La scoperta è di portata rivoluzionaria, tanto che l’
editoriale del numero del
New England Journal of Medicine che ne parla la descrive come l’inizio di “una nuova era nel trattamento dell'artrite idiopatica giovanile sistemica”: quella in cui si usano anticorpi monoclonali per sconfiggere la malattia. La scoperta dell’efficacia dell’
interleuchina-1 e dell’
interleuchina-6 è stata messa a segno grazie al fondamentale contributo dei ricercatori del Giannina Gaslini di Genova - Istituto al primo posto nella ricerca scientifica pediatrica in Italia - per la cura di una delle più gravi forme di artrite cronica del bambino. In particolare sulla prestigiosa rivista sono infatti presenti due studi realizzati grazie alla rete Printo (Pediatric Rheumatology International Trial Organization), entrambi col contributo di ricercatori italiani, che dimostrano l'efficacia di due nuovi farmaci per il trattamento della patologia.
Sotto il termine di artrite idiopatica giovanile (AIG) sono comprese tutte le forme di artrite cronica che colpiscono il bambino e che sono caratterizzate per l'appunto da un processo infiammatorio cronico che si svolge all'interno dell'articolazione. Sono malattie molto invalidanti perché impattano in maniera rilevante sulle attività della vita quotidiana e possono causare danni importanti alle articolazioni interessate. La forma più grave è sicuramente quella sistemica che, oltre all'artrite, presenta una importante alterazione dello stato generale con febbre elevata. L'AIG nel suo complesso colpisce un bambino su mille, mentre l'AIG sistemica è responsabile di circa il 15% di tutte le forme di AIG. È una malattia caratteristica del bambino ed è di osservazione occasionale nell'adulto dove è conosciuta con il nome di malattia di Still dell'adulto.
Numerosi studi hanno mostrato che i meccanismi con cui si generano l'infiammazione ed il danno sono diversi da quelli che si osservano nelle altre forme di AIG. Infatti, mentre nelle altre forme, come anche nella forma più frequente di artrite cronica dell'adulto, il tumor necrosis factor (TNF), una molecola proinfiammatoria, ha un ruolo rilevante, nella AIG sistemica il ruolo principale è svolto da due altre molecole pronfiammatorie, la interleuchina-1 e l'interleuchina-6, capaci entrambe di indurre infiammazione articolare e febbre elevata.
“I due studi controllati sono il risultato di un vasto sforzo collaborativo internazionale che ha coinvolto la rete che noi dirigiamo (Printo) e l'analoga rete nordamericana (Prcsg); le ricerche hanno dimostrato l'efficacia di due diversi farmaci (già in commercio con altre indicazioni) nella terapia della artrite idiopatica giovanile sistemica, la più severa delle forme di artrite cronica dell'infanzia: si tratta di canakinumab, un anticorpo diretto contro interleuchina 1 e tocilizumab, diretto invece contro il recettore solubile di interleuchina 6”, ha infatti spiegato
Alberto Martini, direttore l'Unità Operativa di Pediatria e Reumatologia del Gaslini e direttore di Printo. Canakinumab è un anticorpo monoclonale diretto contro interleuchina-1 e tocilizumab è un anticorpo monoclonale diretto contro il recettore solubile di interleuchina-6.
“Entrambe le interleuchine hanno un ruolo centrale nel generare il processo infiammatorio dell'artrite idiopatica giovanile sistemica, caratterizzata da un'artrite severa e da sintomi generali come febbre elevata e persistente” ha poi continuato
Nicolino Ruperto ricercatore della Pediatria e Reumatologia del Gaslini, primo firmatario di uno dei due studi e coordinatore di Printo. “In un'alta percentuale di pazienti l'utilizzo di uno dei due farmaci induce remissione della malattia o un miglioramento molto importante”.
“Due studi internazionali guidati dai ricercatori del Gaslini, che portano al letto del paziente due farmaci efficaci e sicuri rappresentano l'esemplificazione più evidente della perfetta sinergia tra clinica e ricerca del nostro Irccs. Cura e ricerca, inscindibilmente ed organicamente connesse, e poi formazione continua, per continuare a essere leader nella assistenza pediatrica e nella ricerca scientifica: in questa sfida risiede lo sviluppo del Gaslini, Istituto 'di ricerca e cura', con la condizione unica di essere anche struttura ospedaliera, fornita di tutte le specialità mediche e chirurgiche, e struttura universitaria, di formazione e di insegnamento”, ha aggiunto il direttore generale del Gaslini,
Paolo Petralia.
“Questi farmaci – ha consluco
Alberto Martini, che è anche presidente della Società Europea di Reumatologia pediatrica (Paediatric Rheumatology European Association o PRES) - destinati a pazienti che venivano trattati soprattutto con cortisone, rivoluzioneranno il trattamento della malattia e miglioreranno in maniera sostanziale la sua prognosi a lungo termine”.