di nuovi farmaci sul modello istologico.
Il modello istologico prevede in sequenza:

• localizzazione del tumore;
• tipizzazione istologica;
• identificazione di biomarker e/o mutazioni genetiche;
• sviluppo clinico di farmaci target therapy;
• registrazione del farmaco e negoziazione delle condizioni di prescrizione e di rimborso.

Oggi, invece, il modello patogenetico più accreditato, prevede che i tumori si generino, progrediscano e si diffondano nell’organismo per accumulo di mutazioni genetiche (Pinto et al, 2021).
La caratterizzazione mutazionale dei tumori è quindi alla base delle nuove terapie a bersaglio molecolare.

La presenza di alterazioni molecolari ricorrenti nei tumori, talora indipendentemente dal tipo istologico, associata a una crescente disponibilità di farmaci a bersaglio molecolare efficaci e maneggevoli, richiede oggi strumenti diagnostici l’NGS, che forniscano informazioni ampie e multiparametriche per tracciare il profilo molecolare delle varie forme tumorali, sia in termini quantitativi (“tumor mutational load”) che qualitativi, al fine di trattare i pazienti con terapie personalizzate (l’oncologia di precisione).

La complessità derivante dalla comprensione del test, cui segue la decisione e la scelta dei farmaci (attivi / disponibili / in sperimentazione) impatta su molte variabili, tra cui la riorganizzazione dei servizi e la compresenza di molte competenze specialistiche, che richiedono l’attivazione dei cosiddetti Molecular Tumor Board.

La sequenza operativa in questo caso è quindi la seguente:

• selezione del paziente;
• utilizzo di un unico test diagnostico NGS, in grado di identificare il profilo genetico del paziente con pannelli da oltre 300 geni;
• identificazione delle alterazioni genetiche;
• selezione del farmaco a bersaglio molecolare più efficace (non necessariamente già autorizzato/rimborsato in quella specifica indicazione).

Affrontando il tema dell’applicazione concreta dell’innovazione, in questo caso diagnostica, è fondamentale osservare il punto di ingresso di prodotti e servizi nelle organizzazioni sanitarie, vale a dire il momento dell’acquisto. Un acquisto basato sulla creazione di valore, nella prospettiva indicata dallo studio, non svolge un ruolo meramente amministrativo ma deve stimolare a immaginare quale diverso processo di gestione può valorizzare l’innovazione introdotta, definendo soluzioni organizzative e operative che rendano possibile, ma soprattutto sensato e di impatto reale, un acquisto più innovativo in grado di creare quel valore che altrimenti non si riuscirebbe ad ottenere mantenendo la situazione “as-is” o partendo in modo apodittico dalla riprogettazione dei percorsi diagnostico-terapeutici. Lo stimolo generato da un acquisto innovativo dovrebbe pertanto guidare la definizione di un nuovo scenario immaginando il “prodotto in uso” e valutando come diverse condizioni di utilizzo ne consentano o al contrario ne limitino la creazione di valore. Naturalmente con una prospettiva multi-stakeholder che includa l’ascolto e la collaborazione di clinici, pazienti, fornitori e decision/policy maker.

“La finalità di questo lavoro – sottolinea Fabio Amatucci, Affiliate Professor Government, Health and Not For Profit Knoweledge Group, SDA Bocconi e tra gli autori del lavoro – è la costruzione di un modello di acquisto basato sul valore generato in oncologia e, nella fattispecie, del tumore al polmone, definendo quali sono gli obiettivi da perseguire, quali gli indicatori chiave per valutare gli effetti di questa innovazione e le modalità di misurazione del valore generato per i diversi attori in gioco. Per il Servizio Sanitario, per i fornitori ma, soprattutto, per i pazienti, in un contesto di particolare complessità scientifica, organizzativa, di impatto economico e sanitario. Una fase successiva - conclude - sarà quindi quella di applicare questo modello a un caso reale nell’ambito di un progetto pilota”.



Questo lavoro, sottolinea dal canto suo Lorenzo Mantovani, Professore Ordinario di Igiene Generale ed Applicata, Dipartimento di Statistica e Metodi Quantitativi e Centro di Ricerca sulla Sanità Pubblica, Università di Milano Bicocca, consultato in fase di stesura dell’articolo, “è particolarmente importante perché porta alla luce, in maniera quantitativa e operativamente praticabile, il concetto del valore applicato alla appropriatezza diagnostica e terapeutica e assistenziale dei pazienti con tumore. Qualche anno fa coordinammo un lavoro nel quale si mostrava come avere le informazioni adeguate in tempo per impostare la terapia corretta - all'interno di un team multidisciplinare - per il paziente appropriato, comportasse un grande valore in termini di miglioramento della sopravvivenza. Ma stiamo parlando di dieci anni fa, quando più o meno il 40% dei pazienti con un carcinoma metastatico colon-rettale poteva guarire se si poteva impostare in maniera adeguata la terapia corretta, inclusa tutta la parte di valutazione delle mutazioni genetiche. Adesso con l’NGS, siamo molto più avanti e abbiamo tutta una serie di terapie disponibili che ci permettono di impostare trattamenti mirati per i soli pazienti che ne potranno beneficiare e che hanno un grandissimo valore sia sotto il profilo dell'efficacia e della sicurezza, sia sotto il profilo del valore economico”.
Ora, come tutto questo viene tradotto nei processi di procurement è proprio l’oggetto dello studio in cui viene proposto un meccanismo che “è immediatamente (e auspicabilmente) implementabile, superando l’annosa logica dei silos separati”.

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