In un recente contributo su QS ho avuto occasione di analizzare l’urgenza e l’importanza di ripensare complessivamente la governance del settore farmaceutico.
 
Tornando sull’argomento, appare evidente che il finanziamento dell’innovazione, e la sua sostenibilità, rappresentano, in prospettiva, la parte più sfidante del nuovo disegno regolatorio: infatti, la velocità dell’innovazione, e il derivante impatto economico, rischiano davvero di essere dirompenti.
 
Un recente lavoro di ricerca, realizzato da C.R.E.A. Sanità, teso a modellizzare gli scenari finanziari che si prospettano nel campo delle immunoterapie oncologiche, fornisce una utile occasione per riflettere quantitativamente su quanto ci aspetta.  
Di seguito i risultati principali, rimandando allo studio completo in allegato l’analisi completa del lavoro.
Complessivamente, in termini di impatto finanziario, l’onere medio aggiuntivo annuo (rispetto allo scenario senza anti PD-1/PD-L1) risulterebbe essere di circa € 256 milioni che, in termini relativi, equivalgono ad un impatto pari al 1,3% della spesa farmaceutica effettiva pubblica.
 
Questo ipotizzando il coinvolgimento del 15% dei pazienti teoricamente eleggibili a queste terapie per i quali si stima un beneficio di 6.046 anni di vita guadagnati in 5 anni, pari ad un incremento del 4,2% rispetto allo scenario senza anti PD-1/PD-L1.
 
In termini di QALY (anni equivalenti in piena salute) l’incremento è pari a 5.341 e si registrerebbe, inoltre, anche una riduzione di 4.619 eventi avversi maggiori (-22%).
 
Il beneficio in termini di salute è evidente, ma si accompagna ad un investimento per paziente trattato di oltre € 17.000 annui (senza considerare sconti confidenziali e accorsi prezzo-volume).
 
Ovviamente per massimizzare i benefici sarebbe necessario ipotizzare la possibilità di un uptake ottimale (per quanto del tutto teorico), ovvero al 100% dei pazienti eleggibili: in tal caso si incrementano i benefici di salute attesi, che nei 5 anni sarebbero pari a 40.304 anni di vita guadagnati, ovvero 35.610 QALY, ma con un impatto finanziario in media pari a € 1,7 mld annui: qualora i tassi di crescita del finanziamento del SSN rimanessero quelli attuali, tale importo risulterebbe difficilmente “sostenibile”, come risulta quantitativamente evidente considerando che è pari a circa l’89% dell’incremento di spesa registratosi nell’ultimo anno (al netto dei Fondi per l’innovazione).
 
Quello che il lavoro evidenzia con chiarezza è il trade-off esistente fra capacità di finanziamento del sistema e opportunità di salute offerte alla popolazione:in altri termini, mantenere un accesso universale alle terapie richiede un approccio multidimensionale e, presumibilmente, comunque un rifinanziamento del settore.
 
Per correttezza, va sottolineato che, sebbene il lavoro di ricerca fornisca alcune indicazioni sui benefici di salute, essi non vanno letti in termini di costo-efficacia (ovvero di costo da sostenere in cambio dei benefici di salute); come anticipato, il modello utilizzato guarda agli impatti finanziari a 5 anni e, quindi, non gli effetti economici e di salute complessivi; estrapolarne valutazioni di costo-efficacia sarebbe, quindi, certamente distorsivo, specialmente in considerazione delle caratteristiche delle conseguenze di salute delle immunoterapie, che sono, ad esempio, caratterizzate da una importante quota di pazienti lungo-sopravviventi, per i quali i benefici si estendono ben oltre l’orizzonte temporale del modello utilizzato.
 
Non di meno, possiamo assumere a priori il valore dell’immunoncologia, considerando il riconoscimento da parte dell’AIFA della loro innovatività che, per definizione, implica un “massimo o importante valore terapeutico aggiuntivo” (ai sensi del criterio adottato dall’AIFA).
 
Quindi, non si discute qui del valore dell’innovazione, bensì del suo impatto e della sua sostenibilità. Rimandando alla lettura del lavoro per gli aspetti quantitativi, anticipiamo qui che vincere la sfida di trattare tutti i pazienti eleggibili ai trattamenti, presenti e futuri, è questione davvero complessa.
 
Basti considerare che, pur avendo effettuato un horizon scanning che ha permesso di considerare le nuove indicazioni in arrivo per le immunoterapie, queste rimangono comunque solo un segmento della futura innovazione: l’accesso al mercato, ad esempio, delle cosiddette advanced therapies di ultimissima generazione, è sufficiente a renderci consapevoli che l’impatto sarà certamente molto maggiore.
 
L’esercizio di modellizzazione ci fornisce, quindi, la dimensione degli impatti, senza considerare che anche altre questioni saranno dirompenti: citiamo senza pretesa di esaustività, la concentrazione delle risorse su numeri limitati di pazienti, il problema della stopping rule (se e quando sospendere i trattamenti), della definizione dei percorsi (ad iniziare dalla individuazione delle sequenze ottimali di trattamento), degli impatti organizzativi (ivi compreso l’accesso alla diagnostica per la definizione dell’eleggibilità dei pazienti).
 
Ci pare, concludendo, che la lezione dell’esercizio svolto si possa ridurre a due riflessioni:in primo luogo che per rimodulare la governance è necessario partire da una efficace programmazione, per la quale è necessario disporre di strumenti predittivi, quali quello utilizzato per il contributo; in secondo luogo, che problemi complessi necessitano di risposte plurali e integrate: non è possibile pensare di risolvere il tema della sostenibilità agendo solo su un fattore, sia esso il prezzo o il sistema dei pay-back.
 
Una nuova governance si conferma quindi urgente e necessaria, non solo per garantire la sopravvivenza economica del sistema, ma anche per evitare che si “spezzi” il suo carattere universalistico.
 
Federico Spandonaro
Università degli Studi di Roma “Tor Vergata” e C.R.E.A. Sanità

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