E’ stata presentata ieri a Bruxelles dalla Commissione Europea la proposta di direttiva sull’Health Technology Assessment in Europa. Il documento era atteso da tempo, considerato che a ottobre 2016 la Commissione aveva aperto una consultazione pubblica – terminata alla fine di gennaio 2017 – con l’obiettivo di comprendere e definire il tipo di intervento da implementare, anche sul fronte legislativo, per il proseguimento della cooperazione in tema di HTA all’interno dell’Unione.Nell’Inception Impact Assessment (“Strengthening of the EU cooperation on Health Technology Assessment”) alla base della consultazione venivano proposte 5 opzioni perseguibili a partire dal 2020, ognuna delle quali prevedeva un differente grado di intensità di cooperazione tra gli Stati Membri.  
Le prime due opzioni ipotizzavano che l’HTA continuasse a essere condotta a livello nazionale e/o regionale, con una cooperazione di tipo volontario a livello europeo (opzione 1), e a essere finanziata dall’Unione Europea anche dopo il 2020, dando vita a un modello di cooperazione di lungo periodo (opzione 2). La terza e la quarta opzione ipotizzavano invece una cooperazione più profonda, che riguardasse la raccolta e la condivisione dei dati e l’utilizzo degli strumenti per la loro analisi, ma solo per la parte dell’HTA relativa alle valutazioni di tipo clinico-medico (Relative Effectiveness Assessment).
 
A queste opzioni era chiaramente legata la necessità di creare un contesto normativo per la cooperazione sull’HTA in Europa tale da permettere agli Stati Membri di condividere i risultati delle valutazioni condotte nonché, eventualmente, di produrle congiuntamente. Con l’opzione 5, invece, si proponeva la cooperazione sulla produzione congiunta di report HTA completi, così da creare un processo di valutazione totalmente europeo.   
 
Come evidenziato dal rapporto dell’Istituto per la Competitività sullo stato dell’arte dell’Health Technology Assessment in Europa (febbraio 2017), quest’ultima opzione rappresentava un’ipotesi poco praticabile a causa delle troppe variabili strettamente legate ai contesti nazionali, soprattutto per quanto riguarda la misura dell’impatto economico, sociale ed organizzativo, e la valutazione degli aspetti di tipo etico.  Sembrava invece più opportuna, e percorribile, la strada dell’armonizzazione delle sole valutazioni di tipo clinico-medico prevista dalle opzioni 3 e 4 dell’Inception Impact Assessment.
 
La produzione di REA (Relative efficacy assessment) a livello congiunto in Europa avrebbe infatti aiutato a garantire un più rapido e uniforme accesso alle tecnologie sanitarie più innovative, e un’uniformità delle regole di valutazione a livello nazionale in modo da portare beneficio ai diversi portatori di interessi e mantenere – parallelamente – di stretta competenza degli Stati nazionali le altre parti del Core Model HTA.
 
La proposta della Commissione, coerentemente con i risultati dei lavori di consultazione, sembra andare proprio in questo senso.Lo scopo fondamentale è la velocizzazione dell’accesso dei pazienti alle tecnologie maggiormente innovative, permettendo all’industria farmaceutica e medtech (anche alle aziende di piccole e medie dimensioni) di programmare con maggiore sicurezza le attività di ricerca e sviluppo e le relative risorse da allocare.
 
La proposta mira ad assicurare che l’HTA sia praticata da tutti i Paesi dell’Ue – in modo da colmare il gap nella sua diffusione – e a uniformare inoltre metodi e procedure nella valutazione di efficacia e sicurezza di farmaci e dispositivi medici (prendendo a riferimento metodi elaborati nelle joint action di EUnetHTA).
 
I 4 pilastri della proposta riguardano la realizzazione di Valutazioni congiunte degli aspetti clinici quali sicurezza e trasparenza, consultazioni scientifiche congiunte, l’identificazione di tecnologie sanitarie emergenti (al fine di contribuire alla velocizzazione della fase di sviluppo e impiego per i pazienti), e la cooperazione volontaria in HTA per le tecnologie che non appartengono alle tipologie di farmaci e dispositivi medici previsti nella proposta.
 
Le attività saranno realizzate sotto la direzione di un Coordination Group composto da esperti nazionali proposti dagli Stati Membri e validati dalla Commissione Europea. Il gruppo sarà supportato dalla stessa Commissione che ne dovrà garantire qualità dei lavori e trasparenza. 
 
La differenza più importante tra farmaco e dispositivo medico è dovuta alle tempistiche nella realizzazione dei Joint Clinical Assessment.Nella fase transitoria i prodotti da valutare saranno scelti dal Coordination group, nella fase successiva i report saranno realizzati per tutti i farmaci per cui si richiederà la procedura centralizzata per l’immissione in commercio (dunque quelli più innovativi), mentre i dispositivi medici da valutare (anch’essi tra i più innovativi) saranno scelti in base a criteri stabiliti dal gruppo. Inoltre, per il farmaco i report dei Joint clinical assessmentsaranno allineati con i tempi dell’autorizzazione europea all’immissione in commercio. Per i dispositivi medici, invece, il report non sarà concomitante alla valutazione di conformità: il coordination group valuterà il momento più opportuno per la loro pubblicazione. 
 
Uno dei principali aspetti positivi della proposta della Commissione riguarda la previsione di strumenti comuni agli Stati Membri per valutare l’efficacia e la sicurezza dei prodotti più innovativi (aspetti – questi ultimi - comuni per la popolazione di riferimento degli Stati Membri), e la possibilità di istituire occasioni di dialogo tra i produttori di tecnologia e il coordination group nella fase di sviluppo del prodotto (early dialogue).
 
Un altro aspetto positivo riguarda il tentativo di istituzionalizzare “ponti” tra Stati Membri e Istituzioni dell’Unione Europea attraverso il lavoro congiunto tra ilCoordination Group supportato e monitorato direttamente dalla Commissione Europea, come pure la loro collaborazione con l’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) per l’attività di Joint Scientific Consultation.
 
Dalla proposta emerge peraltro come i risultati delle valutazioni cliniche congiunte non avranno impatto vincolante sulle procedure di autorizzazione all’immissione in commercio negli Stati Membri, ma solo sulle Agenzie di HTA nazionali che vorranno a loro volta intraprendere HTA sugli stessi prodotti. Questo non indebolisce l’impianto della proposta visto che, se da un lato i joint clinical assessment non saranno vincolanti per le negoziazioni inerenti immissione in commercio e definizione del prezzo, dall’altro i risultati che ne deriveranno costituiranno una “fonte primaria”, ossia una evidenza di importanza fondamentale per chiunque si trovi a valutare il farmaco o dispositivo medico oggetto dell’analisi.
 
Inoltre la clausola di salvaguardia della proposta che prevede la possibilità per gli Stati Membri di realizzare valutazioni cliniche nei report HTA in autonomia rispetto alCoordination Group, la non obbligatorietà di considerare i risultati dei joint clinical assessment nella negoziazione permette comunque alle Agenzie e ai regolatori di realizzare ulteriori valutazioni di impatto clinico e di sicurezza.
 
La proposta di direttiva dunque sembra manifestare l’intenzione di uniformare l’attività di Relative efficacy assessment (REA) in maniera vincolante per i valutatori (Agenzie nazionali HTA) ma non per chi regola accesso e pricing, lasciando – giustamente - a livello nazionale la valutazione degli aspetti economici, sociali ed etici. Ora la proposta sarà esaminata dal Parlamento e dal Consiglio, per poi pubblicare la Direttiva e avviare l'iter di recepimento da parte degli Stati Membri con un graduale e progressivo incremento delle attività di lavoro congiunto.
 
Davide Integlia
Direttore Area Innovazione I-Com (Istituto per la Competitività)
 
 

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