Devono essere le esigenze di ogni singolo paziente a guidare lo specialista nella scelta della terapia più adeguata per quel tipo di paziente. Nel caso dell'emofilia, le terapie ricombinanti long-acting rappresentano una valida scelta per i pazienti più anziani con difficoltà di accesso venoso o complicanze dovute all'artopatia, che potrebbero beneficiare di una riduzione della frequenza delle infusioni, e per il paziente più giovane che vuole aumentare i propri livelli di attività fisica e richiede una maggiore protezione dalle emorragie. Questo il tema centrale dell'intervento di Maria Elisa Mancuso, Fondazione Irccs Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, al congresso mondiale della World Federation of Hemophilia (Wfh) tenutosi a Glasgow, in Scozia.
“Rispondere alle esigenze del paziente dovrebbe essere uno dei principali fattori nella scelta della terapia. L'ottimizzazione della terapia può garantire risultati migliori per il paziente, riducendo l’incidenza di emorragie, il peso della terapia e consentendo al paziente di condurre una vita normale”, afferma l'esperta, durante il simposio sponsorizzato da CSL Behring che ha coinvolto esperti relatori per discutere dei criteri che guidano la personalizzazione della terapia di profilassi nella pratica clinica.

Benché la ricerca abbia fatto numerosi progressi nello sviluppo di nuovi approcci per migliorare la qualità di vita dei pazienti con emofilia, al momento sono ancora presenti numerosi bisogni insoddisfatti. Queste esigenze possono variare enormemente fra diverse tipologie di pazienti. Sebbene i prodotti più recenti siano in grado di affrontare molte di queste esigenze insoddisfatte, è fondamentale saper gestire le aspettative dei pazienti in merito alla terapia, educandoli sull’uso di questi nuovi fattori.

A questo scopo CSL Behring ha sviluppato Afstyla (rVIII-SingleChain), il primo rFVIII a catena singola, e Idelvion (rIX-FP) , Fix della coagulazione ricombinante fuso con albumina ricombinate, per il trattamento e la profilassi degli eventi emorragici dei pazienti affetti rispettivamente da emofilia A e B. Entrambi i prodotti rispondono ad alcuni bisogni ancora oggi insoddisfatti, risultando efficaci in profilassi, con un tasso annualizzato di sanguinamento spontaneo (AsBR) di 0,00 nei pazienti arruolati nello studio di fase III e dimostrando una riduzione della frequenza di infusioni. Lo studio clinico registrativo di Afstyla ha mostrato una riduzione della frequenza delle infusioni settimanali da 3 a 2, in una quota di pazienti adulti e bambini. Tale riduzione risulta ancora più marcata nel trattamento dell’emofilia B dove Idelvion consente intervalli di infusione fino a 14 giorni.

A seguire si sono svolte le sessioni di Miguel Escobar che ha illustrato il panorama delle tecnologie a lunga emivita. Successivamente Alfonso Iorio ha spiegato come il progetto Wapps-Hemo possa consentire una profilassi sempre più personalizzata e Michiel Coppens ha esaminato i vari parametri che influenzano le decisioni cliniche. Infine Claude Negrier ha trattato il tema della gestione della patologia nella pratica quotidiana, con particolare attenzione al passaggio dai fattori standard a quelli a lunga emivita.

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