Con il nuovo bando per la Direzione generale di Aifa, la recente nomina del nuovo presidente Domenico Mantoan e lo sfondo di un Governo in carica da poco più di due mesi si preannuncia un nuovo ‘anno zero’ per l’Agenzia del farmaco italiana e più in generale per la governance del comparto. Per questo, a partire dai criteri di nomina del nuovo Dg, passando per le innumerevoli sfide (dalla sostenibilità delle nuove terapie alle riforme già messe in campo nell’ultimo anno con le linee guida ministeriali) che attendono il settore farmaceutico abbiamo deciso di chiedere ad alcuni stakeholder come la pensano.  
Dopo la prima puntata in questa secondo appuntamento ci hanno risposto il presidente di Assogenerici, Enrique Hausermann e il presidente di Assobiotec-Federchimica, Riccardo Palimisano.
 
Abbiamo chiesto anche al presidente di Farmindustria, Massimo Scaccabarozzi di partecipare ma ha declinato l’invito limitandosi a sottolineare: “Il nostro auspicio è avere un’Aifa capace, forte e competente. Per il resto (riferendosi alle nostre domande, ndr.) preferiamo non rispondere perché riguardano scelte che non ci competono. Detto questo ci auguriamo che la scelta vada verso un’organizzazione che faccia di Aifa un organismo forte e autorevole”.
 
L’Aifa è prossima a un nuovo giro di boa con l’arrivo di un nuovo Direttore generale. Prima questione: al di là dei nomi, pensa sia corretto applicare la logica dello spoil system a un ente di natura marcatamente tecnica come l’Aifa? Quali competenze dovrebbe avere il nuovo Dg: tecniche, cliniche o manageriali?
 
Enrique Häusermann, Presidente Assogenerici
L’AIFA è prima di tutto un organo tecnico- scientifico e non politico. Le aziende farmaceutiche, in qualunque segmento operino, quando guardano all’autorità regolatoria di riferimento credo pensino a quattro piani fondamentali: una macchina amministrativa efficiente e trasparente, la certezza delle regole e delle tempistiche, l’apertura al dialogo come metodo di lavoro, una visione per le sfide future che attendono l’ultimo sistema sanitario universalistico. Questi piani dovrebbero essere interconnessi tra loro attraverso una costante attività di Horizon Scanning preventivo che identifichi i trend sui quali poter intervenire con soluzioni concrete.
 
Pertanto, chiunque ricopra un ruolo apicale di un Agenzia importante come l’AIFA dovrebbe essere in grado di riformare profondamente, sotto la guida del Ministero vigilante, il funzionamento del ganglio amministrativo più importante per la vita di un farmaco, che ha innegabili difficoltà di azione, affianco a straordinarie capacità e professionalità. Senza dimenticare che il futuro DG dovrà necessariamente mettere mani anche al pregresso amministrativo accumulatosi.

Siamo convinti che prima di tutto le capacità manageriali siano fondamentali, perché il farmaco è al momento il bene più controllato e regolamentato: se un granello blocca l’ingranaggio le conseguenze possono essere particolarmente nefaste. Tuttavia non basta. Il DG dell’AIFA dovrebbe avere una visione di come affrontare le sfide, garantendo accesso equo alle terapie - innovative o consolidate che siano -ed equilibrio della spesa. In mancanza di questa visione qualunque scelta venga fatta, clinica o manageriale, si troverà a gestire una macchina complessa ma senza bussola.
 
Riccardo Palmisano, Presidente Assobiotec-Federchimica
Il nuovo Direttore generale dell’ente preposto all’attività regolatoria dei farmaci in Italia, indipendentemente dalle modalità con cui sarà nominato, si troverà a ricoprire un ruolo molto delicato, in cui competenze tecniche, cliniche e manageriali dovranno essere sapientemente dosate e miscelate. Relativamente alle logiche legate alla nomina, possiamo dire che la discontinuità, propria nostro malgrado del sistema politico italiano negli ultimi decenni, non garantisce le ottimali condizioni di stabilità che consentirebbero la stesura e l’attuazione di un progetto strategico a lungo termine di sviluppo del settore. Fin da ora non possiamo che augurare il meglio a chi ricoprirà il ruolo dirigenziale in Aifa, confermando la nostra piena fiducia nell’istituzione pubblica.
 
Seconda questione. Chiunque sarà il nuovo DG tra le priorità da affrontare avrà certamente quella della sostenibilità dei costi crescenti dell’innovazione farmaceutica. Pensa che il principio usato ad esempio per le prime Car-T “le pago solo se funzionano” sia la strada giusta o esistono alternative altrettanto efficaci?
 
Enrique Häusermann, Presidente Assogenerici
La sostenibilità passa attraverso una molteplicità di scelte. L’AIFA storicamente ha avuto un ruolo di prim’ordine nell’individuazione di modelli di rimborso condizionato. Non so quanto questo primato sia ancora tale oggi  ma certamente mi stupisce che concetti di governance farmaceutica del tutto inadeguati vedano come unico modo per contenere la spesa quello di fare una revisione del prontuario che, a quanto oggi è dato sapere, inciderebbero come sempre sugli unici capitoli di spesa dove la concorrenza già opera ed esplica i suoi effetti. Sostenibilità  non è solo quella del SSN ma anche del mondo industriale: politiche scriteriate di contenimento della spesa stanno portando nel mondo ad evidenti problemi di approvvigionamento dei farmaci anche a causa del forte consolidamento della catena produttiva a livello mondiale. Quindi ben vengano i modelli di rimborso alternativi capaci di intercettare l’innovazione che porta risultati tangibili sui pazienti e sul servizio sanitario, ma se per finanziare questo meccanismo si continua a guardare sempre alla stessa tasca allora per noi diviene insostenibile.

In molti paesi europei vige il cosiddetto pharma dialogue: ogni anno autorità ed industria discutono in un lasso di tempo prestabilito le criticità, le necessità e le soluzioni. E’ in un alveo simile che andrebbe individuato il modello di riferimento culturale dell'organizzazione e della dispensazione delle cure. Recentemente diversi osservatori hanno rilevato che probabilmente servirebbero anche nuove fonti di finanziamento: forse manca il coraggio di dire con chiarezza che il farmaco è un investimento in salute e che per sostenerlo si possono anche fare scelte forti su altri capitoli di spesa.
 
Riccardo Palmisano, Presidente Assobiotec-Federchimica
La nostra associazione crede fermamente nel valore dell’innovazione e della collaborazione tra l’industria farmaceutica e tutti gli attori che, a diverso titolo, rappresentano il sistema salute (Aifa, Asl, ospedali, Irccs, ordini e società scientifiche, associazioni di pazienti e Fondazioni), nella piena convinzione che tutto ciò possa avere un beneficio diretto per la salute dei pazienti. Le imprese farmaceutiche associate ad Assobiotec sono tra le più impegnate sulla frontiera dell’innovazione terapeutica. Da parte dell’agenzia regolatoria riteniamo non debba mancare il necessario supporto alla ricerca e all’innovazione, supporto sempre intrinsecamente legato alla ricerca di nuove modalità di sostegno sostenibile.
 
Il valore di un farmaco andrebbe definito sulla base del rapporto costo-beneficio in relazione all’efficacia. Nel calcolo del valore terapeutico si deve tenere conto di parametri quali efficacia, tollerabilità, utilità (intesa come miglioramento della qualità della vita) e costo. Il parametro del costo, in particolare, è di complessa derivazione, dovendo tener conto non solo del consumo di risorse pubbliche, ma anche dei benefici derivanti dal trattamento, come la riduzione dei costi diretti per la minor necessità di cure mediche e di costi indiretti più legati alla produttività del malato.
 
La definizione del valore di un farmaco diventa ancora più complessa quando si parla di terapie avanzate (terapie geniche, cellulari e di ingegneria dei tessuti) o ATMP in inglese. A fronte di costi di sviluppo più importanti si associano output spesso capaci di correggere o cambiare profondamente la storia naturale di una patologia, generando un innegabile vantaggio oggettivo per la salute dei pazienti e del Sistema Sanitario Nazionale.
 
Ad oggi il calcolo del valore per un farmaco di terapia avanzata, alla voce costi, non cattura completamente le caratteristiche di questa nuova tipologia di farmaci. Per stabilire in modo equo il valore di un farmaco ATMP occorre tenere in considerazione il maggior investimento richiesto per la messa a punto di un farmaco ATMP rispetto al farmaco tradizionale, a fronte di un maggiore tasso di insuccesso per l’impresa; la somministrazione ‘one shot’ o di un numero limitato di dosi per paziente rispetto a terapie per uso cronico; la somministrazione a un numero limitato, se non limitatissimo, di pazienti nel caso di malattie rare; la drastica riduzione dei costi diretti e indiretti associati a una patologia (o alla sua risoluzione).
 
Questo implica che nella determinazione di un prezzo equo, laddove per una specifica patologia vi fossero eventuali alternative terapeutiche, oltre al confronto del mero costo produttivo, sarà imprescindibile la valutazione complessiva dei costi di una cronicizzazione evitata, oltre all’abbattimento di tutti i costi diretti e indiretti associati alla malattia, che le ATMP promettono. Alla luce di queste considerazioni, le terapie avanzate richiedono un modello di definizione del valore e di rimborsabilità che bilanci la sostenibilità non solo dei sistemi sanitari ma anche delle aziende che vi hanno investito. Pertanto un modello di determinazione del prezzo basato sul valore delle terapie potrebbe essere considerato uno strumento utile, qualora tenesse conto di tutti i fattori sopra elencati, proponendo meccanismi di rimborso ‘avanzati’ in linea con questo tipo di terapie
 
Quale secondo lei dovrebbe essere l’agenda dei primi 100 giorni del nuovo Dg? Nelle ultime linee guida sulla governance del settore si punta molto sulla revisione del prontuario e dei  tetti di spesa, sull’equivalenza terapeutica, il monodose e la trasparenza. In attesa di capire cosa proporrà il nuovo Governo possono essere queste le soluzioni per produrre risparmi?
 
Enrique Häusermann, Presidente Assogenerici
Come ho già detto non credo che ricette di queste genere possano interpretare e sostenere il cambiamento di struttura e di merito che la spesa farmaceutica ha avuto in questi anni: l’innovazione tutta in ospedale (oltre l’80% della spesa) ed il segmento fuori brevetto che la fa da padrone nella convenzionata. Il primo segmento è sotto finanziato il secondo è sotto forte controllo e si riduce di anno in anno grazie alla concorrenza generata dall’introduzione in commercio di farmaci equivalenti.

La revisione dei tetti - accompagnata da una norma che ne consenta una revisione periodica nel rispetto del limite complessivo - è prioritaria assieme ad una ridefinizione dei confini della Distribuzione Diretta e per conto. Ma questo attiene a scelte di carattere politico e strategico e ci auguriamo che il Ministro già in questa Legge di Bilancio possa impegnarsi su questo fronte.

AIFA invece avrebbe bisogno di una profonda revisione delle procedure interne: per ciò che ci concerne abbiamo messo sul tavolo da oltre due anni diverse proposte concrete per velocizzare l’accesso al mercato dei farmaci generici e biosimilari. Le procedure che riguardano questi farmaci generano un carico regolatorio importante per l’Agenzia e dovrebbero essere snellite. In quei 100 giorni alcune semplici proposte potrebbe essere attuate con velocità, semplificando e rendendo trasparente il processo e dedicando le risorse dell’Agenzia laddove più ce n’è bisogno.

Una battuta sul monodose: dubito fortemente che monodosaggi o dispensazioni in bulk, cioè “all’americana”, diano questi risultati. In ogni caso resta l’errore di sempre: si gettano sul tavolo proposte senza che fare prima  una seria analisi sulla realizzabilità degli obiettivi, sui costi e benefici di tali provvedimenti. E soprattutto senza consultazione o confronto con il comparto produttivo. Sono già in commercio confezioni ben calibrate calibrate di farmaci tali da garantire una corretta durata della terapia. Nessuna preclusione preconcetta, però serve ragionare dati alla mano prima di avviare percorsi di questo genere.

Ed infine la trasparenza: attenzione a non rincorrere le chimere. Se il prezzo di acquisto è conosciuto da chi deve acquistare la trasparenza è un falso problema. Ed oggi in Italia i pagatori conoscono il prezzo di acquisto a loro riservato.
 
Riccardo Palmisano, Presidente Assobiotec-Federchimica
Siamo convinti che il tema della governance debba essere centrale nell’agenda dell’ente regolatore.
Il sistema di finanziamento e di governo della spesa farmaceutica, introdotto inizialmente nel 2007 per la spesa territoriale ed esteso nel 2013 alla spesa ospedaliera, ha ormai dimostrato la sua inadeguatezza, come certificato anche dalle ultime Leggi di Bilancio, che hanno ripetutamente previsto la sua riforma senza, peraltro, arrivare a concluderla in modo definitivo e completo.
 
Esiste un problema di fondo, rappresentato dal fatto che il finanziamento pubblico per la spesa farmaceutica non è sufficiente a coprire la domanda pubblica corrente. Questo sottofinanziamento strutturale comporta l’attivazione sistematica del meccanismo del payback da parte dell’industria. Payback che perde, quindi, le caratteristiche originarie di “clausola di salvaguardia”. Inoltre, la dinamica di spesa evidenzia un crescente squilibrio tra finanziamento e domanda della spesa per acquisti diretti, che rende il contributo alla sostenibilità del sistema farmaceutico da parte dell’industria insostenibile. Peraltro è da notare come un sistema sottofinanziato nella sua componente diretta, dove l’utilizzo dei farmaci è strettamente monitorato e dove vengono inseriti la maggior parte dei farmaci innovativi, possa creare una dinamica di comportamenti tale da limitare l’accesso alle terapie appropriate da parte dei pazienti.
 
Ne consegue che la priorità numero uno debba essere quella di riportare la coerenza fra risorse stanziate e risorse effettivamente spese per ciascun tetto di spesa farmaceutica, evitandone l’allocazione sbilanciata che, di fatto, grava interamente sull’industria.
 
Sì è parlato molto in questi anni di trasparenza. Crede che il cosiddetto Sunshine Act debba essere applicato anche all’Agenzia del farmaco?
 
Enrique Häusermann, Presidente Assogenerici
L’obiettivo della proposta di legge 491 di promuovere una disciplina normativa di ampia portata per regolare i rapporti fra aziende e personale sanitario è totalmente condiviso da Assogenerici. Il tema della regolazione dei potenziali conflitti di interessi fra aziende e operatori sanitari è, già da tempo oggetto dell’attenzione dell’Associazione. Il Codice deontologico, adottato da Assogenerici fin dal 2001 e aggiornato alle sopravvenute esigenze di regolamentazione nel 2015, è la risposta che l’Associazione ha dato su questa delicata materia.

Ma anche su questo serve pragmatismo, a chiunque si decida di applicare il futuro Sunshine Act, AIFA inclusa. Su questo concordiamo con quanto sostenuto dalla Corte dei Conti, “la sfida da raccogliere è quella di far si che le prescrizioni non vengano percepite come un mero esercizio burocratico e che, attraverso la promozione di una condivisa cultura della trasparenza, generino una spinta propulsiva per un reale cambiamento, nell’interesse di tutti gli attori del sistema. L’appesantimento burocratico rischia di irrigidire gli ambiti di collaborazione fra pubblico e privato, tra imprese e professionisti, fondamentali per lo sviluppo del settore sanitario, con particolare riferimento alle attività di ricerca”.  
 
Riccardo Palmisano, Presidente Assobiotec-Federchimica
Assobiotec già nel 2016 aveva raccolto con estremo favore quanto stabilito dal nuovo Codice sulla trasparenza (Disclosure Code) di Efpia, European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations: nello specifico l’obbligo per le aziende farmaceutiche e le associazioni di categoria di pubblicare online tutte le transazioni economiche verso medici, strutture sanitarie e associazioni scientifiche per la partecipazione a convegni, comitati consultivi o attività di consulenza. A questi dati, si aggiungono quelli relativi alle attività di ricerca & sviluppo, pubblicate in aggregato, come stabilito da norme già esistenti. Sebbene si tratti di un ambito già estremamente regolato, Assobiotec sostiene il “Sunshine Act”, così come ogni altra iniziativa volta a rafforzare ulteriormente la trasparenza di questa tipologia di interazioni e le relative erogazioni di denaro e trasferimenti di valore. L’obiettivo, infatti, è comune: raggiungere standard etici sempre più elevati a beneficio dei pazienti. Dunque, in linea di principio la nostra associazione ritiene positiva l’adozione di regole di trasparenza da applicare anche all’Agenzia del farmaco, purché queste siano inserite in un contesto tale da non appesantire o provocare il rallentamento delle attività e degli iter procedurali dell’ente pubblico
 
A livello nazionale e internazionale crede che serva più coordinamento di Aifa con Regioni e le altre agenzie regolatorie?
 
Enrique Häusermann, Presidente Assogenerici
Certamente a livello internazionale il coordinamento già esiste e la nostra Agenzia ha avuto in passato un ruolo di prim’ordine. Andrebbe certamente recuperata questa dimensione senza tuttavia ricorrere ai recenti stereotipi che hanno dipinto l’industria come il male assoluto.

Il coordinamento a livello nazionale è invece una questione urgente: se c’è un settore che avrebbe bisogno di una guida coordinata centro-territori è proprio il farmaco. La disomogeneità regionale nasce quando l’Agenzia non fornisce risposte e non gioca il suo ruolo appieno, come le norme suggerirebbero. È per questo che l’Agenzia dovrebbe riformarsi per garantire il suo ruolo di coordinamento in maniera più efficace di quanto fatto finora.
 
Riccardo Palmisano, Presidente Assobiotec-Federchimica
Crediamo nell’opportunità che rappresenta il coordinamento anche a livello internazionale. Basti pensare ai vantaggi raggiunti all’interno dei confini dell’Unione Europea grazie alla presenza di un’agenzia europea del farmaco. Sul piano nazionale siamo convinti che Aifa debba porsi come obiettivo l’accesso dei pazienti all’innovazione farmaceutica, sia radicale che incrementale, senza differenziazioni regionali e locali, all’interno di un sistema di regole certe e omogenee su tutto il Paese. Al fine di garantire il medesimo livello di assistenza farmaceutica su tutto il territorio nazionale, evitando così disparità di trattamento fra cittadini appartenenti a regioni differenti, è necessario che i provvedimenti regionali siano ispirati tutti ai principi fondamentali dell’ordinamento, alle norme della Legge di Bilancio in tema di procedure pubbliche di acquisto e ai principi espressi nei documenti di posizione Aifa.
 
A cura di Luciano Fassari ed Ester Maragò

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