QS Edizioni - domenica 30 giugno 2024
Scienza e Farmaci
Successo per un altro caso di leucemia trattato con terapia cellulare
di Ben Hirschler
9 maggio - Un'altra bambina, affetta da leucemia aggressiva e trattata con UCART19 di Cellectis, avrebbe risposto bene alla terapia. È il secondo caso dopo Layla. Il caso è stato presentato a Washington all'American Society of Gene & Cell Therapy annual meeting.
(Reuters Health) - Dopo il caso di Layla, la bambina di un anno affetta da leucemia e trattata con successo con una terapia cellulare sviluppata dall'azienda francese Cellectis, un'altra bimba avrebbe risposto bene allo stesso trattamento, restando in una fase di remissione dopo sei mesi dal trattamento. A renderlo noto è stata la stessa azienda. I dettagli sul caso clinico sono stati presentati all'American Society of Gene & Cell Therapy annual meeting che si è tenuto a Washington.
Entrambe le bambine sono state trattate al Britain's Great Ormond Street Hospital (GOSH) di Londra con un'iniezione di UCART19, il farmaco che 'aggiunge' nuovi geni alle cellule immunitarie di tipo T fornite da donatori sani, armandole contro la leucemia. In realtà, c'è bisogno di più tempo per capire se la terapia è una cura per la malattia o semplicemente ne rallenta la progressione. Ma il fatto che Layla stia ancora bene dopo 11 mesi dall'iniezione e che un secondo caso ha avuto successo fanno ben sperare. “Non ci sono ancora prove significative - ha dichiarato l'Amministratore Delegato di Cellectis, Andre Choulika -, ma ora abbiamo due casi. E questo dimostra che la terapia ha delle potenzialità”.
La seconda bambina trattata al GOSH aveva avuto una diagnosi di leucemia a quattro settimane di vita ed è stata trattata con UCART 19 a dicembre, all'età di 16 mesi, dopo che altre terapie avevano fallito. Altre case farmaceutiche, inclusa Novartis, Juno Therapeutics e Kite Pharma hanno testato cellule-T geneticamente modificate, ma le cellule erano prese dallo stesso paziente. Mentre l'approccio di Cellectis utilizza le cellule di un donatore sano, in un processo che potrebbe portare a una fornitura su larga scala, per molti pazienti.
L'azienda di Biotech, che lavora con l'americana Pfizer e con la francese Servier, è convinta che il suo metodo sia più veloce ed economico rispetto a quello utilizzato da altre società, che richiede terapie specifiche per ogni paziente. In ogni caso, la sperimentazione clinica su UCART19 dovrebbero partire quest'anno.
Ben Hirschler
(Versione italiana a cura di Quotidiano Sanità/Popular Science)
Entrambe le bambine sono state trattate al Britain's Great Ormond Street Hospital (GOSH) di Londra con un'iniezione di UCART19, il farmaco che 'aggiunge' nuovi geni alle cellule immunitarie di tipo T fornite da donatori sani, armandole contro la leucemia. In realtà, c'è bisogno di più tempo per capire se la terapia è una cura per la malattia o semplicemente ne rallenta la progressione. Ma il fatto che Layla stia ancora bene dopo 11 mesi dall'iniezione e che un secondo caso ha avuto successo fanno ben sperare. “Non ci sono ancora prove significative - ha dichiarato l'Amministratore Delegato di Cellectis, Andre Choulika -, ma ora abbiamo due casi. E questo dimostra che la terapia ha delle potenzialità”.
La seconda bambina trattata al GOSH aveva avuto una diagnosi di leucemia a quattro settimane di vita ed è stata trattata con UCART 19 a dicembre, all'età di 16 mesi, dopo che altre terapie avevano fallito. Altre case farmaceutiche, inclusa Novartis, Juno Therapeutics e Kite Pharma hanno testato cellule-T geneticamente modificate, ma le cellule erano prese dallo stesso paziente. Mentre l'approccio di Cellectis utilizza le cellule di un donatore sano, in un processo che potrebbe portare a una fornitura su larga scala, per molti pazienti.
L'azienda di Biotech, che lavora con l'americana Pfizer e con la francese Servier, è convinta che il suo metodo sia più veloce ed economico rispetto a quello utilizzato da altre società, che richiede terapie specifiche per ogni paziente. In ogni caso, la sperimentazione clinica su UCART19 dovrebbero partire quest'anno.
Ben Hirschler
(Versione italiana a cura di Quotidiano Sanità/Popular Science)
9 maggio 2016
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