QS Edizioni - mercoledì 27 novembre 2024
Scienza e Farmaci
Fibromi uterini, perché conviene la terapia farmacologica
di Giorgio Lorenzo Colombo
6 giugno - Riduce la sintomatologia e le dimensioni dei fibromi, consentendo sempre più spesso di evitare la chirurgia. La terapia con ulipristal acetato migliora la qualità di vita delle pazienti e conferma un rapporto costo-efficacia favorevole
Il percorso di cura dei fibromi uterini non passa per forza dalla chirurgia. Per tre milioni di donne italiane colpite da questi tumori benigni della parete dell’utero esiste un’alternativa farmacologica, l’ulipristal acetato, che si conferma sicura e efficace nel ridurre la sintomatologia e le dimensioni dei
fibromi, evitando o posticipando l’intervento chirurgico e preservando la fertilità. E i vantaggi non si limitano alle pazienti: come confermano gli studi di costo-efficacia, il trattamento medico si rivela l’opzione terapeutica più vantaggiosa anche dal punto di vista farmacoeconomico, con un risparmio per il Sistema sanitario nazionale stimato intorno ai 45 milioni di euro l’anno1.
Fibromi uterini I fibromi uterini sono masse benigne che si sviluppano dalle cellule della muscolatura liscia e del tessuto connettivo della parete dell’utero sotto l’influsso di stimoli genetici e/o ormonali. Le stime dicono che dal 20 al 80% delle donne li manifestano nel corso della vita, e sono la forma di tumore benigno più comune in età fertile. In Italia, per esempio, affliggono 3 milioni di donne. Non tutti i fibromi sono sintomatici, tant’è che spesso vengono identificati solo durante le visite ginecologiche di controllo. In una certa percentuale di pazienti, invece, possono arrivare a compromettere la qualità di vita, provocando sanguinamenti anomali intermestruali e flusso abbondante, dolori pelvici acuti e cronici e, soprattutto se voluminosi, disturbi della minzione e della defecazione (la massa preme sulla vescica e sull’intestino). Non solo, possono anche causare disturbi sessuali e influire negativamente sulla capacità di concepire e portare a termine una gravidanza. Possono colpire, insomma, tutte le sfere della vita di una donna.
Le terapie
Il trattamento delle donne con fibroma uterino va personalizzato in base ai sintomi, alla dimensione e posizione del fibroma, ma anche a seconda dell’età della paziente e del suo desiderio di avere figli. L’isterectomia, cioè l’intervento chirurgico che rimuove l’utero, è la prassi definitiva, ma è un’opzione invasiva, che decreta la fine della fertilità della donna. La miomectomia, invece, è l’intervento che consente di eliminare solo i fibromi preservando l’utero; tuttavia, rimane la possibilità che compaiano di nuovo altri fibromi nel corso del tempo. Inoltre, le suture della parete uterina causate dall’intervento chirurgico si associano a un maggior rischio di complicanze ostetriche in caso di gravidanze future, come alterazioni dell’impianto della placenta, aborti spontanei, parti pretermine.
Se la chirurgia in passato è stata la terapia d’elezione per il trattamento dei fibromi sintomatici, da qualche anno esistono opzioni meno invasive. Farmaci come i modulatori selettivi del recettore del progesterone sono in grado di controllare e ridurre sia la sintomatologia sia le dimensioni dei fibromi, migliorando in modo significativo la qualità di vita delle pazienti, evitando o posticipando l’intervento chirurgico e dunque lasciando eventualmente la possibilità alle donne in età fertile di provare ad avere un bambino.
Ulipristal acetato
Tra i modulatori selettivi del recettore del progesterone c’è ulipristal acetato, una molecola che interferisce con i meccanismi di crescita dei fibromi uterini bloccando lo stimolo ormonale. Viene usato – primo e unico del suo genere - per il trattamento prolungato dei fibromi uterini sintomatici di grado moderato e grave in donne adulte in età riproduttiva. Gli studi hanno confermato l’efficacia e la sicurezza del farmaco, che già nella prima settimana di terapia riesce a controllare il sanguinamento in più dell’80% dei casi e di conseguenza a migliorare lo stato di anemia delle pazienti. A questo si aggiunge la riduzione del volume del fibroma, fino a raggiungere i due terzi della dimensione iniziale al termine del quarto ciclo di trattamento. Ciò si traduce in un sostanziale miglioramento della qualità di vita delle pazienti che così hanno modo di posticipare l’intervento chirurgico (potendo oltretutto scegliere una modalità meno invasiva) o di evitarlo, mentre le donne in età fertile possono permettersi di mettere in programma una gravidanza.
Per le donne che utilizzano la terapia medica a base di ulipristal acetato la posologia prevede una compressa al giorno per ogni ciclo della durata di tre mesi ciascuno. Un nuovo ciclo di tre mesi si può iniziare, il prima possibile, durante il secondo ciclo mestruale successivo al completamento del precedente trattamento. Dal punto di vista pratico, è necessario tenere sotto controllo gli enzimi di “salute del fegato”, per evitare che il farmaco venga somministrato in caso di patologia epatica: gli esami si eseguono prima di iniziare il trattamento, e questi test saranno ripetuti ogni mese per i primi due cicli di trattamento.
Quindi questi controlli saranno eseguiti all’inizio di ogni nuovo ciclo di trattamento e 2-4 settimane dopo l'interruzione del trattamento.
I vantaggi della terapia medica non riguardano solo le pazienti ma anche il Servizio sanitario nazionale ci guadagna. Confrontando infatti il trattamento a base di ulipristal acetato (5mg/die per 3 mesi seguiti da 2 mesi di sospensione) con l’intervento chirurgico per le pazienti in età fertile, le analisi di valutazione del rapporto costo-efficacia hanno concluso che l’impiego del farmaco è la strategia dominante sia dal punto di vista dell’efficacia sia da quello economico, fino a 8 cicli di trattamento. Dopo 4 cicli – il farmaco è attualmente rimborsato dal SSN, secondo piano terapeutico, fino a 4 cicli di cura della durata di 3 mesi ciascuno – il trattamento medico, grazie al controllo prolungato dei sintomi, consente un risparmio di circa 75 milioni di euro, associato a un aumento della qualità di vita delle pazienti1.
Prof. Giorgio Lorenzo Colombo
Dipartimento di Scienze del Farmaco, Università degli Studi di Pavia
1G. L. Colombo et Al. Analisi di costo-utilità di Esmya® nel trattamento con terapia intermittente del fibroma uterino con sintomi da moderati a gravi. Clinico Economics, 2019.
fibromi, evitando o posticipando l’intervento chirurgico e preservando la fertilità. E i vantaggi non si limitano alle pazienti: come confermano gli studi di costo-efficacia, il trattamento medico si rivela l’opzione terapeutica più vantaggiosa anche dal punto di vista farmacoeconomico, con un risparmio per il Sistema sanitario nazionale stimato intorno ai 45 milioni di euro l’anno1.
Fibromi uterini I fibromi uterini sono masse benigne che si sviluppano dalle cellule della muscolatura liscia e del tessuto connettivo della parete dell’utero sotto l’influsso di stimoli genetici e/o ormonali. Le stime dicono che dal 20 al 80% delle donne li manifestano nel corso della vita, e sono la forma di tumore benigno più comune in età fertile. In Italia, per esempio, affliggono 3 milioni di donne. Non tutti i fibromi sono sintomatici, tant’è che spesso vengono identificati solo durante le visite ginecologiche di controllo. In una certa percentuale di pazienti, invece, possono arrivare a compromettere la qualità di vita, provocando sanguinamenti anomali intermestruali e flusso abbondante, dolori pelvici acuti e cronici e, soprattutto se voluminosi, disturbi della minzione e della defecazione (la massa preme sulla vescica e sull’intestino). Non solo, possono anche causare disturbi sessuali e influire negativamente sulla capacità di concepire e portare a termine una gravidanza. Possono colpire, insomma, tutte le sfere della vita di una donna.
Le terapie
Il trattamento delle donne con fibroma uterino va personalizzato in base ai sintomi, alla dimensione e posizione del fibroma, ma anche a seconda dell’età della paziente e del suo desiderio di avere figli. L’isterectomia, cioè l’intervento chirurgico che rimuove l’utero, è la prassi definitiva, ma è un’opzione invasiva, che decreta la fine della fertilità della donna. La miomectomia, invece, è l’intervento che consente di eliminare solo i fibromi preservando l’utero; tuttavia, rimane la possibilità che compaiano di nuovo altri fibromi nel corso del tempo. Inoltre, le suture della parete uterina causate dall’intervento chirurgico si associano a un maggior rischio di complicanze ostetriche in caso di gravidanze future, come alterazioni dell’impianto della placenta, aborti spontanei, parti pretermine.
Se la chirurgia in passato è stata la terapia d’elezione per il trattamento dei fibromi sintomatici, da qualche anno esistono opzioni meno invasive. Farmaci come i modulatori selettivi del recettore del progesterone sono in grado di controllare e ridurre sia la sintomatologia sia le dimensioni dei fibromi, migliorando in modo significativo la qualità di vita delle pazienti, evitando o posticipando l’intervento chirurgico e dunque lasciando eventualmente la possibilità alle donne in età fertile di provare ad avere un bambino.
Ulipristal acetato
Tra i modulatori selettivi del recettore del progesterone c’è ulipristal acetato, una molecola che interferisce con i meccanismi di crescita dei fibromi uterini bloccando lo stimolo ormonale. Viene usato – primo e unico del suo genere - per il trattamento prolungato dei fibromi uterini sintomatici di grado moderato e grave in donne adulte in età riproduttiva. Gli studi hanno confermato l’efficacia e la sicurezza del farmaco, che già nella prima settimana di terapia riesce a controllare il sanguinamento in più dell’80% dei casi e di conseguenza a migliorare lo stato di anemia delle pazienti. A questo si aggiunge la riduzione del volume del fibroma, fino a raggiungere i due terzi della dimensione iniziale al termine del quarto ciclo di trattamento. Ciò si traduce in un sostanziale miglioramento della qualità di vita delle pazienti che così hanno modo di posticipare l’intervento chirurgico (potendo oltretutto scegliere una modalità meno invasiva) o di evitarlo, mentre le donne in età fertile possono permettersi di mettere in programma una gravidanza.
Per le donne che utilizzano la terapia medica a base di ulipristal acetato la posologia prevede una compressa al giorno per ogni ciclo della durata di tre mesi ciascuno. Un nuovo ciclo di tre mesi si può iniziare, il prima possibile, durante il secondo ciclo mestruale successivo al completamento del precedente trattamento. Dal punto di vista pratico, è necessario tenere sotto controllo gli enzimi di “salute del fegato”, per evitare che il farmaco venga somministrato in caso di patologia epatica: gli esami si eseguono prima di iniziare il trattamento, e questi test saranno ripetuti ogni mese per i primi due cicli di trattamento.
Quindi questi controlli saranno eseguiti all’inizio di ogni nuovo ciclo di trattamento e 2-4 settimane dopo l'interruzione del trattamento.
I vantaggi della terapia medica non riguardano solo le pazienti ma anche il Servizio sanitario nazionale ci guadagna. Confrontando infatti il trattamento a base di ulipristal acetato (5mg/die per 3 mesi seguiti da 2 mesi di sospensione) con l’intervento chirurgico per le pazienti in età fertile, le analisi di valutazione del rapporto costo-efficacia hanno concluso che l’impiego del farmaco è la strategia dominante sia dal punto di vista dell’efficacia sia da quello economico, fino a 8 cicli di trattamento. Dopo 4 cicli – il farmaco è attualmente rimborsato dal SSN, secondo piano terapeutico, fino a 4 cicli di cura della durata di 3 mesi ciascuno – il trattamento medico, grazie al controllo prolungato dei sintomi, consente un risparmio di circa 75 milioni di euro, associato a un aumento della qualità di vita delle pazienti1.
Prof. Giorgio Lorenzo Colombo
Dipartimento di Scienze del Farmaco, Università degli Studi di Pavia
1G. L. Colombo et Al. Analisi di costo-utilità di Esmya® nel trattamento con terapia intermittente del fibroma uterino con sintomi da moderati a gravi. Clinico Economics, 2019.
6 giugno 2019
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