QS Edizioni - venerdì 22 novembre 2024
Scienza e Farmaci
Oncologia. Verso una ridefinizione del valore e del prezzo dei farmaci, in un contesto di lotta agli sprechi
di Maria Rita Montebelli
19 ottobre - In occasione del congresso europeo di oncologia (ESMO) in corso a Monaco, gli esperti dell’AIOM (Associazione Italiana Oncologia Medica), tracciano un bilancio dell’impatto economico dei farmaci innovativi e delineano una serie di possibili azioni volte a tagliare gli sprechi, ma anche a definire nuovi criteri per il rimborso dei farmaci. Che idealmente andrebbero discussi a livello centrale europeo, magari da una commissione a latere dell’EMA.
Curare il tumore costa. Tanto, a volte troppo per quelle che sono le risorse disponibili. Dal 2013 al 2017, la spesa per le terapie oncologiche nel nostro Paese è passata da 3,6 a 5 miliardi , a livello mondiale da 96 a 133 miliardi di dollari.
Gli esperti però fanno notare che la spesa farmaceutica rappresenta appena il 7% del costo totale del cancro, andando a considerare anche le spese sociali, di mancato reddito, il costo dei care giver e altri costi indiretti. Un paziente che guarisce o che tiene sotto controllo la sua patologia con una buona qualità di vita e pochi effetti collaterali è inoltre una persona che può riprendere la sua attività lavorativa e anche questo va considerato nei costi, anzi, nei risparmi sulla spesa sanitaria globale (meno ricoveri, meno prestazioni) quantificabili intorno a 1,5 miliardi di euro nel periodo 2013-2017.
Altro argomento ‘caldo’ è quello dell’accesso alle terapie innovative (55 le nuove molecole anti-cancro lanciate nel mondo nel periodo 2012-2016). “L’Italia – afferma Stefania Gori, presidente AIOM – ha consentito l’accesso a 36 di queste terapie entro il 2017, collocandosi così al quarto posto nel mondo dopo Stati Uniti (47), Germania (44), Regno Unito (41) e davanti a Francia (35), Canada (33) e Spagna (31). Si tratta di un risultato molto importante, anche perché il nostro sistema sanitario è universalistico e garantisce le cure a tutti cittadini, a differenza di quanto avviene ad esempio negli USA. Però non si può considerare soltanto il parametro ‘costo’ senza analizzare il risultato che ne deriva”.
E i risultati ottenuti oggi in Italia sono molto buoni. “Nel 2018 nel nostro Paese sono stimati 373.300 nuovi casi di tumore (194.800 uomini e 178.500 donne) - afferma Giordano Beretta,Presidente eletto AIOM e Responsabile Oncologia Medica Humanitas Gavazzeni di Bergamo- in termini in crescita (perché aumenta la popolazione anziana), ma con un numero annuale di morti per tumore stabile e un aumento della sopravvivenza a 5 anni dalla diagnosi rispetto agli anni ‘90. Il 63% dei pazienti oncologici è infatti vivo a cinque anni, percentuale che pone l’Italia al vertice in Europa che ha una media del 57%”.
Di certo, quello dei costi è un problema da affrontare, anche con una nuova visione e con nuovi strumenti. “Per garantire la sostenibilità del sistema – prosegue Beretta - l’oncologia deve prendersi cura di tutte le fasi, dalla prevenzione alla terminalità. Ed è molto importante insistere sulla prevenzione, per ridurre il numero dei nuovi pazienti ed avere a disposizione più risorse per quelli attuali. Sempre più importante è poi il concetto dell’accoppiata farmaco innovativo-test che consente di definire a priori quali pazienti avranno le maggiori possibilità di risposta ad una terapia che può essere costosa e non priva di effetti collaterali. Molto importante è anche chiedere alle aziende la massima trasparenza dei loro investimenti in ricerca e sviluppo per fare una valutazione accurata del prezzo di un farmaco innovativo. Per le terapie orali va risolto il problema della mancata aderenza terapeutica che si traduce in un danno per il paziente ma anche in uno spreco per la collettività. Infine anche il sistema di rimborso dei farmaci meriterebbe una revisione, ma per questo sarà necessario affrontare un lavoro insieme alle istituzioni e alle aziende, anche a livello europeo. Tante le proposte sul tappeto, dall’ipotesi del prezzo-volume (se farmaco è rimborsato ad un prezzo alto perché va su una nicchia di patologia, quando ottiene il rimborso per indicazioni che ampliano la fascia di potenziali pazienti, il prezzo andrebbe rinegoziato al ribasso), a quella del pay per result sollevata da un documento UE che suggerisce di assegnare un prezzo al trattamento completo del paziente anziché al singolo farmaco”.
Il problema delle lungaggini in merito alle decisioni dei rimborsi dei nuovi farmaci non è solo italiano, anzi.
Uno studio presentato all’ESMO rivela che alcune nazioni europee impiegano fino a due anni per pervenire a decisioni di HTA relative al rimborso dei nuovi farmaci, dopo l’approvazione EMA. Lo studio ha riguardato tutti i nuovi farmaci approvati per i tumori solidi dall’EMA tra il 2007 e il 2016, andando quindi a tracciare i tempi di rimborso in quattro Paesi: Inghilterra, Francia, Germania e Scozia. Per 47 farmaci approvati per 77 tumori solidi il tempo mediano dall’approvazione EMA alle decisioni HTA è risultato essere 2-3 volte più lungo in Inghilterra (405 giorni) e in Scozia (384 giorni), che in Germania (209 giorni) e in Francia (118 giorni).
L’intervallo tra approvazione EMA e decisioni HTA è responsabilità dei singoli Paesi, ognuno dei quali investe una quantità diversa di risorse per pervenire a queste valutazioni e presenta regolamenti nazionali diversi in tema di HTA.
Ma i risvolti di queste lungaggini non sono evidentemente solo di natura economica. “Nel caso del melanoma – afferma Bettina Ryll, presidente dell’ESMO Patient Advocacy Working Group – ancora piangiamo la morte delle persone che non hanno avuto la possibilità di accedere alle terapie innovative a causa di una loro introduzione tardiva e incostante. Abbiamo bisogno di approcci più pragmatici per ridurre l’insicurezza; lasciar morire i pazienti in attesa della maturazione dei dati non è un’opzione civile”.
Maria Rita Montebelli
Gli esperti però fanno notare che la spesa farmaceutica rappresenta appena il 7% del costo totale del cancro, andando a considerare anche le spese sociali, di mancato reddito, il costo dei care giver e altri costi indiretti. Un paziente che guarisce o che tiene sotto controllo la sua patologia con una buona qualità di vita e pochi effetti collaterali è inoltre una persona che può riprendere la sua attività lavorativa e anche questo va considerato nei costi, anzi, nei risparmi sulla spesa sanitaria globale (meno ricoveri, meno prestazioni) quantificabili intorno a 1,5 miliardi di euro nel periodo 2013-2017.
Altro argomento ‘caldo’ è quello dell’accesso alle terapie innovative (55 le nuove molecole anti-cancro lanciate nel mondo nel periodo 2012-2016). “L’Italia – afferma Stefania Gori, presidente AIOM – ha consentito l’accesso a 36 di queste terapie entro il 2017, collocandosi così al quarto posto nel mondo dopo Stati Uniti (47), Germania (44), Regno Unito (41) e davanti a Francia (35), Canada (33) e Spagna (31). Si tratta di un risultato molto importante, anche perché il nostro sistema sanitario è universalistico e garantisce le cure a tutti cittadini, a differenza di quanto avviene ad esempio negli USA. Però non si può considerare soltanto il parametro ‘costo’ senza analizzare il risultato che ne deriva”.
E i risultati ottenuti oggi in Italia sono molto buoni. “Nel 2018 nel nostro Paese sono stimati 373.300 nuovi casi di tumore (194.800 uomini e 178.500 donne) - afferma Giordano Beretta,Presidente eletto AIOM e Responsabile Oncologia Medica Humanitas Gavazzeni di Bergamo- in termini in crescita (perché aumenta la popolazione anziana), ma con un numero annuale di morti per tumore stabile e un aumento della sopravvivenza a 5 anni dalla diagnosi rispetto agli anni ‘90. Il 63% dei pazienti oncologici è infatti vivo a cinque anni, percentuale che pone l’Italia al vertice in Europa che ha una media del 57%”.
Di certo, quello dei costi è un problema da affrontare, anche con una nuova visione e con nuovi strumenti. “Per garantire la sostenibilità del sistema – prosegue Beretta - l’oncologia deve prendersi cura di tutte le fasi, dalla prevenzione alla terminalità. Ed è molto importante insistere sulla prevenzione, per ridurre il numero dei nuovi pazienti ed avere a disposizione più risorse per quelli attuali. Sempre più importante è poi il concetto dell’accoppiata farmaco innovativo-test che consente di definire a priori quali pazienti avranno le maggiori possibilità di risposta ad una terapia che può essere costosa e non priva di effetti collaterali. Molto importante è anche chiedere alle aziende la massima trasparenza dei loro investimenti in ricerca e sviluppo per fare una valutazione accurata del prezzo di un farmaco innovativo. Per le terapie orali va risolto il problema della mancata aderenza terapeutica che si traduce in un danno per il paziente ma anche in uno spreco per la collettività. Infine anche il sistema di rimborso dei farmaci meriterebbe una revisione, ma per questo sarà necessario affrontare un lavoro insieme alle istituzioni e alle aziende, anche a livello europeo. Tante le proposte sul tappeto, dall’ipotesi del prezzo-volume (se farmaco è rimborsato ad un prezzo alto perché va su una nicchia di patologia, quando ottiene il rimborso per indicazioni che ampliano la fascia di potenziali pazienti, il prezzo andrebbe rinegoziato al ribasso), a quella del pay per result sollevata da un documento UE che suggerisce di assegnare un prezzo al trattamento completo del paziente anziché al singolo farmaco”.
Il problema delle lungaggini in merito alle decisioni dei rimborsi dei nuovi farmaci non è solo italiano, anzi.
Uno studio presentato all’ESMO rivela che alcune nazioni europee impiegano fino a due anni per pervenire a decisioni di HTA relative al rimborso dei nuovi farmaci, dopo l’approvazione EMA. Lo studio ha riguardato tutti i nuovi farmaci approvati per i tumori solidi dall’EMA tra il 2007 e il 2016, andando quindi a tracciare i tempi di rimborso in quattro Paesi: Inghilterra, Francia, Germania e Scozia. Per 47 farmaci approvati per 77 tumori solidi il tempo mediano dall’approvazione EMA alle decisioni HTA è risultato essere 2-3 volte più lungo in Inghilterra (405 giorni) e in Scozia (384 giorni), che in Germania (209 giorni) e in Francia (118 giorni).
L’intervallo tra approvazione EMA e decisioni HTA è responsabilità dei singoli Paesi, ognuno dei quali investe una quantità diversa di risorse per pervenire a queste valutazioni e presenta regolamenti nazionali diversi in tema di HTA.
Ma i risvolti di queste lungaggini non sono evidentemente solo di natura economica. “Nel caso del melanoma – afferma Bettina Ryll, presidente dell’ESMO Patient Advocacy Working Group – ancora piangiamo la morte delle persone che non hanno avuto la possibilità di accedere alle terapie innovative a causa di una loro introduzione tardiva e incostante. Abbiamo bisogno di approcci più pragmatici per ridurre l’insicurezza; lasciar morire i pazienti in attesa della maturazione dei dati non è un’opzione civile”.
Maria Rita Montebelli
19 ottobre 2018
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