QS Edizioni - giovedì 26 dicembre 2024
Scienza e Farmaci
Sclerosi multipla. Un nuovo trattamento che potrebbe ritardarla e rallentarla. A breve sperimentazione sull’uomo
di Viola Rita
21 maggio - Un gruppo di ricerca ha messo a punto un trattamento che potrebbe ritardare la comparsa della sclerosi multipla e per la prima volta rallentare la sua progressione. Si tratta di un anticorpo, chiamato PRX003, diretto contro la molecola MCAM, scoperta in precedenza dallo stesso gruppo e 'complice' della malattia. I ricercatori: primi risultati "estremamente positivi". Ed ora previsti trial su volontari sani. Lo studio su Annals of Neurology
Un nuovo trattamento promettente potrebbe ritardare la comparsa della sclerosi multipla e rallentare la sua progressione, secondo uno studio condotto dall’Università di Montreal e dal CHUM Research Centre (CRCHUM). In pratica, si tratta di un anticorpo, chiamato PRX003, diretto contro la molecola MCAM, scoperta 7 anni fa dallo stesso gruppo di ricerca e responsabile di un malfunzionamento del sistema immunitario nella sclerosi multipla. Lo studio è pubblicato su Annals of Neurology. I risultati della ricerca, ottenuti mediante test umani in vitro e test in vivo su modelli di topo, sono "estremamente positivi", dichiarano gli scienziati.
La sclerosi multipla è una malattia neurologica, caratterizzata da una serie di sintomi e manifestazioni che portano nel tempo ad una disabilità cronica. Tra questi, ci sono paralisi, insensibilità, perdita della vista, deficit di equilibrio e problemi nella deambulazione. Nella maggior parte dei pazienti, questa malattia si sviluppa in due fasi: per i primi 10-15 anni, i sintomi si manifestano in maniera non continuativa, insieme a periodi di remissione. In seguito, la malattia progredisce e diventa necessario l’utilizzo di un bastone o di una sedia a rotelle. Attualmente “non vi sono cure efficaci contro la malattia”, spiegano i ricercatori “nè cure in grado di agire contro la sua progressione”.
“Riteniamo di aver identificato la prima terapia che potrebbe avere un impatto sulla qualità di vita delle persone con sclerosi multipla, riducendo in maniera significativa la disabilità e la progressione della malattia”, ha affermato il Dottor Alexandre Prat, autore principale dello studio, ricercatore al CRCHUM e Professore al Dipartimento di Neuroscienze dell’Università di Montreal.
In generale, un’importante protezione del cervello è costituita dalla barriera emato-encefalica (la ‘barriera sanguigna del cervello’), che impedisce alle cellule immunitarie – i linfociti – di entrare nel sistema nervoso. Nel caso di persone affette da sclerosi multipla, questo scudo naturale ‘viene a mancare’ e si manifesta un deterioramento di tale barriera, che lascia così penetrare due tipi di linfociti, i CD4 e i CD8. Essi attaccano il cervello danneggiando la guaina mielinica che protegge i neuroni e questo danno comporta una riduzione della trasmissione degli impulsi nervosi nonché la formazione di placche.
Identificata dal gruppo del Dottor Prat nel 2008, la molecola MCAM gioca un ruolo centrale nella deregolazione del sistema immunitario nella sclerosi multipla e risulta essere la responsabile di questo danno all’importante barriera protettiva. “I nostri studi hanno mostrato che la molecola MCAM è necessaria per la migrazione del CD4 e del CD8 attraverso la barriera emato-encefalica”, ha dichiarato il Dottor Prat. “Se blocchiamo l’interazione della MCAM con la proteina che normalmente lega, siamo in grado di ridurre l’attività operata della malattia”. I ricercatori sottolineano che indipendentemente dai loro studi, la compagnia Prothena Corporation plc aveva scoperto dati complementari relativi alla MCAM: così è nata la loro collaborazione, da cui il risultato finale dello studio: “abbiamo osservato una riduzione del 50% della malattia” in un particolare modello di topo, ha dichiarato Prat. “Ciò che è più importante è che siamo in grado di bloccare la malattia fin dai primi sintomi e di avere un impatto sulla sua progressione, cosa che avviene per la prima volta”.
In particolare, Prothena ha sviluppato un potenziale anticorpo per combattere la malattia, chiamato PRX003, designato per ridurre la funzione della MCAM ed evitare la penetrazione dei linfociti nel tessuto. La compagnia conta di iniziare trial su volontari sani alla fine di Giugno ed ha anticpato al 2016 uno studio su pazienti con psoriasi. Oltre alla psoriasi, gli anticorpi anti-MCAM potrebbero essere utili nel trattamento di altre patologie, comprese forme progressive di sclerosi multipla.
In Italia, circa 75mila persone sono affette da Sclerosi Multipla, secondo i dati riferiti dall’Associazione Italiana Sclerosi Multipla Onlus, che a partire da sabato 23 maggio promuove la Settimana di informazione su questa malattia.
Viola Rita
*Lo studio è stato finanziato dai Canadian Institutes of Health Research (CIHR), the Multiple Sclerosis Society of Canada, e da the Fonds de recherche du Québec - Santé (FRQS).
La sclerosi multipla è una malattia neurologica, caratterizzata da una serie di sintomi e manifestazioni che portano nel tempo ad una disabilità cronica. Tra questi, ci sono paralisi, insensibilità, perdita della vista, deficit di equilibrio e problemi nella deambulazione. Nella maggior parte dei pazienti, questa malattia si sviluppa in due fasi: per i primi 10-15 anni, i sintomi si manifestano in maniera non continuativa, insieme a periodi di remissione. In seguito, la malattia progredisce e diventa necessario l’utilizzo di un bastone o di una sedia a rotelle. Attualmente “non vi sono cure efficaci contro la malattia”, spiegano i ricercatori “nè cure in grado di agire contro la sua progressione”.
“Riteniamo di aver identificato la prima terapia che potrebbe avere un impatto sulla qualità di vita delle persone con sclerosi multipla, riducendo in maniera significativa la disabilità e la progressione della malattia”, ha affermato il Dottor Alexandre Prat, autore principale dello studio, ricercatore al CRCHUM e Professore al Dipartimento di Neuroscienze dell’Università di Montreal.
In generale, un’importante protezione del cervello è costituita dalla barriera emato-encefalica (la ‘barriera sanguigna del cervello’), che impedisce alle cellule immunitarie – i linfociti – di entrare nel sistema nervoso. Nel caso di persone affette da sclerosi multipla, questo scudo naturale ‘viene a mancare’ e si manifesta un deterioramento di tale barriera, che lascia così penetrare due tipi di linfociti, i CD4 e i CD8. Essi attaccano il cervello danneggiando la guaina mielinica che protegge i neuroni e questo danno comporta una riduzione della trasmissione degli impulsi nervosi nonché la formazione di placche.
Identificata dal gruppo del Dottor Prat nel 2008, la molecola MCAM gioca un ruolo centrale nella deregolazione del sistema immunitario nella sclerosi multipla e risulta essere la responsabile di questo danno all’importante barriera protettiva. “I nostri studi hanno mostrato che la molecola MCAM è necessaria per la migrazione del CD4 e del CD8 attraverso la barriera emato-encefalica”, ha dichiarato il Dottor Prat. “Se blocchiamo l’interazione della MCAM con la proteina che normalmente lega, siamo in grado di ridurre l’attività operata della malattia”. I ricercatori sottolineano che indipendentemente dai loro studi, la compagnia Prothena Corporation plc aveva scoperto dati complementari relativi alla MCAM: così è nata la loro collaborazione, da cui il risultato finale dello studio: “abbiamo osservato una riduzione del 50% della malattia” in un particolare modello di topo, ha dichiarato Prat. “Ciò che è più importante è che siamo in grado di bloccare la malattia fin dai primi sintomi e di avere un impatto sulla sua progressione, cosa che avviene per la prima volta”.
In particolare, Prothena ha sviluppato un potenziale anticorpo per combattere la malattia, chiamato PRX003, designato per ridurre la funzione della MCAM ed evitare la penetrazione dei linfociti nel tessuto. La compagnia conta di iniziare trial su volontari sani alla fine di Giugno ed ha anticpato al 2016 uno studio su pazienti con psoriasi. Oltre alla psoriasi, gli anticorpi anti-MCAM potrebbero essere utili nel trattamento di altre patologie, comprese forme progressive di sclerosi multipla.
In Italia, circa 75mila persone sono affette da Sclerosi Multipla, secondo i dati riferiti dall’Associazione Italiana Sclerosi Multipla Onlus, che a partire da sabato 23 maggio promuove la Settimana di informazione su questa malattia.
Viola Rita
*Lo studio è stato finanziato dai Canadian Institutes of Health Research (CIHR), the Multiple Sclerosis Society of Canada, e da the Fonds de recherche du Québec - Santé (FRQS).
21 maggio 2015
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