“Il Comitato tecnico scientifico ritiene inappropriato al momento l’inserimento nella lista 648/96 per il persistere di aree di incertezza riguardo efficacia e sicurezza a lungo termine”. Con questa motivazione l’organismo dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha bocciato, la scorsa settimana, la reiterata richiesta di inserimento della specialità medicinale Elosulfase alfa (N-acetilgalattosammina-6-solfatasi ricombinante umana, rhGALNS) come terapia enzimatica sostitutiva (ERT) – cioè come farmaco off label - per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IV A (MPS IV A, nota come Sindrome di Morquio A).

Una scelta che non è piaciuta ai malati. “Sono basito nel leggere la motivazione della Cts dell’AIFA in quanto sinceramente non so come possano sostenere che ci siano aree di incertezza dopo che la FDA americana ha approvato il farmaco e l’EMA europea ha espresso la positive opinion; sarebbe come dire che questi due organismi dopo mesi di analisi di dati ed ispezioni hanno sbagliato a valutare il farmaco, mentre la CTS in pochi giorni ha visto tutto chiaro”, ha commentato il presidente dell’Associazione Italiana Mucopolisaccaridosi e Malattie Affini, Flavio Bertoglio.
Bertoglio sottolinea come, al contrario, “il governo francese per il tramite di un aspetto legislativo simile alla nostra Legge 648, da 6 mesi lo sta fornendo ai pazienti Morquio A francesi attraverso il proprio servizio sanitario nazionale”.

Il presidente dell’Associazione spiega quindi che saranno chieste “spiegazioni più approfondite ai responsabili dell’Aifa, per far sì che noi e tutti si riesca a capire meglio il perché di questo diniego. L’Associazione Italiana Mucopolisaccaridosi - conclude Bertoglio - certamente non rimarrà a guardare e valuterà ogni tipo di azione utile ad annullare questa che ci appare come un’ inaccettabile discriminazione”.

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