QS Edizioni - domenica 24 novembre 2024
Scienza e Farmaci
Arriva la cornea ‘costruita’ dalle staminali
di Maria Rita Montebelli
21 dicembre - L’anno si chiude con il parere positivo del CHMP per Holoclar, un trattamento ‘vivente’, cioè un tessuto prodotto a partire da cellule staminali specializzate, destinato ai pazienti con cornee danneggiate da ustioni chimiche o fisiche. Sostituisce in alcuni casi il trapianto di cornea tradizionale o ne aumenta le possibilità di successo.
Ema ha appena raccomandato, per l’approvazione nei Paesi UE, Holoclar, un prodotto medicinale di terapia avanzata (ATMP), a base di cellule staminali, per il trattamento del deficit moderato-grave di staminali limbari (deficit di staminali dell’epitelio corneale, LSCD), causato da ustioni chimiche o fisiche dell’occhio negli adulti. La LSCD è una condizione rara che può portare a cecità.
La raccomandazione, emanata dal CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) è arrivata dopo un’approfondita valutazione del Comitato per le Terapie Avanzate (CAT).
“Questa raccomandazione – ha affermato Enrica Alteri, Direttore della Human Medicines Evaluation Division dell’EMA – rappresenta un importantissimo passo nella direzione di assicurare ai pazienti terapie nuove e innovative. L’EMA ha messo in campo tutti gli strumenti a disposizione per facilitare lo sviluppo e la valutazione di Holoclar. Si tratta di un ATMP che aveva già ricevuto la designazione di ‘farmaco orfano’. Questo ha permesso all’agenzia di fornire un sostanziale supporto, fatto anche di diversi consulti scientifici gratuiti, ai produttori di Holoclar durante la fase di sviluppo”.
Le cellule staminali possono aiutare a riparare componenti danneggiati dell’organismo. Quelle limbari si trovano nell’occhio, al confine tra cornea e sclera e servono a rigenerare e quindi riparare eventuali danni a carico dell’epitelio corneale. Le ustioni chimiche o fisiche di questa parte dell’occhio possono determinare la perdita di queste staminali e provocare così la LSCD, una condizione che interessa 3,3 persone su 100.000 in Europa. Segni e sintomi della LSCD sono dolore, fotofobia, infiammazione, neovascolarizzazione corneale, perdita di trasparenza della cornea, con conseguente riduzione del visus fino alla cecità.
Holoclar è un equivalente tessutale vivente realizzato per essere trapiantato nell’occhio danneggiato, dopo la rimozione dell’epitelio corneale alterato. Viene ‘costruito’ a partire da un frammento di tessuto prelevato da un’area integra (deve essere almeno 1-2 mm2) della cornea del paziente, poi messa in coltura cellulare in laboratorio. Di fatto, Holoclar in alcuni casi rappresenta un’alternativa al trapianto di cornea e comunque aumenta le possibilità di successo di un trapianto corneale ‘tradizionale’ laddove l’occhio sia gravemente danneggiato. Può essere utilizzato anche su entrambi gli occhi, qualora colpiti da LSCD moderato-severa.
Si tratta della prima opzione di trattamento per questa rara condizione; CAT e CHMP hanno tuttavia raccomandato un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata poiché sebbene i dati forniti dal produttore (Chiesi Farmaceutici) dimostrino che i benefici superano i rischi, questi sono desunti da studi retrospettivi. Sarebbe dunque necessario impostare un ulteriore studio su questo trattamento.
L’opinione favorevole del CHMP è solo un passaggio intermedio prima che il trattamento possa arrivare al paziente. Questo parere verrà inviato alla Commissione Europea per ottenere l’autorizzazione all’immissione sul mercato in tutta Europa. Una volta ottenuta, spetterà ai singoli Stati Membri discutere di prezzi e rimborsi a livello locale.
Maria Rita Montebelli
La raccomandazione, emanata dal CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) è arrivata dopo un’approfondita valutazione del Comitato per le Terapie Avanzate (CAT).
“Questa raccomandazione – ha affermato Enrica Alteri, Direttore della Human Medicines Evaluation Division dell’EMA – rappresenta un importantissimo passo nella direzione di assicurare ai pazienti terapie nuove e innovative. L’EMA ha messo in campo tutti gli strumenti a disposizione per facilitare lo sviluppo e la valutazione di Holoclar. Si tratta di un ATMP che aveva già ricevuto la designazione di ‘farmaco orfano’. Questo ha permesso all’agenzia di fornire un sostanziale supporto, fatto anche di diversi consulti scientifici gratuiti, ai produttori di Holoclar durante la fase di sviluppo”.
Le cellule staminali possono aiutare a riparare componenti danneggiati dell’organismo. Quelle limbari si trovano nell’occhio, al confine tra cornea e sclera e servono a rigenerare e quindi riparare eventuali danni a carico dell’epitelio corneale. Le ustioni chimiche o fisiche di questa parte dell’occhio possono determinare la perdita di queste staminali e provocare così la LSCD, una condizione che interessa 3,3 persone su 100.000 in Europa. Segni e sintomi della LSCD sono dolore, fotofobia, infiammazione, neovascolarizzazione corneale, perdita di trasparenza della cornea, con conseguente riduzione del visus fino alla cecità.
Holoclar è un equivalente tessutale vivente realizzato per essere trapiantato nell’occhio danneggiato, dopo la rimozione dell’epitelio corneale alterato. Viene ‘costruito’ a partire da un frammento di tessuto prelevato da un’area integra (deve essere almeno 1-2 mm2) della cornea del paziente, poi messa in coltura cellulare in laboratorio. Di fatto, Holoclar in alcuni casi rappresenta un’alternativa al trapianto di cornea e comunque aumenta le possibilità di successo di un trapianto corneale ‘tradizionale’ laddove l’occhio sia gravemente danneggiato. Può essere utilizzato anche su entrambi gli occhi, qualora colpiti da LSCD moderato-severa.
Si tratta della prima opzione di trattamento per questa rara condizione; CAT e CHMP hanno tuttavia raccomandato un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata poiché sebbene i dati forniti dal produttore (Chiesi Farmaceutici) dimostrino che i benefici superano i rischi, questi sono desunti da studi retrospettivi. Sarebbe dunque necessario impostare un ulteriore studio su questo trattamento.
L’opinione favorevole del CHMP è solo un passaggio intermedio prima che il trattamento possa arrivare al paziente. Questo parere verrà inviato alla Commissione Europea per ottenere l’autorizzazione all’immissione sul mercato in tutta Europa. Una volta ottenuta, spetterà ai singoli Stati Membri discutere di prezzi e rimborsi a livello locale.
Maria Rita Montebelli
21 dicembre 2014
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