La Commissione Ue ha presentato al Parlamento europeo e al Consiglio una relazione sui progressi compiuti nei medicinali per bambini dopo che il Regolamento pediatrico è entrato in vigore 10 anni fa.

La relazione conclude che i progressi positivi nello sviluppo dei medicinali per i bambini non potrebbero essere stati raggiunti senza una specifica normativa comunitaria. Ad esempio l'autorizzazione di 260 nuovi farmaci. Il regolamento pediatrico offre anche un buon ritorno sugli investimenti.

Tuttavia, la relazione riconosce che sono necessari maggiori sforzi per combinare gli effetti del Regolamento pediatrico con quelli del regolamento sui medicinali orfani per affrontare le carenze nel trattamento delle malattie rare nei bambini.
Commentando la relazione, Vytenis Andriukaitis , commissario per la salute e la sicurezza alimentare, ha dichiarato: "Mentre sono soddisfatto dei progressi compiuti nel miglioramento dell'accesso dei bambini a medicinali sicuri e personalizzati, sono impegnato a estendere questi vantaggi positivi ai bambini con malattie rare. Quando consideriamo i progressi nell’oncologia degli adulti, mi sconcerta profondamente che non siano stati fatti gli stessi progressi nel trattamento dei tumori che colpiscono i bambini. Nei prossimi dieci anni dobbiamo concentrarci sulla realizzazione di queste innovazioni per i bambini, assicurando che le reti di riferimento europee - in particolare "ERN PaedCan" sul cancro pediatrico, raggiungano la piena capacità ".

I risultati chiave raggiunti secondo la relazione sono:
• il numero di piani d'indagine pediatrica concordati (PIP) - il primo passo nello sviluppo di farmaci per i bambini -  ha superato i 1.000 nel 2017. Di questi, 131 sono stati completati entro la fine del 2016.
• Vi è una chiara tendenza al rialzo del numero di PIP completati, con oltre il 60% di quelli finalizzati negli ultimi tre anni.
• Le condizioni con il maggior numero di PIP completati sono immunologia / reumatologia (14%), malattie infettive (14%), malattie cardiovascolari e vaccini (ogni 10%).
• Grazie al Regolamento si è registrato un significativo aumento di nuovi trattamenti per i bambini con malattie reumatologiche, area dove le opzioni terapeutiche erano molto limitate prima del 2007.
• L'oncologia (cancro infantile) è scarsa nei piani d'indagine pediatrica concordati, rappresentando solo il 7% dei PIP completati.
• La relazione mostra che il regolamento funziona meglio in settori in cui le esigenze dei pazienti adulti e pediatrici si sovrappongono.
• C'è anche una maggiore ricerca sulle medicine pediatriche. La percentuale di sperimentazioni cliniche che includono i bambini è aumentata del 50% tra il 2007 e il 2016 dall'8,25% al 12,4%, portando a ulteriori informazioni basate sulle prove quando i medicinali vengono utilizzati nei bambini.

Come parte integrante della sua valutazione dell'impatto del regolamento pediatrico, la Commissione ha tenuto una consultazione mirata sugli stakeholder che ha avuto luogo dal novembre 2016 al febbraio 2017.

Prima che il regolamento pediatrico entrasse in vigore c’era un forte distacco nello sviluppo e nella sperimentazione dei medicinali per i bambini. Molti prodotti utilizzati nei bambini sono stati prescritti e somministrati in base all'esperienza personale dei medici piuttosto che in base ai risultati della ricerca clinica. I farmaci spesso non erano disponibili in una forma adatta ai piccoli. I medici hanno dovuto fare del loro meglio per adattare i medicinali per adulti e ottenere il dosaggio giusto per i bambini, ad esempio schiacciando le compresse per adulti e utilizzando solo una porzione a seconda del peso di un bambino. Questo uso off-label di farmaci per adulti è stato stimato a più del 50%. Tale pratica però fa correre il rischio di inefficacia e di gravi effetti collaterali.

Il regolamento è strutturato in tre obiettivi principali:
• più farmaci per i bambini;
• migliori informazioni sui prodotti;
• più ricerca pediatrica.

Inoltre, il regolamento promuove informazioni e ricerche di qualità elevata nei farmaci per i bambini attraverso misure quali:
• una rete europea di reti di ricercatori e centri di sperimentazione che svolgono la ricerca pediatrica;
• un inventario europeo delle esigenze pediatriche;
• un database pubblico di studi pediatrici;
• un obbligo per le aziende di presentare gli studi pediatrici esistenti sui medicinali autorizzati per il controllo da parte delle autorità di regolamentazione.

L'emissione di un'autorizzazione all'immissione in commercio o l'aggiunta di informazioni pediatriche a quelle esistenti non significa tuttavia necessariamente che i bambini beneficino immediatamente di questi prodotti. Le considerazioni di rimborso a livello nazionale possono rallentare il roll-out e i pediatri non possono immediatamente passare a prodotti appena autorizzati.

In un'indagine che ha fornito un contributo alla relazione, gli intervistati hanno stimato che l'aumento dei medicinali disponibili è nell'ordine del 5-10%.

Sulle abitudini di prescrizione, il 58% degli intervistati ha convenuto che i medici sempre più prescrivono farmaci approvati secondo la loro indicazione autorizzata per i bambini, a seguito del regolamento. Ciò dimostra un trend positivo, ma sottolinea anche una certa inerzia. La riduzione dell'utilizzo oof-label nei bambini dipende non solo dal numero di medicinali pediatrici autorizzati, ma dalla reale disponibilità e utilizzo.

Per quanto riguarda il rapporto costi-benefici, a un lato la legislazione obbliga le aziende farmaceutiche a svolgere ricerca pediatrica, richiedendo ulteriori investimenti. D'allatro questo obbligo è collegato a un sistema di ricompensa che consente alle aziende di recuperare i costi aggiuntivi.
La relazione conclude che in termini economici il regolamento fornisce risultati globali positivi da una prospettiva socioeconomica che dimostra l'adeguatezza di questo investimento diretto nel miglioramento della disponibilità di medicinali pediatrici.

La combinazione di obblighi e ricompense sembra efficace per spostare l'attenzione sullo sviluppo del prodotto pediatrico. Ancora un numero considerevole di PIP completati (45%) non è riuscito a ottenere una ricompensa e ci sono casi di sovra o sotto compensazione che indicano alcune limitazioni del sistema attuale.

Le aree con i maggiori progressi sono quelle in cui sono stati fatti i passi maggiori nel mercato per gli adulti. Come punto di partenza per la maggior parte dei PIP c’è un programma di ricerca e sviluppo per adulti. Al contrario, il minor progresso è stato fatto in malattie biologicamente diverse negli adulti e nei bambini e quando queste riguardano solo i bambini. E’ spesso il caso di malattie rare, inclusi i tumori infantili. Considerando i progressi compiuti nel trattamento del cancro negli adulti negli ultimi dieci anni, si tratta di una carenza molto grave. Anche se il cancro nei bambini è raro, è ancora la principale causa di morte nell'infanzia.

Per progredire la Commissione deve esaminare con le autorità di regolamentazione e le parti interessate, come combinare gli effetti del regolamento pediatrico e del regolamento sugli orfani per aumentare il numero e la qualità di farmaci che trattano malattie rare, inclusi i cancri rari, nei bambini.
Intanto, la Commissione, insieme all'Agenzia europea dei medicinali, intraprenderà azioni positive per razionalizzare l'attuale applicazione e l'attuazione del regolamento ove necessario.

Questo comprende, ad esempio, l'esame dei modi per garantire un più rapido completamento dei PIP, valutando se le linee guida della Commissione per la gestione delle applicazioni PIP debbano essere adeguate, discutendo le esigenze pediatriche in un dialogo aperto e trasparente che coinvolga tutte le parti interessate e promuovendo la cooperazione internazionale e l'armonizzazione.

Inoltre, le reti di riferimento europee per le malattie rare e complesse, che hanno iniziato il loro lavoro a marzo 2017, hanno il potenziale di migliorare per influenzare significativamente la diagnosi, il trattamento e le pratiche di prescrizione. La Commissione contribuirà a garantire che queste reti abbiano accesso a finanziamenti sostenibili e gli strumenti informatici necessari per raggiungere la loro piena capacità.

ll commissario Andriukaitis presenterà i risultati della relazione a chi lavora nei processi di regolamentazione dei farmaci, a gruppi di pazienti e ad altri settori di interesse in una conferenza a Bruxelles il 21 novembre 2017.

La relazione della Commissione Ue rappresenta una tappa intermedia essenziale nel dibattito su una visione comune sui parametri futuri dei medicinali pediatrici e orfani. Prima di proporre eventuali modifiche, la Commissione valuterà, in una consultazione con i soggetti interessati e gli esperti, come gli effetti combinati del regolamento orfano e pediatrico possono sostenere lo sviluppo della medicina in sottopopolazioni di particolare interesse, ad esempio bambini con cancro. I risultati di questa riflessione saranno presentati entro il 2019 per consentire alla prossima Commissione di prendere una decisione informata sulle possibili opzioni politiche.

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