I sistemi sanitari e la società potranno continuare a permettersi i farmaci innovativi dagli altissimi costi proposti dall’industria farmaceutica? Questo interrogativo è presente nelle agende dei governi di tutto il mondo ed è stato rilanciato negli ultimi giorni in Gran Bretagna in seguito a un nuovo modello di definizione del budget per la spesa farmaceutica entrato in vigore proprio qualche giorno fa, suscitando in egual misura apprezzamenti e critiche.
 
Da quasi vent’anni il Regno Unito ha esercitato una leadership in settori come la misurazione del rapporto costo/efficacia dei farmaci e lo sviluppo di linee guida cliniche grazie all’operato del National Institute for Health and Care Excellence (NICE), un’istituzione non dipartimentale a servizio del sistema sanitario pubblico che ha finito per rappresentare un punto di riferimento per il resto d’Europa e persino per le agenzie regolatorie di altri continenti.  
Negli ultimi anni l’arrivo di una vera e propria “ondata” di prodotti ad alto tasso di innovazione e dai costi proibitivi ha squilibrato il sistema, mettendo in allarme tutti gli attori della filiera. Dai rappresentanti dei pazienti alle aziende farmaceutiche, dalle agenzie regolatorie ai decisori pubblici, un coro unanime di preoccupazione si è levato rispetto alla tenuta del National Health Service (NHS) che ha sinora garantito l’assistenza sanitaria e farmaceutica.
 
A partire dal 1° aprile 2017 i farmaci raccomandati dal NICE che superano quota 20 milioni di sterline l'anno non saranno finanziati in maniera automatica entro 90 giorni, come avvenuto sinora, pur se in presenza di prove del rapporto costo-efficacia favorevole. A NHS England saranno in questi casi concessi sino a tre anni, in circostanze eccezionali, per condurre le trattative con le aziende farmaceutiche. Di conseguenza, l'accesso dei pazienti ad alcune nuove tecnologie potrebbe di fatto essere rallentato.
 
La metodologia adottata dal NICE ha suscitato scalpore tra i cultori della materia soprattutto dal momento che l’organismo è l’unico a quantificare in maniera ben precisa, cioè attraverso un numero, il beneficio atteso dai farmaci di nuova approvazione. Questa cifra è espressa in QALY (Quality Adjusted Life Years), in cui un QALY equivale a un anno di perfetta salute o due di salute di livello “medio”.
 
La soglia di base del rapporto costo-efficacia del NICE è fino a 30.000 sterline per QALY e in futuro vuole incentivare le case produttrici ad arrivare ad un valore di ingresso al di sotto delle 10.000 sterline, ottenendo in cambio una approvazione accelerata, giustificata dall’eccezionale valore terapeutico.
Si tratta di una sorta di sfida lanciata dal NICE alle aziende, dal momento che i dati forniti dall’istituto stesso dimostrano come solo una quota compresa tra il 10 e il 15 per cento dei farmaci attualmente approvati potrebbero rimanere al di sotto dell’asticella stabilita dalle nuove regole.
 
Secondo il Direttore del NICE, Carole Longson, l’onere di proporre un prezzo “responsabile” per i farmaci spetta alle aziende. "Visto il ritmo a cui procede l’innovazione tecnologica, le rinnovate esigenze dei pazienti e il ritorno sugli investimenti desiderato dagli azionisti, il sistema è in difficoltà", ha dichiarato la Longson. Questa situazione di oggettiva difficoltà ha determinato l’adozione di correttivi come il dilazionamento dei pagamenti, per gli interventi farmacologici a maggiore tasso di innovatività come la terapia genica o l’immunoterapia. “Dobbiamo trovare il modo” ha ammesso Longson “di strutturare l'impatto della spesa sul bilancio".
 
Il nuovo bilancio “sperimentale” del NICE, che vede la luce proprio in contemporanea con l’inizio della delicatissima transizione che porterà all’uscita del Regno Unito dall’Unione Europea, ha suscitato reazioni preoccupate in primis nell’industria farmaceutica e fra i clinici.
 
Da parte degli oncologi, ad esempio, il timore riguarda la possibilità di “mancare” l’aggancio al treno dell’innovazione farmaceutica e delle nuove terapie che promettono un valore aggiunto clinico importantissimo per i pazienti, dal momento che le imprese potrebbero essere impegnate in negoziazioni serrate per riportare il prezzo dei medicinali al di sotto del valore soglia stabilito da NICE e NHS.
 
Un gruppo di studiosi del King’s College di Londra ha pubblicato sul British Medical Journal una dura presa di posizione in merito alla nuova policy.
 
“L'impatto sul bilancio è essenzialmente il prezzo per paziente moltiplicato per il numero di pazienti trattati” argomentano Victoria Charlton e colleghi. “Tuttavia, la prevalenza di una condizione di qualcuno non dovrebbe determinare l'accesso al trattamento. […] Le nuove regole di budget richiedono al NICE di trattare i pazienti in un gruppo meno favorevolmente di quelli in un altro solo perché ve ne sono più nel primo rispetto al secondo. È una discriminazione numerica”.
 
Secondo il gruppo di esperti del King’s College la questione è sostanzialmente politica, dal momento che l’accesso ai medicinali è guidato dal livello di spesa pubblica. Se l’intento di NICE e NHS di arrivare a una chiusura del cerchio in materia di costi accessibili è certamente lodevole, sostengono i firmatari del documento, la risposta del governo è inadeguata. “Forse la politica intende mettere pressione sull’industria per indurla ad abbassare i prezzi in corrispondenza di volumi alti. Ma in questo modo si utilizzano grandi gruppi di pazienti come un chip per la contrattazione”.
 
Al di là delle polemiche che infuriano oltremanica, il dibattito ricorda molto da vicino il quadro esistente anche a livello nazionale. L’Italia, attraverso il Ministero della Salute e l’AIFA, è stata negli anni tra i primi paesi europei e occidentali a sollevare il problema di come coniugare la remunerazione dell’innovazione e l’equità nell’accesso ai trattamenti. L’approccio “italiano” alla vicenda conferma ancora una volta che il Servizio Sanitario Nazionale (SSN) costituisce ormai un unicum in Europa e nel Mondo, come dimostra il metodo scelto dalle istituzioni nazionali per sostenere l’innovazione e allo stesso tempo abbattere le barriere all’accesso da parte dei pazienti. La solidità del sistema Italia sarà ulteriormente puntellata dal lavoro che le istituzioni e i componenti della filiera stanno portando avanti per ridefinire la governance farmaceutica, un'ulteriore opportunità di razionalizzazione delle risorse e di efficientamento del sistema.
 
L’istituzione del Fondo per i farmaci innovativi e di quello per i farmaci oncologici, i nuovi criteri per l’accesso ai farmaci anti-HCV, mostrano una sensibilità aumentata e una direzione completamente opposta rispetto agli omologhi UK. La ricetta italiana punta a riconoscere e premiare la vera innovazione che, per essere tale, deve necessariamente essere anche sostenibile. Da qui l’invito, a tutti gli attori della filiera farmaceutica, a operare secondo condizioni ben precise, a partire dalla definizione di un prezzo etico, ispirato dal principio della responsabilità sociale.
 
Aziende e agenzie operano all’interno di un sistema che ha come prioritario e non ultimo obiettivo la risposta alla domanda e bisogno di salute della persona/paziente. Questa è la partita, la sfida che siamo chiamati ad affrontare. E dobbiamo farlo tutti insieme con e nei rispettivi ruoli: politica, istituzioni, scienza, industria, seguendo la stella polare del senso di responsabilità che permetta la reale, concreta e sostenibile risposta al bisogno di salute quotidianamente espresso.
 
Mario Melazzini
 
Fonte: Aifa Editorial
 
Riferimenti:
http://uk.mobile.reuters.com/article/idUKKBN16Y1PY
Charlton Victoria, Littlejohns Peter, Kieslich Katharina, Mitchell Polly, Rumbold Benedict, Weale Albert et al. Cost effective but unaffordable: an emerging challenge for health systems BMJ 2017; 356 :j1402 http://www.bmj.com/content/356/bmj.j1402  

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