QS Edizioni - domenica 24 novembre 2024
Scienza e Farmaci
Patologie retiniche. Presentati a Seattle tutti i risultati di Ranibizumab
9 maggio - Al Congresso ARVO (Association for Research in Vision and Ophthalmology) in corso questa settimana a Seattle (USA), 209 abstract che riguardano i risultati del primo trattamento oculare pionieristico anti-VEGF. Il farmaco si è dimostrato efficace su un grande numero di patologie.
Sono stati 209 gli abstract presentati nel corso del meeting annuale dell’Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) a Seattle, che riguardano i dati real-world a lungo termine su Ranibizumab, primo trattamento oculare pionieristico anti-VEGF per il trattamento di diverse patologie retiniche. Quest’enorme mole di dati – che arriva a oltre sei anni dall’approvazione del farmaco oftalmico – dimostra come il medicinale risulti efficace in diverse aree di questa classe di malattie, dalla degenerazione maculare legata all’età in forma umida (wAMD), all’edema maculare diabetico (DME), all’occlusione venosa retinica (RVO), alla la neovascolarizzazione coroidale (CNV) miopica.
Ranibizumab è un frammento di anticorpo umanizzato ideato per bloccare tutte le forme biologicamente attive del fattore di crescita di tipo A dell’endotelio vascolare (VEGF-A). Incrementi dei livelli di VEGF-A sono stati osservati nella degenerazione maculare legata all’età in forma umida (wAMD) come nell’edema maculare diabetico (DME) e nell’occlusione venosa retinica (RVO). Ranibizumab è stato ideato, sviluppato e formulato specificamente per l’uso oftalmico, minimizzando l’esposizione sistemica.
“Ranibizumab è stato progettato per ‘salvare la vista’ e l’ampia mole di dati relativi alle differenti patologie presentata questa settimana all’ARVO ne è un’ulteriore dimostrazione. Nei pazienti affetti da neovascolarizzazione coroidale miopica il recupero medio di acuità visiva è stato di 14 lettere con una media di 3.6 iniezioni. ”, ha dichiarato Timothy Wright, Global Head Development di Novartis Farma. “Le prove riscontrate nell’esperienza real-world mostrano, nell’utilizzo di Ranibizumab, un numero inferiore di iniezioni rispetto agli studi clinici originari, con oltre il 50% di riduzione della cecità legata alla degenerazione maculare legata all’età in forma umida (wAMD).”
Gli aspetti salienti relativi a Ranibizumab presentati all’ARVO:
Terapia individualizzata per la wAMD: Nello studio HARBOR, i pazienti affetti da wAMD sono stati trattati con Ranibizumab 0,5 mg o 2,0 mg su base mensile o individualizzata (a seconda della necessità) per 24 mesi. In tutti e quattro i gruppi che hanno ricevuto il trattamento, i miglioramenti in termini di miglior acuità visiva corretta (best corrected visual acuity - BCVA) media sono stati rilevanti e clinicamente significativi. I pazienti del gruppo al quale è stato somministrato Ranibizumab 0,5 mg quando necessario hanno registrato un miglioramento medio di 7,9 lettere, con una media di 13,3 iniezioni di Ranibizumab nei 24 mesi. Nel secondo anno, la media delle iniezioni è stata di 5,6. Nell’arco dei 24 mesi, ciò ha comportato la somministrazione di un trattamento a base di Ranibizumab all’incirca ogni 10 settimane dopo la dose da carico.
I dati ottenuti nell’osservazione real-world della wAMD: Uno studio ha preso in considerazione l’impatto di Ranibizumab sulla percentuale di casi di cecità legale legata alla wAMD in Scozia, GB. I dati dei pazienti non vedenti raccolti presso il Royal National Institute for the Blind sono stati oggetto di un’analisi retrospettiva che ha evidenziato come dall’introduzione del trattamento con Ranibizumab, è registrata una riduzione del 59% nella percentuale di incidenza della cecità legale imputabile a wAMD. La media delle visite mediche si è ridotta di anno in anno, con 9,0 visite durante il primo anno, 5,8 nel secondo, 4,8 nel terzo, 2,3 nel quarto e 0,5 nel quinto.
Edema Maculare Diabetico (DME): Per i pazienti con DME, le percentuali di risposta al trattamento sono state prese in esame nel corso dello studio RESTORE. I pazienti sono stati trattati con Ranibizumab 0,5 mg (monoterapia o terapia combinata con il laser) o solo con il laser per 12 mesi. Dopo i 12 mesi, tutti i pazienti erano candidabili per il trattamento con Ranibizumab 0,5 mg quando necessario e lo studio è stato esteso a 36 mesi di durata. I pazienti che hanno risposto meglio alla terapia a base di Ranibizumab sono stati quelli a cui l’edema maculare diabetico era stato diagnosticato più recentemente, evidenziando la necessità di una terapia tempestiva.
Neovascolarizzazione coroidale (CNV) miopica: Nello studio prospettico, multicentrico REPAIR, che ha valutato l’utilizzo di Ranibizumab nei pazienti affetti da CNV miopica, l’endpoint primario era il recupero medio – quantificato in lettere – di acuità visiva, dal basale a 12 mesi. Al mese 12, il recupero medio di acuità visiva era di 13,8 lettere, un risultato raggiunto attraverso un numero ridotto di iniezioni al mese 12 (media 3,6, mediana 3), con il 21% dei pazienti che necessitavano solo dell’unico trattamento basale.
Profilo di sicurezza di Ranibizumab: Nella più ampia valutazione globale mai condotta sui dati relativi alla sicurezza di Ranibizumab, una meta-analisi che ha preso in esame il profilo di sicurezza sistemica di Ranibizumab in 22 studi e su 10.300 pazienti, il profilo di sicurezza si è dimostrato analogo a quello rilevato nel corso degli studi clinici individuali, randomizzati e controllati.
Lo studio LUMINOUS, studio internazionale, osservazionale prospettico, della durata di 5 anni mirato a valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di Ranibizumab 0,5 mg nelle indicazioni approvate, è attualmente in corso. Questo studio, che coinvolge circa 500 centri in 34 paesi di tutto il mondo, mira ad arruolare 30.000 pazienti. Le caratteristiche al basale della prima coorte di pazienti arruolati erano quelle previste e sono rappresentative dei pazienti nel contesto della normale pratica clinica.
Oggi Ranibizumab è approvato in oltre 100 paesi per il trattamento della degenerazione maculare legata all’età (DMLE) in forma umida, in oltre 90 paesi per il trattamento del deficit visivo conseguente a edema maculare dovuto a RVO, sia centrale sia di branca. Novartis ha presentato, nel terzo trimestre 2012, la richiesta per l’approvazione regolatoria nell’Unione Europea di Ranibizumab per il trattamento della CNV miopica. In numerosi paesi, compresi quelli europei, Ranibizumab dispone di un regime di trattamento individualizzato, che mira a ottimizzare i risultati in termini di acuità visiva riducendo al contempo il numero di pazienti per i quali il trattamento sia eccessivo o insufficiente.
Ranibizumab è un frammento di anticorpo umanizzato ideato per bloccare tutte le forme biologicamente attive del fattore di crescita di tipo A dell’endotelio vascolare (VEGF-A). Incrementi dei livelli di VEGF-A sono stati osservati nella degenerazione maculare legata all’età in forma umida (wAMD) come nell’edema maculare diabetico (DME) e nell’occlusione venosa retinica (RVO). Ranibizumab è stato ideato, sviluppato e formulato specificamente per l’uso oftalmico, minimizzando l’esposizione sistemica.
“Ranibizumab è stato progettato per ‘salvare la vista’ e l’ampia mole di dati relativi alle differenti patologie presentata questa settimana all’ARVO ne è un’ulteriore dimostrazione. Nei pazienti affetti da neovascolarizzazione coroidale miopica il recupero medio di acuità visiva è stato di 14 lettere con una media di 3.6 iniezioni. ”, ha dichiarato Timothy Wright, Global Head Development di Novartis Farma. “Le prove riscontrate nell’esperienza real-world mostrano, nell’utilizzo di Ranibizumab, un numero inferiore di iniezioni rispetto agli studi clinici originari, con oltre il 50% di riduzione della cecità legata alla degenerazione maculare legata all’età in forma umida (wAMD).”
Gli aspetti salienti relativi a Ranibizumab presentati all’ARVO:
Terapia individualizzata per la wAMD: Nello studio HARBOR, i pazienti affetti da wAMD sono stati trattati con Ranibizumab 0,5 mg o 2,0 mg su base mensile o individualizzata (a seconda della necessità) per 24 mesi. In tutti e quattro i gruppi che hanno ricevuto il trattamento, i miglioramenti in termini di miglior acuità visiva corretta (best corrected visual acuity - BCVA) media sono stati rilevanti e clinicamente significativi. I pazienti del gruppo al quale è stato somministrato Ranibizumab 0,5 mg quando necessario hanno registrato un miglioramento medio di 7,9 lettere, con una media di 13,3 iniezioni di Ranibizumab nei 24 mesi. Nel secondo anno, la media delle iniezioni è stata di 5,6. Nell’arco dei 24 mesi, ciò ha comportato la somministrazione di un trattamento a base di Ranibizumab all’incirca ogni 10 settimane dopo la dose da carico.
I dati ottenuti nell’osservazione real-world della wAMD: Uno studio ha preso in considerazione l’impatto di Ranibizumab sulla percentuale di casi di cecità legale legata alla wAMD in Scozia, GB. I dati dei pazienti non vedenti raccolti presso il Royal National Institute for the Blind sono stati oggetto di un’analisi retrospettiva che ha evidenziato come dall’introduzione del trattamento con Ranibizumab, è registrata una riduzione del 59% nella percentuale di incidenza della cecità legale imputabile a wAMD. La media delle visite mediche si è ridotta di anno in anno, con 9,0 visite durante il primo anno, 5,8 nel secondo, 4,8 nel terzo, 2,3 nel quarto e 0,5 nel quinto.
Edema Maculare Diabetico (DME): Per i pazienti con DME, le percentuali di risposta al trattamento sono state prese in esame nel corso dello studio RESTORE. I pazienti sono stati trattati con Ranibizumab 0,5 mg (monoterapia o terapia combinata con il laser) o solo con il laser per 12 mesi. Dopo i 12 mesi, tutti i pazienti erano candidabili per il trattamento con Ranibizumab 0,5 mg quando necessario e lo studio è stato esteso a 36 mesi di durata. I pazienti che hanno risposto meglio alla terapia a base di Ranibizumab sono stati quelli a cui l’edema maculare diabetico era stato diagnosticato più recentemente, evidenziando la necessità di una terapia tempestiva.
Neovascolarizzazione coroidale (CNV) miopica: Nello studio prospettico, multicentrico REPAIR, che ha valutato l’utilizzo di Ranibizumab nei pazienti affetti da CNV miopica, l’endpoint primario era il recupero medio – quantificato in lettere – di acuità visiva, dal basale a 12 mesi. Al mese 12, il recupero medio di acuità visiva era di 13,8 lettere, un risultato raggiunto attraverso un numero ridotto di iniezioni al mese 12 (media 3,6, mediana 3), con il 21% dei pazienti che necessitavano solo dell’unico trattamento basale.
Profilo di sicurezza di Ranibizumab: Nella più ampia valutazione globale mai condotta sui dati relativi alla sicurezza di Ranibizumab, una meta-analisi che ha preso in esame il profilo di sicurezza sistemica di Ranibizumab in 22 studi e su 10.300 pazienti, il profilo di sicurezza si è dimostrato analogo a quello rilevato nel corso degli studi clinici individuali, randomizzati e controllati.
Lo studio LUMINOUS, studio internazionale, osservazionale prospettico, della durata di 5 anni mirato a valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di Ranibizumab 0,5 mg nelle indicazioni approvate, è attualmente in corso. Questo studio, che coinvolge circa 500 centri in 34 paesi di tutto il mondo, mira ad arruolare 30.000 pazienti. Le caratteristiche al basale della prima coorte di pazienti arruolati erano quelle previste e sono rappresentative dei pazienti nel contesto della normale pratica clinica.
Oggi Ranibizumab è approvato in oltre 100 paesi per il trattamento della degenerazione maculare legata all’età (DMLE) in forma umida, in oltre 90 paesi per il trattamento del deficit visivo conseguente a edema maculare dovuto a RVO, sia centrale sia di branca. Novartis ha presentato, nel terzo trimestre 2012, la richiesta per l’approvazione regolatoria nell’Unione Europea di Ranibizumab per il trattamento della CNV miopica. In numerosi paesi, compresi quelli europei, Ranibizumab dispone di un regime di trattamento individualizzato, che mira a ottimizzare i risultati in termini di acuità visiva riducendo al contempo il numero di pazienti per i quali il trattamento sia eccessivo o insufficiente.
9 maggio 2013
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