QS Edizioni - martedì 26 novembre 2024
Scienza e Farmaci
Sclerosi multipla. Oggi e domani il BEMS. Terapia e sostenibilità. Focus sul Laquinimod
di Viola Rita
10 aprile - Nella capitale, la terza edizione di Best Evidences in Multiple Sclerosis, organizzato da Teva Italia. Laquinimod: dopo il parere negativo del CHMP a gennaio 2014, sono in corso studi di fase III. Prof. Comi (San Raffaele Milano): “Al contrario degli altri, il farmaco agisce dentro al cervello, rivoluzione”. Tema dei costi, Prof. Battaglia (AISM): “a volte 2-3 mila euro l’anno il costo dei sintomatici per il paziente”
“Non c’è nessuna malattia al mondo che abbia avuto uno sviluppo così poderoso, negli ultimi anni, in ambito terapeutico, con 5 o 6 farmaci nuovi nel giro di breve tempo”, ha esordito, riferendosi alla Sclerosi Multipla (SM), il Professor Giancarlo Comi, past president della Società Italiana di Neurologia e direttore del Dipartimento di Neurologia e Istituto di Neurologia Sperimentale, Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, in occasione della conferenza di apertura della terza edizione dell’evento BEMS (Best Evidences in Multiple Sclerosis). Il BEMS è un appuntamento scientifico organizzato dall’azienda farmaceutica Teva Italia, che prende il via al Maxxi (Museo il Museo nazionale delle arti del XXI secolo) di Roma: al centro dell’attenzione dell’evento “l’innovazione e la sostenibilità, due aspetti rilevanti per raggiungere cure sempre più ritagliate sui bisogni del paziente”, sottolinea l’azienda, al fine di migliorare la qualità di vita di oltre tre milioni di malati al mondo di Sclerosi multipla (SM). L’atrofia cerebrale – superiore di 2 o 3 volte nel paziente rispetto all’individuo sano - che correla sia con il grado di disabilità che con il livello di compromissione delle funzioni cognitive, è al centro del dibattito odierno.
A tal proposito, si è parlato di Laquinimod per la sclerosi multipla, un immodulante orale che “dopo l’opinione negativa per la Sclerosi Multipla Recidivante Remittente (SMRR), espressa a gennaio 2014 dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali”, riporta Teva, “è studiato in un programma di sviluppo clinico globale di fase III, che comprende due studi (ALLEGRO e BRAVO) e un terzo studio di fase III (CONCERTO) sta valutando l’assunzione di due dosi di laquinimod (0,6 mg e 1,2 mg)”.
“Un farmaco dal profilo di efficacia del tutto curioso”, ha illustrato Comi, “diversamente dagli altri farmaci, infatti, non ha un effetto potentissimo nel prevenire gli attacchi e nel ridurre le lesioni, ma ha un’azione decisamente superiore nel prevenire l’accumulo di disabilità, che è un po’ come il conto finale che si paga al termine della cena, dato che rappresenta un danno irreversibile”.
In pratica “questo farmaco riduce la frequenza degli attacchi in una percentuale che si aggira intorno al 21-22%, mentre riduce la progressione di disabilità intorno al 40%: tutti gli altri farmaci agiscono all’opposto (alcuni farmaci 30-35% rispetto alle lesioni e riescono ad avere un 30% di effetto sulla disabilità): si tratta di una rivoluzione”, ha spiegato al nostro giornale il Prof. Comi. “Lo stesso vale per la risonanza magnetica: si osserva una riduzione delle lesioni tra il 25-30%, mentre un 35% dell’atrofia: questo indica che farmaco agisce dentro al cervello, dunque mette in luce una potenziale efficacia anche nelle forme più aggressive della malattia, cioè nei casi di persone già disabili, aprendo prospettive anche per la malattia nella fase progressiva, con un paradigma nuovo”.
I motivi del parere negativo del CHMP dell’EMA, riportati sulla pagina web dell’Associazione Italiana Sclerosi Multipla
(http://www.aism.it/index.aspx?codpage=2014_01_ricerca_laquinimod_sclerosi_multipla), sono i seguenti: “Il CHMP nota che i test su modelli sperimentali hanno mostrato un’incidenza più alta di eventi cancerogeni dopo l’esposizione a lungo temine al farmaco, e che tale rischio non può essere escluso per le persone. Secondo il CHMP, inoltre, i dati in possesso non escludono un possibile rischio per il feto nel caso il farmaco fosse assunto da donne incinte. Nonostante il farmaco abbia mostrato di rallentare il progresso della disabilità, secondo il CHMP il suo impatto sulle ricadute è risultato modesto. Per questi motivi I benefici di Neventra non sembrano superare i potenziali rischi per le persone con SM. Il parere dell’EMA non influisce sugli studi clinici attualmente in corso sul trattamento, che proseguono”.
A parlare poi, sono il Dottor Hubert Puech d’Alissac, AD Teva Italia, e il Dottor Giancarlo Nazzi, Senior Vice President Area Specialty Medicine Europe Teva Pharmaceutical.
Come illustra Giancarlo Nazzi al nostro giornale, “Teva Pharmaceutical sta investendo in queste quattro aree terapeutiche: sistema nervoso centrale, oncologia, sistema respiratorio e salute della donna. Il fatturato di Teva 2013 è stato di 20 miliardi di dollari, 1,7 miliardi per l’Europa. L’area più ampia di investimento è quella del sistema nervoso centrale, abbiamo farmaci come il Glatiramer acetato, leader per il trattamento della Sclerosi multipla, Rasagilina per il Parkinson disease e il laquinimod, che ha ricevuto a gennaio 2014 parere negativo dal CHMP, parere che rispettiamo, ma riteniamo che il farmaco sia altamente innovativo e sicuro - ci sono 2500 pazienti attualmente nello studio di fase III - e l’impegno da parte di Teva è rimasto assolutamente immutato. Siamo fiduciosi nel parere che il CHMP esprimerà a brevissimo”.
Ma oltre ai trattamenti terapeutici attualmente in atto e alle prospettive per il futuro, si è parlato di sostenibilità e dell’impatto economico dei trattamenti sia per il paziente che per il sistema sanitario.
“Fornire trattamenti precoci significa aumentare i costi, ma questo corrisponde ad un vantaggio economico nel tempo”, ha illustrato Walter Ricciardi, Ordinario di Igiene presso la Facoltà di Medicina e Chirurgia “A. Gemelli”, Università Cattolica del Sacro Cuore, Roma, "con un paese più competitivo e una migliore qualità della vita del paziente”.
A tal proposito si esprime anche il Professor Mario Alberto Battaglia, Presidente dell'Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM), che sottolinea l’importanza della terapia personalizzata.
“L’Italia offre, attraverso il Servizio Sanitario Nazionale, cure adeguate, in particolare farmaci innovativi e costosi”, ha spiegato Battaglia al nostro giornale, “anche se talvolta possono esserci difficoltà sul territorio, in certe regioni e in alcune aziende sanitarie: all’interno di un percorso in cui sono presenti diversi farmaci e possibilità terapeutiche per personalizzare la cura, è importante che vengano supportate le cure più adeguate senza porre limiti finanziari, dato che si tratta di un investimento per il futuro della vita dell’individuo e dunque anche della sua produttività. Il costo di un paziente con sclerosi multipla disabile è pari a circa 80-100 mila euro l’anno, mentre quando non è ancora disabile la stima può essere intorno ai 10-20 mila: dunque si tratta di una scelta anche economica e non solo sociale”.
Altro aspetto sottolineato al nostro giornale da Battaglia riguarda il costo dei farmaci sintomatici, che “in molti casi non sono rimborsati dal SSN. Ci sono persone che spendono 2 o 3 mila euro per tali farmaci, una cifra elevata soprattutto per chi ha pensioni basse”, prosegue Battaglia. “Dal confronto con stakeholder e con persone con SM abbiamo definito le priorità, che riguardano l’ottenimento di percorsi assistenziali adeguati. Molte regioni hanno iniziato e stanno proseguendo il cammino per definire i PDTA (Percorsi Diagnostici, Terapeutici ed Assistenziali), uno strumento importante per esigere i diritti alla cura, alla riabilitazione e ad un programma di assistenza integrato sul territorio a livello socio-sanitario, fondamentale anche per supportare la famiglia del paziente”.
Viola Rita
A tal proposito, si è parlato di Laquinimod per la sclerosi multipla, un immodulante orale che “dopo l’opinione negativa per la Sclerosi Multipla Recidivante Remittente (SMRR), espressa a gennaio 2014 dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali”, riporta Teva, “è studiato in un programma di sviluppo clinico globale di fase III, che comprende due studi (ALLEGRO e BRAVO) e un terzo studio di fase III (CONCERTO) sta valutando l’assunzione di due dosi di laquinimod (0,6 mg e 1,2 mg)”.
“Un farmaco dal profilo di efficacia del tutto curioso”, ha illustrato Comi, “diversamente dagli altri farmaci, infatti, non ha un effetto potentissimo nel prevenire gli attacchi e nel ridurre le lesioni, ma ha un’azione decisamente superiore nel prevenire l’accumulo di disabilità, che è un po’ come il conto finale che si paga al termine della cena, dato che rappresenta un danno irreversibile”.
In pratica “questo farmaco riduce la frequenza degli attacchi in una percentuale che si aggira intorno al 21-22%, mentre riduce la progressione di disabilità intorno al 40%: tutti gli altri farmaci agiscono all’opposto (alcuni farmaci 30-35% rispetto alle lesioni e riescono ad avere un 30% di effetto sulla disabilità): si tratta di una rivoluzione”, ha spiegato al nostro giornale il Prof. Comi. “Lo stesso vale per la risonanza magnetica: si osserva una riduzione delle lesioni tra il 25-30%, mentre un 35% dell’atrofia: questo indica che farmaco agisce dentro al cervello, dunque mette in luce una potenziale efficacia anche nelle forme più aggressive della malattia, cioè nei casi di persone già disabili, aprendo prospettive anche per la malattia nella fase progressiva, con un paradigma nuovo”.
I motivi del parere negativo del CHMP dell’EMA, riportati sulla pagina web dell’Associazione Italiana Sclerosi Multipla
(http://www.aism.it/index.aspx?codpage=2014_01_ricerca_laquinimod_sclerosi_multipla), sono i seguenti: “Il CHMP nota che i test su modelli sperimentali hanno mostrato un’incidenza più alta di eventi cancerogeni dopo l’esposizione a lungo temine al farmaco, e che tale rischio non può essere escluso per le persone. Secondo il CHMP, inoltre, i dati in possesso non escludono un possibile rischio per il feto nel caso il farmaco fosse assunto da donne incinte. Nonostante il farmaco abbia mostrato di rallentare il progresso della disabilità, secondo il CHMP il suo impatto sulle ricadute è risultato modesto. Per questi motivi I benefici di Neventra non sembrano superare i potenziali rischi per le persone con SM. Il parere dell’EMA non influisce sugli studi clinici attualmente in corso sul trattamento, che proseguono”.
A parlare poi, sono il Dottor Hubert Puech d’Alissac, AD Teva Italia, e il Dottor Giancarlo Nazzi, Senior Vice President Area Specialty Medicine Europe Teva Pharmaceutical.
Come illustra Giancarlo Nazzi al nostro giornale, “Teva Pharmaceutical sta investendo in queste quattro aree terapeutiche: sistema nervoso centrale, oncologia, sistema respiratorio e salute della donna. Il fatturato di Teva 2013 è stato di 20 miliardi di dollari, 1,7 miliardi per l’Europa. L’area più ampia di investimento è quella del sistema nervoso centrale, abbiamo farmaci come il Glatiramer acetato, leader per il trattamento della Sclerosi multipla, Rasagilina per il Parkinson disease e il laquinimod, che ha ricevuto a gennaio 2014 parere negativo dal CHMP, parere che rispettiamo, ma riteniamo che il farmaco sia altamente innovativo e sicuro - ci sono 2500 pazienti attualmente nello studio di fase III - e l’impegno da parte di Teva è rimasto assolutamente immutato. Siamo fiduciosi nel parere che il CHMP esprimerà a brevissimo”.
Ma oltre ai trattamenti terapeutici attualmente in atto e alle prospettive per il futuro, si è parlato di sostenibilità e dell’impatto economico dei trattamenti sia per il paziente che per il sistema sanitario.
“Fornire trattamenti precoci significa aumentare i costi, ma questo corrisponde ad un vantaggio economico nel tempo”, ha illustrato Walter Ricciardi, Ordinario di Igiene presso la Facoltà di Medicina e Chirurgia “A. Gemelli”, Università Cattolica del Sacro Cuore, Roma, "con un paese più competitivo e una migliore qualità della vita del paziente”.
A tal proposito si esprime anche il Professor Mario Alberto Battaglia, Presidente dell'Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM), che sottolinea l’importanza della terapia personalizzata.
“L’Italia offre, attraverso il Servizio Sanitario Nazionale, cure adeguate, in particolare farmaci innovativi e costosi”, ha spiegato Battaglia al nostro giornale, “anche se talvolta possono esserci difficoltà sul territorio, in certe regioni e in alcune aziende sanitarie: all’interno di un percorso in cui sono presenti diversi farmaci e possibilità terapeutiche per personalizzare la cura, è importante che vengano supportate le cure più adeguate senza porre limiti finanziari, dato che si tratta di un investimento per il futuro della vita dell’individuo e dunque anche della sua produttività. Il costo di un paziente con sclerosi multipla disabile è pari a circa 80-100 mila euro l’anno, mentre quando non è ancora disabile la stima può essere intorno ai 10-20 mila: dunque si tratta di una scelta anche economica e non solo sociale”.
Altro aspetto sottolineato al nostro giornale da Battaglia riguarda il costo dei farmaci sintomatici, che “in molti casi non sono rimborsati dal SSN. Ci sono persone che spendono 2 o 3 mila euro per tali farmaci, una cifra elevata soprattutto per chi ha pensioni basse”, prosegue Battaglia. “Dal confronto con stakeholder e con persone con SM abbiamo definito le priorità, che riguardano l’ottenimento di percorsi assistenziali adeguati. Molte regioni hanno iniziato e stanno proseguendo il cammino per definire i PDTA (Percorsi Diagnostici, Terapeutici ed Assistenziali), uno strumento importante per esigere i diritti alla cura, alla riabilitazione e ad un programma di assistenza integrato sul territorio a livello socio-sanitario, fondamentale anche per supportare la famiglia del paziente”.
Viola Rita
10 aprile 2014
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