QS Edizioni - venerdì 22 novembre 2024
Scienza e Farmaci
Sclerosi multipla. Congresso Aism-Fism: “Staminali, genetica, tecnologia, ecco come cambia la ricerca sulla malattia”
29 maggio - Questi i temi sotto i riflettori del Congresso “Insieme cambiamo la realtà della sclerosi multipla” che si è aperto oggi a Roma. Presentato il primo studio clinico per il trattamento della sclerosi multipla con infusione di cellule staminali neurali. Battaglia: “Servono molti più fondi perché la ricerca possa raggiungere al suo obiettivo di trovare la cura per la malattia”
I risultati che arrivano dalle cellule staminali, la scoperta di nuove componenti genetiche alla base della malattia, le nuove tecnologie come strumento di supporto alla riabilitazione. E ancora, un modo nuovo di guardare alle sfide poste dalle malattie che interessano il sistema nervoso, per cercare risposte condivise.
Questi, e non solo, sono stati alcuni degli argomenti emersi dal Congresso “Insieme cambiamo la realtà della sclerosi multipla”, promosso dall’Associazione Italiana Sclerosi Multipla e la sua Fondazione Fism da sempre impegnate sul fronte della ricerca sulla sclerosi multipla con finanziamenti dal 2013 al 2016 pari a 20 milioni di euro.
Nel corso del congresso - che si è aperto oggi a Roma sotto l’Alto Patronato della Presidenza della Repubblica e durerà fino al 31 maggio, in occasione della Giornata Mondiale dedicata a questa malattia - si confronteranno circa 250 i ricercatori nazionali e internazionali su presente e futuro della sclerosi multipla, ovvero di una malattia neurologica cronica che colpisce oggi in Italia 114 mila persone. Ogni anno conta 3.400 nuove diagnosi, 1 ogni 3 ore.
Ma per sconfiggere la malattia servono fondi dedicati alla ricerca. “Servono molti più fondi perché la ricerca possa raggiungere il suo obiettivo: trovare la cura per la sclerosi multipla – ha spiegato Mario Alberto Battaglia presidente della Fism – alla nostra Fondazione nel 2016 attraverso il Bando sono arrivate richieste di 187 progetti da finanziare. Di questi 91 erano i progetti di eccellenza, valutati dal nostro Comitato scientifico internazionale. Per finanziarli servirebbe un importo di 11 milioni di euro mentre ne possiamo mettere a disposizione solo 3. Grazie al 5 per 1000 e al contributo di tanti donatori che seguono le nostre raccolte fondi ad oggi possiamo mettere a disposizione dei ricercatori solo 6 milioni di euro l’anno, 3 per il Bando e 3 per i progetti speciali, ma non basta. Dobbiamo essere tutti impegnati ad aumentare i fondi per la ricerca perché abbiamo progetti e ricercatori italiani eccellenti che possono cambiare la storia della sclerosi multipla”.
Al centro della prima parte del Congresso un nuovo modo di intendere la ricerca scientifica e di allargarne gli orizzonti, rispondendo alle esigenze di tutte le parti interessate, quindi aziende, istituzioni, persone. La ricerca deve coinvolgere tutti gli stakeholder, ognuno per il proprio ruolo e per il contributo che può offrire. Così come la ricerca deve avere sempre una ricaduta concreta sulle persone, sulla loro malattia e condizione di vita, un ritorno per le istituzioni che alla fine devono dare risposte alle persone e per il mondo delle aziende, che deve investire in salute per la collettività. Infine la ricerca deve essere senza barriere, non concentrarsi solo su una malattia ma, sulla base di problematiche comuni, promuovere la ricerca di soluzioni che possano poi essere condivise e applicate per tutti. “È questa la ricetta per una scienza della sostenibilità collettiva. La nostra capacità di concretizzare le priorità della ricerca dell‘Agenda 2020 sarà tanto maggiore quanto l’Agenda delle persone con Sm diventerà l’agenda di tutti gli attori decisivi per la sua realizzazione” ha affermato Paola Zaratin, direttore ricerca Scientifica di Aism-Fism.
Studio clinico sulle staminali. Nel corso del congresso è stato presentato il primo studio clinico per il trattamento della sclerosi multipla con infusione di cellule staminali neurali effettuato al San Raffaele di Milano. Si tratta di una prima volta al mondo: un paziente affetto da sclerosi multipla cronica in stadio avanzato ha ricevuto una terapia a base di cellule staminali neurali, presso l’unità operativa di Neurologia dell’Ircca Ospedale San Raffaele di Milano, una delle 18 strutture di eccellenza del Gruppo Ospedaliero San Donato.
La terapia (Stems) è frutto di oltre 10 anni di ricerca svolta dal gruppo di Gianvito Martino, Direttore Scientifico dell’Ospedale San Raffaele e capo Unità di ricerca in Neuroimmunologia, mentre l’implementazione del protocollo clinico è stata a cura del Centro Sclerosi Multipla, diretto da Giancarlo Comi, primario e direttore dell’Istituto di Neurologia Sperimentale. L’infusione costituisce l’avvio del primo studio clinico di questo tipo al mondo, un’ulteriore prova della vocazione traslazionale dell’Ospedale San Raffaele: qui infatti sono stati compiuti tutti i passi necessari per arrivare dalle evidenze ottenute in laboratorio fino ai primi pazienti.
La terapia consiste in un’infusione di cellule staminali neurali, cellule progenitrici in grado di specializzarsi in tutti i tipi di cellule nervose. L’infusione avviene attraverso una puntura lombare che le immette direttamente nel liquido cerebrospinale, attraverso il quale possono raggiungere il cervello e il midollo spinale che sono i luoghi deputati allo svolgimento della loro azione. Le cellule destinate al trapianto sono di origine fetale e sono state preparate grazie alla collaborazione con il Laboratorio di Terapia Cellulare Stefano Verri, sostenuto della Fondazione Matilde Tettamanti e Menotti De Marchi Onlus. Dopo l’infusione i pazienti saranno tenuti sotto osservazione in ambito ospedaliero per un periodo di tempo limitato. Al termine di questo periodo potranno tornare a casa, verranno seguiti a stretto contatto per i primi 2 anni e poi in modo continuativo negli anni successivi.
“È importante ricordare che l’obiettivo dello studio clinico, trattandosi del primo del suo genere, è testare sicurezza e tollerabilità del trattamento, non la sua efficacia. Per questo coinvolge pochi pazienti accuratamente selezionati – ha spiegato Gianvito Martino – non di meno si tratta di un traguardo fondamentale per i pazienti e per le loro famiglie, che hanno sostenuto la ricerca in tutti questi anni con pazienza e speranza. Non saremmo arrivati fin qui senza il loro supporto”.
È stato infatti grazie al sostegno in primis dell’Aism e della Fism se le scoperte non si sono fermate al laboratorio, come purtroppo a volte succede, ma hanno trovato la via fino ai primi studi sull’uomo. “Negli anni è stato fondamentale anche il contributo della Fondazione Cariplo e di Amici Centro Sclerosi Multipla (ACeSM onlus), associazione non profit al servizio dei pazienti presso l’Irccs Ospedale San Raffaele e di Bmw Italia” ha aggiunto.
“Questo primo trapianto con cellule staminali neurali costituisce un momento di importante sviluppo della terapia della sclerosi multipla, nella quale il San Raffaele è stato costantemente all’avanguardia nel mondo. L’obiettivo principale dello studio è necessariamente la sicurezza della procedura, costituendo però la premessa per una futura sperimentazione che fornisca anche indicazioni di efficacia. Un ringraziamento particolare va a tutta l’equipe clinica che, grazie all’alta competenza, ha reso possibile questo risultato” ha concluso Giancarlo Comi.
Questi, e non solo, sono stati alcuni degli argomenti emersi dal Congresso “Insieme cambiamo la realtà della sclerosi multipla”, promosso dall’Associazione Italiana Sclerosi Multipla e la sua Fondazione Fism da sempre impegnate sul fronte della ricerca sulla sclerosi multipla con finanziamenti dal 2013 al 2016 pari a 20 milioni di euro.
Nel corso del congresso - che si è aperto oggi a Roma sotto l’Alto Patronato della Presidenza della Repubblica e durerà fino al 31 maggio, in occasione della Giornata Mondiale dedicata a questa malattia - si confronteranno circa 250 i ricercatori nazionali e internazionali su presente e futuro della sclerosi multipla, ovvero di una malattia neurologica cronica che colpisce oggi in Italia 114 mila persone. Ogni anno conta 3.400 nuove diagnosi, 1 ogni 3 ore.
Ma per sconfiggere la malattia servono fondi dedicati alla ricerca. “Servono molti più fondi perché la ricerca possa raggiungere il suo obiettivo: trovare la cura per la sclerosi multipla – ha spiegato Mario Alberto Battaglia presidente della Fism – alla nostra Fondazione nel 2016 attraverso il Bando sono arrivate richieste di 187 progetti da finanziare. Di questi 91 erano i progetti di eccellenza, valutati dal nostro Comitato scientifico internazionale. Per finanziarli servirebbe un importo di 11 milioni di euro mentre ne possiamo mettere a disposizione solo 3. Grazie al 5 per 1000 e al contributo di tanti donatori che seguono le nostre raccolte fondi ad oggi possiamo mettere a disposizione dei ricercatori solo 6 milioni di euro l’anno, 3 per il Bando e 3 per i progetti speciali, ma non basta. Dobbiamo essere tutti impegnati ad aumentare i fondi per la ricerca perché abbiamo progetti e ricercatori italiani eccellenti che possono cambiare la storia della sclerosi multipla”.
Al centro della prima parte del Congresso un nuovo modo di intendere la ricerca scientifica e di allargarne gli orizzonti, rispondendo alle esigenze di tutte le parti interessate, quindi aziende, istituzioni, persone. La ricerca deve coinvolgere tutti gli stakeholder, ognuno per il proprio ruolo e per il contributo che può offrire. Così come la ricerca deve avere sempre una ricaduta concreta sulle persone, sulla loro malattia e condizione di vita, un ritorno per le istituzioni che alla fine devono dare risposte alle persone e per il mondo delle aziende, che deve investire in salute per la collettività. Infine la ricerca deve essere senza barriere, non concentrarsi solo su una malattia ma, sulla base di problematiche comuni, promuovere la ricerca di soluzioni che possano poi essere condivise e applicate per tutti. “È questa la ricetta per una scienza della sostenibilità collettiva. La nostra capacità di concretizzare le priorità della ricerca dell‘Agenda 2020 sarà tanto maggiore quanto l’Agenda delle persone con Sm diventerà l’agenda di tutti gli attori decisivi per la sua realizzazione” ha affermato Paola Zaratin, direttore ricerca Scientifica di Aism-Fism.
Studio clinico sulle staminali. Nel corso del congresso è stato presentato il primo studio clinico per il trattamento della sclerosi multipla con infusione di cellule staminali neurali effettuato al San Raffaele di Milano. Si tratta di una prima volta al mondo: un paziente affetto da sclerosi multipla cronica in stadio avanzato ha ricevuto una terapia a base di cellule staminali neurali, presso l’unità operativa di Neurologia dell’Ircca Ospedale San Raffaele di Milano, una delle 18 strutture di eccellenza del Gruppo Ospedaliero San Donato.
La terapia (Stems) è frutto di oltre 10 anni di ricerca svolta dal gruppo di Gianvito Martino, Direttore Scientifico dell’Ospedale San Raffaele e capo Unità di ricerca in Neuroimmunologia, mentre l’implementazione del protocollo clinico è stata a cura del Centro Sclerosi Multipla, diretto da Giancarlo Comi, primario e direttore dell’Istituto di Neurologia Sperimentale. L’infusione costituisce l’avvio del primo studio clinico di questo tipo al mondo, un’ulteriore prova della vocazione traslazionale dell’Ospedale San Raffaele: qui infatti sono stati compiuti tutti i passi necessari per arrivare dalle evidenze ottenute in laboratorio fino ai primi pazienti.
La terapia consiste in un’infusione di cellule staminali neurali, cellule progenitrici in grado di specializzarsi in tutti i tipi di cellule nervose. L’infusione avviene attraverso una puntura lombare che le immette direttamente nel liquido cerebrospinale, attraverso il quale possono raggiungere il cervello e il midollo spinale che sono i luoghi deputati allo svolgimento della loro azione. Le cellule destinate al trapianto sono di origine fetale e sono state preparate grazie alla collaborazione con il Laboratorio di Terapia Cellulare Stefano Verri, sostenuto della Fondazione Matilde Tettamanti e Menotti De Marchi Onlus. Dopo l’infusione i pazienti saranno tenuti sotto osservazione in ambito ospedaliero per un periodo di tempo limitato. Al termine di questo periodo potranno tornare a casa, verranno seguiti a stretto contatto per i primi 2 anni e poi in modo continuativo negli anni successivi.
“È importante ricordare che l’obiettivo dello studio clinico, trattandosi del primo del suo genere, è testare sicurezza e tollerabilità del trattamento, non la sua efficacia. Per questo coinvolge pochi pazienti accuratamente selezionati – ha spiegato Gianvito Martino – non di meno si tratta di un traguardo fondamentale per i pazienti e per le loro famiglie, che hanno sostenuto la ricerca in tutti questi anni con pazienza e speranza. Non saremmo arrivati fin qui senza il loro supporto”.
È stato infatti grazie al sostegno in primis dell’Aism e della Fism se le scoperte non si sono fermate al laboratorio, come purtroppo a volte succede, ma hanno trovato la via fino ai primi studi sull’uomo. “Negli anni è stato fondamentale anche il contributo della Fondazione Cariplo e di Amici Centro Sclerosi Multipla (ACeSM onlus), associazione non profit al servizio dei pazienti presso l’Irccs Ospedale San Raffaele e di Bmw Italia” ha aggiunto.
“Questo primo trapianto con cellule staminali neurali costituisce un momento di importante sviluppo della terapia della sclerosi multipla, nella quale il San Raffaele è stato costantemente all’avanguardia nel mondo. L’obiettivo principale dello studio è necessariamente la sicurezza della procedura, costituendo però la premessa per una futura sperimentazione che fornisca anche indicazioni di efficacia. Un ringraziamento particolare va a tutta l’equipe clinica che, grazie all’alta competenza, ha reso possibile questo risultato” ha concluso Giancarlo Comi.
29 maggio 2017
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