Bisogno terapeutico, valore terapeutico aggiunto, qualità delle prove ovvero la robustezza degli studi clinici. Sono i tre elementi che l’Aifa considera fondamentali per la valutazione dell’innovatività di un farmaco e che sono stati approvati con la delibera 519/2017 che contiene anche il modulo per il riconoscimento dell’innovatività.
 
I principali obiettivi della normativa che riguarda l’innovatività dei farmaci, spiega l’Aifa nell’illustrazione della procedura, sono da un lato quello di garantire, armonizzandolo sul territorio nazionale, un rapido accesso a farmaci che possiedono un chiaro valore terapeutico aggiunto rispetto alle alternative disponibili, e dall’altro quello di incentivare lo sviluppo di farmaci che offrano sostanziali benefici terapeutici per i pazienti.  
Ogni nuova terapia può avere caratteristiche di innovatività diverse e aggiuntive rispetto ai criteri, ma l’Aifa ha stabilito che per l’attribuzione del carattere di innovatività sia necessaria la dimostrazione di un valore terapeutico aggiunto (rispetto alle altre terapie disponibili) nel trattamento di una patologia grave (cioè una malattia ad esito potenzialmente mortale, oppure che induca ospedalizzazioni ripetute, o che ponga il paziente in pericolo di vita o che causi disabilità in grado di compromettere significativamente la qualità della vita).
 
La procedura di riconoscimento prevede la compilazione del modulo messo a punto da Aifa. Per ciascuna richiesta saranno valutati il bisogno terapeutico, il valore terapeutico aggiunto e la qualità delle prove. Il giudizio di innovatività sarà formulato in base al profilo derivante dall’insieme delle valutazioni dei parametri.
 
Potranno essere considerati innovativi i farmaci ai quali siano stati riconosciuti un bisogno terapeutico e un valore terapeutico aggiunto entrambi di livello “Massimo” o “Importante” – i livelli sono illustrati in dettaglio nell’allegato sui criteri per la valutazione dell’innovatività - , e una qualità delle prove “Alta”. L’innovatività non potrà, invece, essere riconosciuta in presenza di un bisogno terapeutico e/o di un valore terapeutico aggiunto giudicati come “Scarso” o “Assente”, oppure di una qualità delle prove giudicata “Bassa” o “Molto bassa”.
 
Situazioni intermedie saranno valutate caso per caso, tenendo conto del peso relativo dei singoli elementi considerati. Per i farmaci con indicazione per malattie rare, o comunque con tassi di prevalenza ad esse assimilabili, nella valutazione delle qualità delle prove si terrà conto della oggettiva difficoltà di condurre studi clinici gold standard e di adeguata potenza. In tali casi, pertanto, in presenza di un elevato bisogno terapeutico e di forti indicazioni di un beneficio terapeutico aggiunto, sarà possibile attribuire l’innovatività anche sulla base di prove di qualità “Bassa”.
Al termine del processo, la CTS (Commissione tecnico scientifica) predisporrà una breve relazione, nella quale saranno descritte le valutazioni relative a ciascuno dei tre ambiti considerati, e sarà espresso il relativo giudizio finale.
 
I possibili esiti della valutazione sono quindi: riconoscimento dell’innovatività, a cui saranno associati l’inserimento nel Fondo dei farmaci innovativi, oppure nel Fondo dei farmaci innovativi oncologici e i relativi benefici economici; riconoscimento dell’innovatività condizionata (o potenziale), che comporta unicamente l’inserimento nei Prontuari Terapeutici Regionali nei termini previsti dalla normativa; mancato riconoscimento dell’innovatività.
Al termine del processo, l'esito finale e la relativa valutazione della CTS saranno rese pubbliche sul portale dell'AIFA. Il richiedente potrà chiedere nel modulo l’esclusione dalla pubblicazione di eventuali dati sensibili.
 
Il riconoscimento dell’innovatività e i benefici conseguenti hanno una durata massima di trentasei mesi e il carattere di innovatività attribuito a un farmaco sarà riconsiderato in caso emergano evidenze che ne giustifichino la rivalutazione. Per i farmaci ad innovatività condizionata sarà obbligatoria almeno una rivalutazione a 18 mesi dalla sua concessione.
Se si presenteranno evidenze contrarie a quelle su cui si è basato il riconoscimento di innovatività, questa non potrà essere confermata, e i relativi benefici decadranno, si avvierà una nuova negoziazione del prezzo e delle condizioni di rimborsabilità.
 
Nella rivalutazione di farmaci a innovatività condizionata, in caso di nuove evidenze positive si potrà avere l’innovatività piena, con i relativi benefici per il tempo residuo di durata prevista.
I benefici associati al riconoscimento dell’innovatività hanno la durata massima di 36 mesi per il farmaco first in class, mentre eventuali followers riconosciuti come innovativi potranno beneficiarne per il periodo residuo.

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