QS Edizioni - sabato 23 novembre 2024
Scienza e Farmaci
Ema. Dieci nuovi farmaci approvati al meeting di ottobre del Chmp
16 ottobre - Tra questi, un trattamento di pazienti adulti con un raro tumore dei globuli bianchi chiamato linfoma a cellule del mantello ed un trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1. I due farmaci hanno beneficiato del programma Prime dal momento che riguardando esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti. Richiesto il test della nitrosamina nei farmaci a base di metformina per trattare il diabete.
Il comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Ema ha raccomandato l'approvazione di dieci farmaci nella riunione di ottobre 2020.
Il comitato ha raccomandato di concedere un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per Tecartus per il trattamento di pazienti adulti con un raro tumore dei globuli bianchi chiamato linfoma a cellule del mantello. Poiché Tecartus risponde a un'esigenza medica insoddisfatta, ha beneficiato del supporto all'interno del programma PRIME, la piattaforma dell'Ema per un dialogo tempestivo e potenziato con gli sviluppatori di nuovi farmaci promettenti.
Il Chmp ha raccomandato di concedere un'autorizzazione all'immissione in commercio per la terapia genica Libmeldy per il trattamento della leucodistrofia metacromatica (MLD). La MLD è una rara malattia metabolica ereditaria che colpisce il sistema nervoso e causa la progressiva perdita della funzione motoria e delle capacità cognitive e, infine, la morte. Attualmente non esiste una cura per la MLD.
Il comitato ha raccomandato di concedere un'autorizzazione all'immissione in commercio per Oxlumo (lumasiran), per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1, una rara malattia ereditaria. Oxlumo è stato accettato nel programma PRIME dell'Ema e ha beneficiato del supporto extra offerto dall'Agenzia ai medicinali che hanno un particolare potenziale per affrontare le esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti. Il CHMP ha riesaminato la domanda per Oxlumo nell'ambito della sua procedura di valutazione accelerata.
L'Ema ha raccomandato il rilascio delle autorizzazioni all'immissione in commercio per due nuovi medicinali antiretrovirali (ARV), Rekambys (rilpivirina) e Vocabria (cabotegravir), da utilizzare insieme per il trattamento dell'infezione da virus dell'immunodeficienza umana di tipo 1 (HIV-1). I due farmaci sono i primi ARV disponibili in una formulazione iniettabile a lunga durata d'azione.
Fintepla (fenfluramina) ha ricevuto un parere positivo per il trattamento delle convulsioni associate alla sindrome di Dravet.
Il Chmp ha raccomandato la concessione di un'autorizzazione all'immissione in commercio per Leqvio (inclisiran), per il trattamento dell'ipercolesterolemia primaria o della dislipidemia mista.
Palforzia ha ricevuto un parere positivo dal Comitato per la desensibilizzazione di bambini e adolescenti all'allergia alle arachidi.
Il Chmp ha adottato un parere positivo per Trixeo Aerosphere (formoterolo / glicopirronio bromuro / budesonide), per il trattamento di mantenimento della broncopneumopatia cronica ostruttiva negli adulti la cui malattia non è adeguatamente controllata.
Il comitato ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per il medicinale generico Lenalidomide Mylan (lenalidomide), per il trattamento del mieloma multiplo e del linfoma follicolare.
Dieci raccomandazioni per le estensioni dell'indicazione terapeutica
Il comitato ha raccomandato l'estensione delle indicazioni per Blincyto, Dupixent, Edistride, Forxiga, Humira, Lacosamide UCB, Opdivo, Recarbrio, Tremfya e Vimpat.
Il Chmp ha inoltre raccomandato l'aggiunta di una nuova via di somministrazione (uso intramuscolare) per Plegridy.
Richiesto il test della nitrosamina nei medicinali a base di metformina
L'Ema e le autorità nazionali competenti dell'UE contatteranno tutti i titolari dell'autorizzazione all'immissione in commercio di medicinali contenenti metformina, utilizzati per il trattamento del diabete, per richiedere che implementino i test dei medicinali per la presenza di nitrosammine prima che vengano immessi sul mercato.
Si tratta di un passaggio precauzionale per garantire la sicurezza del paziente durante il completamento delle indagini in corso su questi medicinali. La richiesta è in linea con la revisione dell'articolo 5, paragrafo 3 di quest'anno, che ha introdotto misure richieste alle aziende per limitare la presenza di nitrosammine nei medicinali. Le autorità di regolamentazione monitoreranno attentamente le risposte a questa richiesta e adotteranno le misure appropriate ove necessario.
La presenza di nitrosamina nei medicinali a base di metformina è in corso di indagine poiché una nitrosamina chiamata N-nitrosodimetilammina (NDMA) è stata trovata in alcuni lotti dell'UE all'inizio di quest'anno.
L'Ema consiglia ai pazienti nell'UE di continuare a prendere farmaci a base di metformina poiché i rischi derivanti dal mancato trattamento del diabete superano di gran lunga qualsiasi possibile effetto dei bassi livelli di NDMA osservati nei test.
Sebbene NDMA sia classificato come probabile cancerogeno per l'uomo (una sostanza che potrebbe causare il cancro) sulla base di studi sugli animali, non si prevede che causi danni se ingerito a livelli molto bassi.
Il comitato ha raccomandato di concedere un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per Tecartus per il trattamento di pazienti adulti con un raro tumore dei globuli bianchi chiamato linfoma a cellule del mantello. Poiché Tecartus risponde a un'esigenza medica insoddisfatta, ha beneficiato del supporto all'interno del programma PRIME, la piattaforma dell'Ema per un dialogo tempestivo e potenziato con gli sviluppatori di nuovi farmaci promettenti.
Il Chmp ha raccomandato di concedere un'autorizzazione all'immissione in commercio per la terapia genica Libmeldy per il trattamento della leucodistrofia metacromatica (MLD). La MLD è una rara malattia metabolica ereditaria che colpisce il sistema nervoso e causa la progressiva perdita della funzione motoria e delle capacità cognitive e, infine, la morte. Attualmente non esiste una cura per la MLD.
Il comitato ha raccomandato di concedere un'autorizzazione all'immissione in commercio per Oxlumo (lumasiran), per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1, una rara malattia ereditaria. Oxlumo è stato accettato nel programma PRIME dell'Ema e ha beneficiato del supporto extra offerto dall'Agenzia ai medicinali che hanno un particolare potenziale per affrontare le esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti. Il CHMP ha riesaminato la domanda per Oxlumo nell'ambito della sua procedura di valutazione accelerata.
L'Ema ha raccomandato il rilascio delle autorizzazioni all'immissione in commercio per due nuovi medicinali antiretrovirali (ARV), Rekambys (rilpivirina) e Vocabria (cabotegravir), da utilizzare insieme per il trattamento dell'infezione da virus dell'immunodeficienza umana di tipo 1 (HIV-1). I due farmaci sono i primi ARV disponibili in una formulazione iniettabile a lunga durata d'azione.
Fintepla (fenfluramina) ha ricevuto un parere positivo per il trattamento delle convulsioni associate alla sindrome di Dravet.
Il Chmp ha raccomandato la concessione di un'autorizzazione all'immissione in commercio per Leqvio (inclisiran), per il trattamento dell'ipercolesterolemia primaria o della dislipidemia mista.
Palforzia ha ricevuto un parere positivo dal Comitato per la desensibilizzazione di bambini e adolescenti all'allergia alle arachidi.
Il Chmp ha adottato un parere positivo per Trixeo Aerosphere (formoterolo / glicopirronio bromuro / budesonide), per il trattamento di mantenimento della broncopneumopatia cronica ostruttiva negli adulti la cui malattia non è adeguatamente controllata.
Il comitato ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per il medicinale generico Lenalidomide Mylan (lenalidomide), per il trattamento del mieloma multiplo e del linfoma follicolare.
Dieci raccomandazioni per le estensioni dell'indicazione terapeutica
Il comitato ha raccomandato l'estensione delle indicazioni per Blincyto, Dupixent, Edistride, Forxiga, Humira, Lacosamide UCB, Opdivo, Recarbrio, Tremfya e Vimpat.
Il Chmp ha inoltre raccomandato l'aggiunta di una nuova via di somministrazione (uso intramuscolare) per Plegridy.
Richiesto il test della nitrosamina nei medicinali a base di metformina
L'Ema e le autorità nazionali competenti dell'UE contatteranno tutti i titolari dell'autorizzazione all'immissione in commercio di medicinali contenenti metformina, utilizzati per il trattamento del diabete, per richiedere che implementino i test dei medicinali per la presenza di nitrosammine prima che vengano immessi sul mercato.
Si tratta di un passaggio precauzionale per garantire la sicurezza del paziente durante il completamento delle indagini in corso su questi medicinali. La richiesta è in linea con la revisione dell'articolo 5, paragrafo 3 di quest'anno, che ha introdotto misure richieste alle aziende per limitare la presenza di nitrosammine nei medicinali. Le autorità di regolamentazione monitoreranno attentamente le risposte a questa richiesta e adotteranno le misure appropriate ove necessario.
La presenza di nitrosamina nei medicinali a base di metformina è in corso di indagine poiché una nitrosamina chiamata N-nitrosodimetilammina (NDMA) è stata trovata in alcuni lotti dell'UE all'inizio di quest'anno.
L'Ema consiglia ai pazienti nell'UE di continuare a prendere farmaci a base di metformina poiché i rischi derivanti dal mancato trattamento del diabete superano di gran lunga qualsiasi possibile effetto dei bassi livelli di NDMA osservati nei test.
Sebbene NDMA sia classificato come probabile cancerogeno per l'uomo (una sostanza che potrebbe causare il cancro) sulla base di studi sugli animali, non si prevede che causi danni se ingerito a livelli molto bassi.
16 ottobre 2020
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