AIFA ha dato il via libera alla rimborsabilità della prima terapia farmacologica per il trattamento della retinopatia del prematuro (ROP), malattia retinica che colpisce il 26,9% dei nati prematuri e che è responsabile del 6-18% dei casi di cecità infantile. Si tratta di ranibizumab che, avendo dimostrato superiorità clinica, in termini di efficacia e sicurezza, rispetto alla terapia laser, attuale standard di cura, da inizio mese è prescrivibile e rimborsato per questa nuova indicazione.
 
La ROP è una malattia vascolare della retina che si manifesta nei nati prematuri prima della trentaduesima settimana di gestazione e/o con peso alla nascita inferiore a 1,5kg, ed è dovuta allo sviluppo anormale dei vasi sanguigni della retina, che normalmente avviene nella settimana 34-36 di gestazione.  
La progressione della malattia dipende, infatti, dai livelli elevati di VEGF (vascular endothelial growth factor), il fattore di crescita che governa la vasculogenesi retinica, che dopo il parto prematuro, in livelli elevati possono portare ad anomalie strutturali come distacco della retina, ipovisione e cecità.
 
Ranibizumab, in quanto terapia anti-VEGF intravitreale, agendo in maniera farmacologicamente selettiva riduce l’elevato livello di crescita dell’endotelio vascolare, migliorando in maniera significativa la prognosi dei pazienti trattati.
 
Fino ad oggi la ROP presentava, infatti, un importante bisogno terapeutico non soddisfatto: la terapia laser funziona distruggendo il tessuto oculare che contribuisce all’aumento del VEGF, benché sia efficace è spesso associata a irreversibili danni della retina come forte miopia, strabismo, cataratta, ambliopia e glaucoma.
 
“Questa approvazione è di particolare importanza– commenta Domenico Lepore, Università Cattolica del Sacro Cuore Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS – poiché l’utilizzo della terapia anti-VEGF nella retinopatia del prematuro si era già andato ad affermare da tempo nella nostra prassi medica.”
 
“Inoltre, come riportato nell’ultima pubblicazione sulla rivista Lancet – continua Lepore – il bambino trattato con ranibizumab non solo presenta minore miopia e una retina maggiormente sviluppata fisiologicamente che non riporta cicatrici, ma soprattutto i test di percezione viso-motoria hanno dimostrato in questi piccoli pazienti maggiore capacità visiva e migliori performance rispetto a quelli trattati con il laser”.
 
Lo studio RAINBOW
I risultati dello studio RAINBOW, su cui si basano l’approvazione EMA e la rimborsabilità appena ricevuta da AIFA, mostrano un profilo beneficio/rischio di ranibizumab superiore rispetto alla terapia laser, considerato fino ad oggi il gold standard terapeutico.
 
In particolare:
• maggiore efficacia in termini di successo del trattamento misurato dall’assenza di ROP attiva e di esiti strutturali sfavorevoli in entrambi gli occhi, superiore rispetto a quanto osservato in pazienti trattati chirurgicamente (80% vs 66,2%)
• minore presenza di danni nell’anatomia oculare rispetto alla terapia laser (1,4% vs 10,1%)
• profilo di sicurezza a lungo termine, in neonati pretermine, confermato a 2 anni
• il 78% dei pazienti trattati farmacologicamente ha ricevuto una singola iniezione per occhio
 
“Accogliamo con entusiasmo la rimborsabilità in Italia di ranibizumab per questa nuova indicazione, che scrive una nuova pagina per quei pazienti che hanno un importante bisogno terapeutico insoddisfatto. – dichiara Gaia Panina, Chief Scientific Officer Novartis Farma –Reimmaginare la medicina significa sostenere l’innovazione e la ricerca per migliorare concretamente la vita delle persone, in tutte le fasce d’età. Dare risposte in un’area della medicina dove, fino a poco tempo fa non c’erano, ci motiva ogni giorno e ci rende orgogliosi del nostro lavoro.”

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