Il comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell'EMA ha raccomandato diciassette medicinali per l'approvazione nella riunione di dicembre 2024. Ciò porta il numero totale di medicinali raccomandati per l'approvazione nel 2024 a 114.

Il CHMP ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Andembry (garadacimab), per la prevenzione degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario, un disturbo raro, potenzialmente letale, caratterizzato da attacchi di gonfiore cutaneo e sottomucoso.

Il comitato ha adottato un parere positivo per Beyonttra (acoramidis), per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina di tipo selvaggio o variante nei pazienti adulti affetti da cardiomiopatia, una malattia che colpisce il muscolo cardiaco.

Kavigale (sipavibart), un anticorpo monoclonale destinato alla prevenzione del COVID-19 nelle persone immunocompromesse di età pari o superiore a 12 anni, ha ricevuto un parere positivo dal CHMP.

Il CHMP ha raccomandato di concedere l' autorizzazione all'immissione in commercio per Kostaive (zapomeran), un vaccino mRNA autoamplificante destinato alla prevenzione del COVID-19 nei soggetti di età pari o superiore a 18 anni.

Nemluvio (nemolizumab) ha ricevuto il parere positivo del CHMP per il trattamento della dermatite atopica, una malattia cronica della pelle, e della prurigo nodularis, una condizione infiammatoria della pelle poco riconosciuta.

Rytelo (imetelstat) ha ricevuto parere positivo per il trattamento di pazienti adulti affetti da anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso o intermedio, quando il midollo osseo non produce abbastanza globuli rossi o piastrine sane.

Il CHMP ha espresso un parere positivo per Seladelpar Gilead (seladelpar lisina diidrato), per il trattamento della colangite biliare primitiva, una malattia epatica autoimmune. Questo medicinale è stato supportato tramite il programma Priority Medicines (PRIME) dell'EMA, che fornisce un supporto scientifico e normativo precoce e migliorato per medicinali promettenti con un potenziale per rispondere a esigenze mediche insoddisfatte.

Il CHMP ha raccomandato di concedere un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per Welireg (belzutifan), per il trattamento dei tumori associati alla malattia di von Hippel-Lindau e al carcinoma renale a cellule chiare avanzato. Questo è il primo medicinale per trattare la malattia di von Hippel-Lindau, una rara malattia genetica che causa cisti e tumori.

Il CHMP ha raccomandato di concedere un'autorizzazione all'immissione in commercio per tre domande ibride, che si basano in parte sui risultati dei test preclinici e delle sperimentazioni cliniche di un prodotto di riferimento già autorizzato e in parte su nuovi dati:
- Emcitate (tiratricol), il primo trattamento per la tireotossicosi periferica nei pazienti con sindrome di Allan-Herndon-Dudley, una malattia ultra rara, cronica e gravemente debilitante causata da mutazioni nel gene che codifica per la proteina trasportatrice dell'ormone tiroideo MCT8.
- Paxneury (guanfacina), per il trattamento del disturbo da deficit di attenzione e iperattività nei bambini.
- Tuzulby (metilfenidato cloridrato), un farmaco con autorizzazione all'immissione in commercio per uso pediatrico (PUMA) per il trattamento dei bambini affetti da disturbo da deficit di attenzione e iperattività.

Il comitato ha adottato pareri positivi per sei medicinali biosimilari:
- Avtozma (tocilizumab), per il trattamento dell'artrite reumatoide, dell'artrite idiopatica giovanile sistemica, dell'artrite idiopatica giovanile poliarticolare, dell'arterite a cellule giganti, della sindrome da rilascio di citochine grave o pericolosa per la vita indotta dalle cellule CAR-T e del COVID-19.
- Eydenzelt (aflibercept), per il trattamento della degenerazione maculare neovascolare legata all'età, del deficit visivo dovuto a edema maculare secondario a occlusione venosa retinica, del deficit visivo dovuto a edema maculare diabetico e del deficit visivo dovuto a neovascolarizzazione coroidale miopica.
- Osenvelt (denosumab), per la prevenzione delle complicanze ossee negli adulti affetti da tumore avanzato che interessa l'osso e per il trattamento di adulti e adolescenti con scheletro maturo affetti da tumore osseo a cellule giganti.
- Stoboclo (denosumab), per il trattamento dell'osteoporosi nelle donne in post-menopausa, della perdita ossea legata all'ablazione ormonale negli uomini a maggior rischio di fratture e della perdita ossea associata al trattamento a lungo termine con glucocorticoidi sistemici.
- Yesintek (ustekinumab), per il trattamento di adulti e bambini affetti da psoriasi a placche e di adulti affetti da artrite psoriasica o morbo di Crohn.
- Zefylti (filgrastim), per il trattamento della neutropenia e la mobilizzazione delle cellule progenitrici del sangue periferico.

Raccomandazioni sulle estensioni delle indicazioni terapeutiche per otto medicinali
Il CHMP ha raccomandato di estendere l'indicazione di Ofev per il trattamento delle malattie polmonari interstiziali fibrosanti progressive (ILD) nei bambini e negli adolescenti a partire dall'età di sei anni. Attualmente non ci sono terapie approvate per queste condizioni nei bambini. Le ILD fibrosanti comprendono un gruppo di disturbi respiratori rari, complessi ed eterogenei che possono essere collegati a molte cause, tra cui anomalie della crescita o condizioni autoimmuni come l'artrite reumatoide.

Il comitato ha raccomandato ulteriori estensioni delle indicazioni per sette medicinali già autorizzati nell'UE: Blincyto, Bridion, Flucelvax Tetra, Jemperli, Omvoh, Rekambys e Vocabria.

Riesame delle raccomandazioni
I richiedenti di Cinainu e Kizfizo hanno richiesto un riesame del parere dell'EMA del novembre 2024 di non concedere un'autorizzazione all'immissione in commercio. Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Keytruda ha richiesto un riesame del parere dell'EMA del novembre 2024.

Dopo aver ricevuto le motivazioni di tali richieste, l'Agenzia riesaminerà i propri pareri e pubblicherà le raccomandazioni definitive.

Altri aggiornamenti
In seguito alla raccomandazione di approvazione di Kavigale, l'Emergency Task Force (ETF) dell'EMA ha rilasciato una dichiarazione aggiornata sulla perdita di attività degli anticorpi monoclonali anti-proteina spike dovuta alle varianti emergenti di SARS-CoV-2 e raccomanda agli operatori sanitari di verificare l'attuale situazione epidemiologica nella propria regione.

I dati di uno studio recente hanno dimostrato che Alofisel (darvadstrocel), un medicinale usato per trattare le fistole anali complesse (passaggi anomali tra le parti inferiori dell'intestino e la pelle vicino all'ano) negli adulti affetti dal morbo di Crohn, non funziona abbastanza bene. Poiché la società che commercializza Alofisel ha ritenuto che non fosse possibile per loro fornire dati aggiuntivi sull'efficacia del medicinale come previsto dall'EMA, ha deciso di ritirare il medicinale dal mercato dell'UE.

Il CHMP ha ultimato la sua valutazione di una domanda per estendere l'uso di Mounjaro (tirzepatide) per includere il trattamento dell'apnea notturna ostruttiva (OSA) negli adulti con obesità. Mounjaro è un medicinale usato insieme a dieta e attività fisica per trattare adulti con diabete di tipo 2 che non è controllato in modo soddisfacente. Viene anche usato insieme a dieta e attività fisica per aiutare le persone con obesità (BMI di 30 kg/m 2 o più) o che sono in sovrappeso (BMI tra 27 e 30 kg/m 2 ) e che hanno problemi di salute correlati al peso a perdere peso e a tenere il loro peso sotto controllo. Il CHMP ha ritenuto che l'uso di Mounjaro in questo gruppo di persone sia già coperto dall'indicazione approvata per la gestione del peso e che non sia necessaria un'indicazione separata per il trattamento dell'OSA da moderata a grave negli adulti con obesità.