QS Edizioni - lunedì 25 novembre 2024
Scienza e Farmaci
Sclerosi multipla. Studio italo-inglese conferma efficacia autotrapianto staminali come terapia per rallentare la patologia
20 febbraio - Uno studio condotto da due studiosi italiani: dell’Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi di Firenze e dell’Imperial College di Londra, che ha analizzato i dati di 281 pazienti affetti da Sclerosi Multipla e sottoposti ad autotrapianto di cellule staminali del sangue tra il 1995 ed il 2006 in 15 Centri di 13 paesi e seguiti dopo la procedura per una media di quasi 7 anni.
Un autrapianto di cellule staminali può fermare a lungo la progressione della malattia in pazienti affetti da sclerosi multipla, è il risultato di uno studio condotto da due studiosi italiani: dell’Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi di Firenze e dell’Imperial College di Londra, che ha analizzato i dati di 281 pazienti affetti da Sclerosi Multipla e sottoposti ad autotrapianto di cellule staminali del sangue tra il 1995 ed il 2006 in 15 Centri di 13 paesi e seguiti dopo la procedura per una media di quasi 7 anni.
Lo studio, pubblicato oggi sulla rivista JAMA Neurology, era stato concepito con l’intento di verificare l’efficacia di questa procedura per un periodo di tempo sufficientemente lungo da fornire dati attendibili in una malattia che, nonostante l’efficacia dei farmaci approvati, tende a provocare una lenta ma inesorabile progressione della disabilità nella grande maggioranza dei pazienti. Lo studio ha mostrato che nel 46% dei pazienti, generalmente selezionati per una malattia particolarmente aggressiva e scarsamente sensibile alle terapie precedentemente somministrate, si assisteva ad un arresto della progressione della disabilità a 5 anni dal trapianto e, in una minore percentuale di pazienti, addirittura ad un miglioramento dei sintomi.
“L’autotrapianto è una procedura largamente utilizzata da circa 30 anni per il trattamento di alcuni tumori del sangue e del sistema linfatico - spiega Riccardo Saccardi, ematologo dell’Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi di Firenze, che ha coordinato il versante trapiantologico dello studio -. La procedura consiste nel prelievo di cellule staminali del sangue mediante una chemioterapia e la somministrazione di farmaci che fanno uscire le cellule staminali dal midollo osseo per andare nel sangue. Il paziente viene quindi sottoposto ad una chemioterapia ad alte dosi che ha il compito di distruggere il sistema immunitario difettoso; subito dopo le sue cellule staminali vengono reinfuse per via endovenosa come una normale trasfusione. Il sistema immunitario si rigenera a partire da queste cellule senza il difetto che causava gli attacchi della malattia”.
I ricercatori sottolineano che il trapianto è una procedura non scevra da rischi e che per questo va riservata a pazienti selezionati. Nello studio di JAMA Neurology, 8 pazienti sono deceduti nei primi 100 giorni dal trapianto; il rischio di complicanze fatali è però più modesto nei pazienti trapiantati in fase precoce di malattia. “Negli ultimi 5 anni la mortalità riportata al Registro Europeo è dello 0.34%, per effetto della migliore selezione dei pazienti e dell’evoluzione della tecnica trapiantologica”, aggiunge Saccardi.
“In Italia – prosegue il medico di Careggi - si è effettuato il maggior numero di trapianti in ambito europeo in particolare a Firenze che è il Centro, coordinato per la parte neurologica dal Prof. Luca Massacesi, che ha riportato la casistica più numerosa al Registro Europeo, assieme al Centro di Genova, coordinato dal Prof Gianluigi Mancardi”. E’ adesso importante promuovere uno studio prospettico che compari l’efficacia del trapianto con le più moderne terapie oggi disponibili in un gruppo di pazienti selezionati per una forma di Sclerosi Multipla particolarmente aggressiva.
Paolo Muraro, neurologo presso l’Imperial College of Medicine di Londra, ha coordinato il versante neurologico dello studio e ne spiega la portata in termini di possibilità terapeutica per questi pazienti: “Sapevamo da altri studi che questo trattamento può essere molto efficace nel breve e medio termine (2-4 anni) ma nel lungo termine (5 anni e più) vi erano solo studi in piccoli numeri di pazienti. Con questo studio abbiamo raccolto evidenze che sostengono un effetto duraturo del trattamento. Abbiamo inoltre rinforzato le conoscenze sui fattori associati a un migliore decorso della malattia post-trapianto: giovane età, forma recidivante-remittente, minor numero di trattamenti immunosoppressori ricevuti prima del trapianto, e livello di disabilità lieve o moderato. Questi fattori identificano un profilo di paziente che ha maggiori probabilità di beneficiare del trattamento. Dato che questo profilo clinico corrisponde a fasi più precoci di malattia per le quali esistono terapie con farmaci ben studiati e approvati, sarà importante confrontare il trapianto di staminali con queste terapie in un saggio clinico randomizzato.”
La sclerosi multipla è una malattia che colpisce circa 2,3 milioni di persone nel mondo, più frequentemente giovani donne, ed è causata da un’alterazione del sistema immunitario che attacca alcune cellule del cervello e del midollo spinale. I sintomi più tipici sono rappresentati da stanchezza, disturbi della visione e dell’equilibrio, difficoltà di movimento degli arti e di controllo della vescica. Nessuna terapia si è mostrata capace di guarire la malattia in maniera definitiva ma numerosi farmaci possono rallentarne l’evoluzione naturale, che è nella maggior parte dei casi rappresentata da un prima fase caratterizzata da frequenti attacchi (fase recidivante-remittente) seguita da una seconda fase (fase progressiva) in cui si assiste ad una lenta progressione della disabilità senza attacchi.
Lo studio, pubblicato oggi sulla rivista JAMA Neurology, era stato concepito con l’intento di verificare l’efficacia di questa procedura per un periodo di tempo sufficientemente lungo da fornire dati attendibili in una malattia che, nonostante l’efficacia dei farmaci approvati, tende a provocare una lenta ma inesorabile progressione della disabilità nella grande maggioranza dei pazienti. Lo studio ha mostrato che nel 46% dei pazienti, generalmente selezionati per una malattia particolarmente aggressiva e scarsamente sensibile alle terapie precedentemente somministrate, si assisteva ad un arresto della progressione della disabilità a 5 anni dal trapianto e, in una minore percentuale di pazienti, addirittura ad un miglioramento dei sintomi.
“L’autotrapianto è una procedura largamente utilizzata da circa 30 anni per il trattamento di alcuni tumori del sangue e del sistema linfatico - spiega Riccardo Saccardi, ematologo dell’Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi di Firenze, che ha coordinato il versante trapiantologico dello studio -. La procedura consiste nel prelievo di cellule staminali del sangue mediante una chemioterapia e la somministrazione di farmaci che fanno uscire le cellule staminali dal midollo osseo per andare nel sangue. Il paziente viene quindi sottoposto ad una chemioterapia ad alte dosi che ha il compito di distruggere il sistema immunitario difettoso; subito dopo le sue cellule staminali vengono reinfuse per via endovenosa come una normale trasfusione. Il sistema immunitario si rigenera a partire da queste cellule senza il difetto che causava gli attacchi della malattia”.
I ricercatori sottolineano che il trapianto è una procedura non scevra da rischi e che per questo va riservata a pazienti selezionati. Nello studio di JAMA Neurology, 8 pazienti sono deceduti nei primi 100 giorni dal trapianto; il rischio di complicanze fatali è però più modesto nei pazienti trapiantati in fase precoce di malattia. “Negli ultimi 5 anni la mortalità riportata al Registro Europeo è dello 0.34%, per effetto della migliore selezione dei pazienti e dell’evoluzione della tecnica trapiantologica”, aggiunge Saccardi.
“In Italia – prosegue il medico di Careggi - si è effettuato il maggior numero di trapianti in ambito europeo in particolare a Firenze che è il Centro, coordinato per la parte neurologica dal Prof. Luca Massacesi, che ha riportato la casistica più numerosa al Registro Europeo, assieme al Centro di Genova, coordinato dal Prof Gianluigi Mancardi”. E’ adesso importante promuovere uno studio prospettico che compari l’efficacia del trapianto con le più moderne terapie oggi disponibili in un gruppo di pazienti selezionati per una forma di Sclerosi Multipla particolarmente aggressiva.
Paolo Muraro, neurologo presso l’Imperial College of Medicine di Londra, ha coordinato il versante neurologico dello studio e ne spiega la portata in termini di possibilità terapeutica per questi pazienti: “Sapevamo da altri studi che questo trattamento può essere molto efficace nel breve e medio termine (2-4 anni) ma nel lungo termine (5 anni e più) vi erano solo studi in piccoli numeri di pazienti. Con questo studio abbiamo raccolto evidenze che sostengono un effetto duraturo del trattamento. Abbiamo inoltre rinforzato le conoscenze sui fattori associati a un migliore decorso della malattia post-trapianto: giovane età, forma recidivante-remittente, minor numero di trattamenti immunosoppressori ricevuti prima del trapianto, e livello di disabilità lieve o moderato. Questi fattori identificano un profilo di paziente che ha maggiori probabilità di beneficiare del trattamento. Dato che questo profilo clinico corrisponde a fasi più precoci di malattia per le quali esistono terapie con farmaci ben studiati e approvati, sarà importante confrontare il trapianto di staminali con queste terapie in un saggio clinico randomizzato.”
La sclerosi multipla è una malattia che colpisce circa 2,3 milioni di persone nel mondo, più frequentemente giovani donne, ed è causata da un’alterazione del sistema immunitario che attacca alcune cellule del cervello e del midollo spinale. I sintomi più tipici sono rappresentati da stanchezza, disturbi della visione e dell’equilibrio, difficoltà di movimento degli arti e di controllo della vescica. Nessuna terapia si è mostrata capace di guarire la malattia in maniera definitiva ma numerosi farmaci possono rallentarne l’evoluzione naturale, che è nella maggior parte dei casi rappresentata da un prima fase caratterizzata da frequenti attacchi (fase recidivante-remittente) seguita da una seconda fase (fase progressiva) in cui si assiste ad una lenta progressione della disabilità senza attacchi.
20 febbraio 2017
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