QS Edizioni - mercoledì 3 luglio 2024
Scienza e Farmaci
Paralisi cerebrali infantili. I vantaggi dell'infusione midollare dei farmaci
di Edoardo Stucchi
22 febbraio - Uno studio dell’équipe ortopedica dell’ospedale Buzzi di Milano ne conferma i benefici e i vantaggi clinici per i piccoli pazienti e le loro famiglie. E il SSN ci guadagna. In Italia, in media, ogni anno 1.000 bambini sono colpiti da Paralisi Cerebrale Infantile. Il 40% sviluppa spasticità severa
L’infusione automatica di Baclofene, tramite una pompa sottopelle e un catetere collegato al midollo spinale, ha avuto il beneplacido della comunità scientifica nella cura della paralisi cerebrale infantile. Lo studio, il più ampio che sia mai stato fatto su questa patologia negli ultimi quindici anni, è dell’ospedale Buzzi di Milano, dell’Azienda sanitaria Istituti Clinici di Perfezionamento (ICP), i cui risultati sono stati pubblicati sulla rivista internazionale Journal of neurosurgery.
Per 14 anni sono stati valutati ragazzi dai 6 ai 19 anni che, in cura al reparto di ortopedia e traumatologia dell’ospedale Vittore Buzzi di Milano, usufruivano del trattamento con infusione tetratecale del farmaco, direttamente nel midollo spinale invece che per via orale. La terapia a infusione programmata, conosciuta in tutto il mondo, ma poco applicata in Italia, riesce a ridurre nettamente la spasticità muscolare migliorando i movimenti e la qualità di vita dei bambini e delle loro famiglie. Un trattamento, quindi, non innovativo, ma utilizzato con una tecnica che consente di ridurre la dose del farmaco a un centesimo della dose orale e a non avere complicanze. “Ma sono ancora troppo pochi i centri che utilizzano questa tecnica – dice Francesco Motta, responsabile della struttura ortopedica del Buzzi – ma da oggi il parere internazionale dà la patente di efficacia del trattamento che non si può più ignorare. Tanto più che l’utilizzo del sistema a infusione permette un risparmio per le casse del servizio sanitario nazionale. I bambini trattati con questa tecnica, oltre a stare meglio e a soffrire di meno, necessitano di minori assistenze complementari, minori interventi chirurgici e meno sedute di riabilitazione”.
La cura. I bambini con paralisi cerebrale infantile non possono svolgere le azioni quotidiane connesse alla loro vita. Sono intelligenti e soffrono per non poter svolgere autonomamente le azioni quotidiane. Camminano con supporti agli arti, treppiedi, carrozzine e vengono aiutati nell’alimentazione quando la spasticità è quadriplegica. La terapia, qualunque essa sia, ha l’obiettivo di migliorare la qualità di vita, ma c’è una differenza sostanziale tra il farmaco per bocca e quello inserito direttamente nel midollo, perché efficace, duraturo e meno tossico. La pompa di alimentazione viene caricata ogni sei mesi di farmaco, può essere comandata con un mouse dal medico e può essere rimossa senza pericoli.
In Italia, in media, ogni anno 1000 bambini sviluppano Paralisi Cerebrale Infantile, una patologia causata da un danno irreversibile, ereditario o dovuto a lesione traumatica o a patologie concomitanti, al Sistema Nervoso Centrale (SNC). I sintomi più gravi sono rappresentati dalla distonia, la contrazione muscolare involontaria e prolungata e soprattutto dalla spasticità, intesa come alterazione incontrollata del tono muscolare, condizioni che rendono chi ne soffre bisognoso di cure costanti. Il Baclofene è un farmaco miorilassante ad azione centrale molto efficace, impiegato da molti anni per il trattamento della spasticità in bambini e adulti. L’assunzione sistematica, per via orale, può causare effetti collaterali. La terapia con infusione (ITB), invece, prevede il posizionamento chirurgico di una piccola protesi biomeccanica e computerizzata riempita di farmaco, che viene somministrato in dosi programmate attraverso un piccolo catetere nel liquido che circola nel midollo spinale (liquido cerebro-spinale), agendo direttamente sul Sistema Nervoso Centrale.
A chi serve. Il 40% dei bambini affetti da paralisi cerebrali sviluppa spasticità severa: sono quindi circa 400 i bambini potenzialmente candidati alla terapia ITB ogni anno. “La diagnosi di paralisi cerebrale infantile coinvolge interamente la famiglia del piccolo paziente, che, inizialmente, non è preparata a una situazione così complessa – prosegue Motta -. A 2 anni si cominciano a vedere i primi sintomi.Questi bambini possono presentare disabilità motoria, disturbi del cammino e della coordinazione del movimento e disturbi cognitivi, come difficoltà di linguaggio. La prima terapia è la riabilitazione, che inizia già nei primi mesi di vita, con la funzione di mantenere la mobilità articolare e di migliorare la funzionalità, durante tutte le tappe della crescita. Se la diagnosi viene confermata, dopo le prime cure, circa verso i 4 anni, si può associare il trattamento farmacologico (terapia ITB) che, nonostante sia ormai noto a livello scientifico, in Italia viene erogato soltanto in pochi ospedali. Qui abbiamo a disposizione un’equipe multidisciplinare costituita da ortopedici, fisiatri, neurologi, logopedisti, psichiatri infantili, pediatri e neurochirurghi, per affrontare la patologia sia con un’ottica riabilitativa, offrendo le cure più recenti e innovative, sia attraverso un servizio psicologico di consulenza”.
Lo studio. Nel corso dello studio sono stati anche modificati certi parametri. Le complicanze più frequenti erano quelle legate al catetere, ma nel corso dei 14 anni siamo riusciti ad abbassare il rischio di infezione. “Su 107 pazienti con complicanze, il 60,7%, presentava problemi d’infezione legati al catetere – prosegue Motta –. Grazie all’impianto di un nuovo dispositivo, innovativo per struttura e materiali, da settembre 2011 la percentuale è scesa quasi allo 0%. Inoltre, è stata migliorata la tecnica di impianto ed è stato quindi possibile ridurre l’incidenza delle complicanze infettive inserendo la pompa a livello sub fasciale rispetto all’impianto sub cutaneo. Si tratta di una terapia costo efficace per il sistema sanitario; è stato, infatti, dimostrato che la terapia con pompa impiantabile genera un risparmio, calcolato per i primi due anni rispetto alla sola terapia medica standard, pari a circa 28.000 euro”.
Il sostegno delle famiglie. La voce delle famiglie di bambini con paralisi cerebrale è espressa dall’associazione nazionale, l’AFPCI Onlus (Associazione Italiana delle Famiglie con bambini con Paralisi Cerebrale Infantile, www.afpci.it). “Sono oltre 20.000 le famiglie che in Italia convivono con un proprio caro affetto da paralisi cerebrale infantile” dichiara Monica Freti, Presidente della Associazione AFPCI. “La nostra associazione è a fianco di queste famiglie per favorire l’accesso ad una terapia efficace e sicura come l’ITB, perché l’impiego dell’innovazione non può essere negato o ritardato, tanto più quando si dimostra efficace e sostenibile.”abbiamo a disposizione un’equipe multidisciplinare costituita da ortopedici, fisiatri, neurologi, logopedisti, psichiatri infantili, pediatri e neurochirurghi, per affrontare la patologia sia con un’ottica riabilitativa, offrendo le cure più recenti e innovative, sia attraverso un servizio psicologico di consulenza.”
Edoardo Stucchi
Per 14 anni sono stati valutati ragazzi dai 6 ai 19 anni che, in cura al reparto di ortopedia e traumatologia dell’ospedale Vittore Buzzi di Milano, usufruivano del trattamento con infusione tetratecale del farmaco, direttamente nel midollo spinale invece che per via orale. La terapia a infusione programmata, conosciuta in tutto il mondo, ma poco applicata in Italia, riesce a ridurre nettamente la spasticità muscolare migliorando i movimenti e la qualità di vita dei bambini e delle loro famiglie. Un trattamento, quindi, non innovativo, ma utilizzato con una tecnica che consente di ridurre la dose del farmaco a un centesimo della dose orale e a non avere complicanze. “Ma sono ancora troppo pochi i centri che utilizzano questa tecnica – dice Francesco Motta, responsabile della struttura ortopedica del Buzzi – ma da oggi il parere internazionale dà la patente di efficacia del trattamento che non si può più ignorare. Tanto più che l’utilizzo del sistema a infusione permette un risparmio per le casse del servizio sanitario nazionale. I bambini trattati con questa tecnica, oltre a stare meglio e a soffrire di meno, necessitano di minori assistenze complementari, minori interventi chirurgici e meno sedute di riabilitazione”.
La cura. I bambini con paralisi cerebrale infantile non possono svolgere le azioni quotidiane connesse alla loro vita. Sono intelligenti e soffrono per non poter svolgere autonomamente le azioni quotidiane. Camminano con supporti agli arti, treppiedi, carrozzine e vengono aiutati nell’alimentazione quando la spasticità è quadriplegica. La terapia, qualunque essa sia, ha l’obiettivo di migliorare la qualità di vita, ma c’è una differenza sostanziale tra il farmaco per bocca e quello inserito direttamente nel midollo, perché efficace, duraturo e meno tossico. La pompa di alimentazione viene caricata ogni sei mesi di farmaco, può essere comandata con un mouse dal medico e può essere rimossa senza pericoli.
In Italia, in media, ogni anno 1000 bambini sviluppano Paralisi Cerebrale Infantile, una patologia causata da un danno irreversibile, ereditario o dovuto a lesione traumatica o a patologie concomitanti, al Sistema Nervoso Centrale (SNC). I sintomi più gravi sono rappresentati dalla distonia, la contrazione muscolare involontaria e prolungata e soprattutto dalla spasticità, intesa come alterazione incontrollata del tono muscolare, condizioni che rendono chi ne soffre bisognoso di cure costanti. Il Baclofene è un farmaco miorilassante ad azione centrale molto efficace, impiegato da molti anni per il trattamento della spasticità in bambini e adulti. L’assunzione sistematica, per via orale, può causare effetti collaterali. La terapia con infusione (ITB), invece, prevede il posizionamento chirurgico di una piccola protesi biomeccanica e computerizzata riempita di farmaco, che viene somministrato in dosi programmate attraverso un piccolo catetere nel liquido che circola nel midollo spinale (liquido cerebro-spinale), agendo direttamente sul Sistema Nervoso Centrale.
A chi serve. Il 40% dei bambini affetti da paralisi cerebrali sviluppa spasticità severa: sono quindi circa 400 i bambini potenzialmente candidati alla terapia ITB ogni anno. “La diagnosi di paralisi cerebrale infantile coinvolge interamente la famiglia del piccolo paziente, che, inizialmente, non è preparata a una situazione così complessa – prosegue Motta -. A 2 anni si cominciano a vedere i primi sintomi.Questi bambini possono presentare disabilità motoria, disturbi del cammino e della coordinazione del movimento e disturbi cognitivi, come difficoltà di linguaggio. La prima terapia è la riabilitazione, che inizia già nei primi mesi di vita, con la funzione di mantenere la mobilità articolare e di migliorare la funzionalità, durante tutte le tappe della crescita. Se la diagnosi viene confermata, dopo le prime cure, circa verso i 4 anni, si può associare il trattamento farmacologico (terapia ITB) che, nonostante sia ormai noto a livello scientifico, in Italia viene erogato soltanto in pochi ospedali. Qui abbiamo a disposizione un’equipe multidisciplinare costituita da ortopedici, fisiatri, neurologi, logopedisti, psichiatri infantili, pediatri e neurochirurghi, per affrontare la patologia sia con un’ottica riabilitativa, offrendo le cure più recenti e innovative, sia attraverso un servizio psicologico di consulenza”.
Lo studio. Nel corso dello studio sono stati anche modificati certi parametri. Le complicanze più frequenti erano quelle legate al catetere, ma nel corso dei 14 anni siamo riusciti ad abbassare il rischio di infezione. “Su 107 pazienti con complicanze, il 60,7%, presentava problemi d’infezione legati al catetere – prosegue Motta –. Grazie all’impianto di un nuovo dispositivo, innovativo per struttura e materiali, da settembre 2011 la percentuale è scesa quasi allo 0%. Inoltre, è stata migliorata la tecnica di impianto ed è stato quindi possibile ridurre l’incidenza delle complicanze infettive inserendo la pompa a livello sub fasciale rispetto all’impianto sub cutaneo. Si tratta di una terapia costo efficace per il sistema sanitario; è stato, infatti, dimostrato che la terapia con pompa impiantabile genera un risparmio, calcolato per i primi due anni rispetto alla sola terapia medica standard, pari a circa 28.000 euro”.
Il sostegno delle famiglie. La voce delle famiglie di bambini con paralisi cerebrale è espressa dall’associazione nazionale, l’AFPCI Onlus (Associazione Italiana delle Famiglie con bambini con Paralisi Cerebrale Infantile, www.afpci.it). “Sono oltre 20.000 le famiglie che in Italia convivono con un proprio caro affetto da paralisi cerebrale infantile” dichiara Monica Freti, Presidente della Associazione AFPCI. “La nostra associazione è a fianco di queste famiglie per favorire l’accesso ad una terapia efficace e sicura come l’ITB, perché l’impiego dell’innovazione non può essere negato o ritardato, tanto più quando si dimostra efficace e sostenibile.”abbiamo a disposizione un’equipe multidisciplinare costituita da ortopedici, fisiatri, neurologi, logopedisti, psichiatri infantili, pediatri e neurochirurghi, per affrontare la patologia sia con un’ottica riabilitativa, offrendo le cure più recenti e innovative, sia attraverso un servizio psicologico di consulenza.”
Edoardo Stucchi
22 febbraio 2014
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