In occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare alla sala stampa della Camera si è svolto l’incontro “Le malattie rare e la sfida per i nuovi modelli di ricerca”, promosso da Paola Binetti, presidente dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare, al quale hanno partecipato diverse associazioni di pazienti. L’incontro è stato l’occasione per fare il punto su quanto sia stato fatto in questa ultima legislatura in tema di malattie rare e per sottolineare i prossimi passi da compiere. Dalla discussione sono emerse delle priorità che l’Alleanza Malattie Rare – tavolo permanente di confronto tra Associazioni Pazienti, Intergruppo Parlamentare Malattie Rare e Osservatorio Farmaci Orfani – hanno deciso di segnalare al prossimo Ministro della Salute con una lettera aperta.  
Riportiamo di seguito il testo.

Egregio futuro Ministro della Salute,
non conosciamo ancora il Suo nome, ma siamo consapevoli della straordinaria responsabilità della quale si farà carico e per la quale le facciamo anticipatamente i nostri più sinceri auguri. Abbiamo inoltre ben presenti le necessità della comunità dei malati rari italiani: due milioni di persone di differenti ‘colori’ politici ma unite dalle medesime esigenze.
In virtù del ruolo che Lei verrà chiamato ad assolvere - e non del Suo nome o della Sua appartenenza politica - abbiamo deciso di scriverle in questo momento e di appellarci a Lei affinché si faccia carico dell’impegno di rendere il nostro Paese, e nello specifico la nostra Sanità, sempre più a misura di questi pazienti.
 
Negli ultimi anni sono state fatte alcuni passi importanti che hanno posto l’Italia come modello internazionale in questo settore. Le chiediamo di lavorare al nostro fianco, fin dall’inizio della legislatura, per mantenere questo ruolo e per risolvere problematiche ancora aperte per il settore.
 
In primo luogo crediamo sia necessario che l’Italia stia al passo con l’Europa, approvando quanto prima il nuovo Piano Nazionale delle Malattie Rare. Non possiamo permetterci di essere fanalino di coda e rimanere fuori da un sistema che è sempre più europeo. I lavori per il nuovo PNMR sono cominciati da tempo, ci appelliamo a lei perché i riprenda in mano, ne tiri le fila per portarli a veloce approvazione.

Nella passata legislatura è stato fatto un passo importante, l’aggiornamento – attraverso i nuovi Lea – delle malattie rare esenti da Ticket. Un passo nella direzione giusta, certo, ma lei chiediamo di portare a termine il cammino, assicurandosi della piena applicazione sul territorio di queste esenzioni e del tempestivo ampiamento della lista.

Un’adeguata assistenza domiciliare cambierebbe la nostra vita e quella dei nostri cari: sapesse Ministro quanti genitori, mogli, mariti e anche figli, lasciano il lavoro per rimanere ad aiutarci! È un lavoro che non gli è riconosciuto e che non hanno scelto, ha scelto per loro il fatto che il livello di assistenza domiciliare che lo Stato può offrirci non è sufficiente, o almeno, non lo è per tutti allo stesso modo: molto dipende dalla regione di residenza. Poi c’è il problema delle terapie che spesso dobbiamo fare in ospedale e portano via giornate e hanno costi elevati per il sistema sanitario. Basterebbe rendere possibile ovunque allo stesso modo la terapia domiciliare per non farci trovare in questa situazione: ma alcune regioni lo permettono ed altre no.
Le malattie rare sono oltre 7.000. Solo per l’1,4% di queste esistono farmaci specifici ed efficaci a disposizione. Per questo ci appelliamo a lei affinché metta in essere ogni sforzo necessario per tutelare ed incentivare la ricerca terapeutica sulle malattie rare: una ricerca spesso di frontiera, innovativa, che fa progredire anche tutti gli altri settori terapeutici.

Infine Ministro occorre rendere più funzionale la rete: i centri di riferimento devono collaborare con i presidi del territorio, la burocrazia deve permettere un corretto svolgimento delle pratiche, non ostacolarci nell’usufruire dei nostri diritti. Occorre che le best practice siano condivise in maniera sistematica: è il sistema sanitario che deve prendersi cura di noi, non siamo noi a dover ogni volta trovare la soluzione ai problemi che il SSN ci pone. Pensi che tutto questo potrebbe anche generare un risparmio per tutto il sistema.

Ci auguriamo, Egregio Ministro, di poterla conoscere al più presto e di poter avviare con Lei una proficua collaborazione.
 
Le Associazioni aderenti all’Alleanza Malattie Rare

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