Coinvolgere i pazienti nelle scelte terapeutiche che riguardano la propria patologia. Questo l’obiettivo del progetto “InPags – I pazienti protagonisti delle decisioni terapeutiche” coordinato da Rarelab che, per un anno, ha lavorato sul tema con l’InPagsNetwork, un gruppo di 52 Associazioni e due Organizzazioni di pazienti. L’esito del confronto ha portato all’apertura di Aifa all’ascolto e all’inserimenti dell’articolo 11 nella Commissione Scientifica ed Economica (Cse) di Aifa che sancisce la facoltà da parte dell’agenzia di chiamare in audizione le Associazioni di pazienti per i processi decisionali. E questo è stato anche il tema dell’incontro, intitolato “Il Regolamento Cse e la partecipazione dei pazienti alle decisioni terapeutiche: il Progetto InPags per un dialogo costante tra stakeholder del sistema salute”, che si è tenuto oggi a Roma all’Istituto Enciclopedia Italiana Treccani. Sono intervenuti nel dibattito l’On. Ilenia Malavasi, Commissione XII “Affari Sociali”, Camera dei Deputati; Lara Gitto, Presidente Commissione Scientifica ed Economica Aifa – Agenzia Italiana del Farmaco; Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttrice di OMaR – Osservatorio Malattie Rare; Nicoletta De Rossi, Presidente ConSLAncio Onlus; Paola Kruger, Paziente Esperto EUPATI; Tiziana Nicoletti, Responsabile CnAMC – Coordinamento Nazionale delle Associazioni dei Malati Cronici e Rari di Cittadinanzattiva; Silvia Tonolo, Presidente ANMAR – Associazione Nazionale Malati Reumatici ODV; Ilaria Galetti, Vicepresidente GILS – Gruppo Italiano per la Lotta alla Sclerodermia.

Sempre più, negli ultimi anni, le Associazioni di pazienti hanno assunto una funzione centrale presso gli Enti regolatori, all’interno di EMA – Agenzia Europea per i Medicinali, ma anche nelle procedure adottate dalle Autorità regolatorie dei singoli Stati membri.

Nel mondo del farmaco sta quindi avvenendo un grande cambiamento culturale. I pazienti stanno lavorando per acquisire un nuovo ruolo: da persone che attendono decisioni che avranno ripercussioni importanti sul percorso terapeutico a soggetti da coinvolgere nel processo regolatorio che porta all’approvazione e messa in commercio di una nuova terapia.

Aifa, di fatto, è a conoscenza dell’importanza di coinvolgere i pazienti, attraverso le loro rappresentanze, nei percorsi decisionali dell’Agenzia e per questo già nel Regolamento Recante Norme sull’Organizzazione e il Funzionamento della Commissione Scientifica ed Economica del Farmaco, adottato da aprile 2024, all’Articolo 11 è stata prevista la convocazione in audizione di Associazioni di pazienti per ampliare il quadro conoscitivo nell’ambito dei processi decisionali. Tuttavia la partecipazione, in particolare alle decisioni della Cse, deve necessariamente avvenire secondo criteri e regole chiare e condivise, come recentemente sostenuto dall’Agenzia in un videomessaggio di Pierluigi Russo, Direttore Tecnico-Scientifico Aifa, realizzato da OMaR – Osservatorio Malattie Rare.

E proprio su questa scia, il principale risultato ottenuto attraverso il progetto è stato la discussione di cinque dei possibili punti da sviluppare per definire criteri e modalità attraverso i quali le Associazioni potranno portare il proprio contributo e punto di vista, quali:

• Una definizione condivisa di “Associazioni di Pazienti e di Cittadini” che permetta di identificare, in maniera chiara e sistematica, gli stakeholders adeguati nel portare ad AIFA un parere di tipo tecnico. Vi sono, ad oggi, diverse formule e diversi tentativi di fare delle “liste”, che dovranno essere valutati per arrivare a un’individuazione di requisiti minimi e indispensabili per essere incluse in questa definizione;
• La rappresentanza, che deve essere stabilita anche tenendo presente che per le malattie rare non può essere considerato criterio determinante il numero di iscritti e che è, quindi, opportuno trovare delle modalità che possano agevolare la partecipazione di tutte le associazioni, ad esempio incentivando la creazione di macroaree per patologia;
• La competenza, che va intesa come esperienza specifica e possibilità di contribuire su questioni dettagliate relative alla patologia, alla significatività di determinati outcome in termini di qualità di vita e quindi di conoscenza del vissuto dei pazienti;
• La capacità di interrogare i pazienti associati su specifiche questioni;
• La gestione del conflitto di interessi, necessaria affinché il processo di interlocuzione avvenga in trasparenza attraverso una dichiarazione qualificata di interessi aggiornata annualmente.

Come ribadito anche da Lara Gitto, Presidente Commissione Scientifica ed Economica Aifa, uno degli obiettivi prioritari dalla Cse è proprio il “favorire il confronto tra tutti gli interlocutori” Secondo Gitto, i pazienti possono offrire il loro bagaglio informativo e serve maggiore partecipazione e monitoraggio costante “per migliorare organizzazione e processi decisionali e favorire l’accesso a quelle terapie che possono avere un impatto concreto sulla qualità di vita dei pazienti”.

“Indubbiamente questa apertura da parte dell’Aifa attraverso l’inserimento dell’articolo 11 che prevede la facoltà di Aifa di poter audire associazioni di pazienti e società scientifiche è un passo in avanti”, ha detto Tiziana Nicoletti, Responsabile CnAMC – Coordinamento Nazionale delle Associazioni dei Malati Cronici e Rari di Cittadinanzattiva. “Dal nostro punto di vista, come Cittadinanzattiva, auspichiamo che diventi un modus operandi quello di audire le associazioni dei pazienti. Inoltre sempre nello stesso articolo si dice che la commissione ha la facoltà di audire Associazioni o Società Scientifiche; mi permetto di dire che le associazioni non sono alternative alle Società Scientifiche quindi la commissione può convocare le associazioni dei pazienti e le società scientifiche in base ai temi”. Altra questione rilevante secondo Nicoletti è quella dell’identificazione di associazioni maggiormente rappresentative che non devono essere considerate tali in base al numero degli iscritti bensì in base all’interesse giuridico. “Questo permetterebbe a tutte le organizzazioni di essere comunque rappresentate in maniera positiva”.

“I pazienti e le Associazioni, in ragione anche dell’esperienza diretta sulla patologia, devono essere considerati tra gli stakeholders di riferimento”, ha detto poi Silvia Tonolo, Presidente ANMAR – Associazione Nazionale Malati Reumatici ODV, tra le realtà facenti parte di InPags. “Possediamo una conoscenza diretta e approfondita dell’impatto delle specifiche malattie sulla qualità di vita e, attraverso la nostra rappresentanza, siamo in grado di trasferire in maniera chiara e con forza insostituibile l’impatto nella real life di determinate scelte terapeutiche. Una partecipazione organica delle associazioni alle decisioni terapeutiche comporta vantaggi per tutto il sistema, perché maggiormente condivise e comprese dalla comunità dei pazienti”.

Ora, “è vero che il coinvolgimento dei pazienti nelle procedure regolatorie relative ai farmaci sta aumentando, ma vi è ancora una distribuzione difforme a livello europeo. Molti Paesi ancora oggi non hanno istituito alcuna forma di partecipazione o, in molti casi, si sono limitati a fornire la possibilità di svolgere delle consultazioni oppure di trasmettere pareri scritti riguardo a bozze di documenti specificatamente pubblicate a quello scopo”, ha evidenziato Ilaria Galetti, Vicepresidente GILS – Gruppo Italiano per la Lotta alla Sclerodermia. “Si contrappongono a questa maggioranza alcuni Paesi, tra i quali Francia, Germania e Regno Unito, che propongono forme di partecipazione più o meno ‘pervasive’ e fanno del patient involvement una bandiera non solo di progresso etico-sociale, quanto di efficienza e armonizzazione del sistema salute. Sono certa, tuttavia, che con l’entrata in vigore del nuovo Regolamento europeo sull’HTA, ci sarà un sempre maggior coinvolgimento dei pazienti anche nelle procedure riguardanti la rimborsabilità e una sempre maggior armonizzazione a livello europeo”.

Per Nicoletta De Rossi, Presidente ConSLAncio Onlus, il progetto InPags rappresenta un’opportunità unica per entrare in un sistema in cui “le associazioni, ma soprattutto i bisogni dei malati, erano finora esclusi. Noi siamo sempre stati la parte passiva di questo sistema dove in realtà siamo i protagonisti perché i fruitori finali delle decisioni che dovrebbe prendere l’ente”.

“I pazienti ci chiedono in continuazione di poter dire la loro sulle terapie, sulle sperimentazioni e soprattutto sull’approvazione di farmaci; siamo veramente speranzosi che questo dialogo possa protrarsi nel tempo e che possa dare i frutti sperati”.

Certo è complesso ma, difficile non significa impossibile. E a dirlo è Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttrice di OMaR. “Le singole associazioni però devono cercare di essere meno conflittuali per un dibattito più costruttivo affinché le istituzioni possa essere più aperte al dialogo. L’auspicio con il dialogo con Aifa è quello dell’unità”. Punto quest’ultimo condiviso pienamente anche dall’On. Ilenia Malavasi che ha ricordato l’impegno attivo delle istituzioni all’ascolto delle Associazioni.

Come detto, il progetto InPags è stato realizzato da Rarelab con la media partnership di OMaR e con il contributo non condizionante di AbbVie Italia, AOP Health, Boehringer Ingelheim, CSL Behring, CSL Vifor, Johnson & Johnson, Kedrion Biopharma, Kyowa Kirin, Novartis Gene Therapies, Pfizer, PTC Therapeutics, Sobi Italia e Takeda.

“Rarelab è una società di servizi e consulenza patient driven, cioè guidata nelle sue attività dalle richieste e dai bisogni dei pazienti. Partendo da questo nostro ‘DNA’ è stato naturale pensare al progetto InPags che ha raccolto l’istanza delle Associazioni di essere ascoltate e riconosciute nelle loro peculiari competenze. Il nostro ruolo è stato quello di favorire e coordinare il dialogo tra Associazioni di pazienti e di cittadini, affinché insieme potessero ipotizzare tempi e modalità per una strutturale partecipazione delle PAGs (acronimo inglese di associazioni di pazienti, ndr) ai processi decisionali che toccano le scelte terapeutiche e che di conseguenza ricadono direttamente sui pazienti”, ha affermato Francesco Macchia, Amministratore Delegato Rarelab.

“Gli obiettivi che il progetto InPags sin dalla sua nascita si è dato sono fondamentalmente tre: l’inserimento all’interno del nuovo regolamento della Cse di un articolo che consentisse la facoltà di ascoltare i pazienti, il trovare delle regole di ingaggio che permettano di essere immediatamente attuativo questo articolo e poi, in un progetto di medio termine, rendere obbligatoria e strutturale la partecipazione dei pazienti al processo regolatorio. – ha proseguito Macchia – Aifa in questi mesi si è resa disponibile a incontrare le Associazioni di pazienti dimostrando da subito di voler attuare nel nostro Paese questo cambio di paradigma che rende il paziente partecipe delle scelte e che già altrove in Europa ha trovato terreno fertile”, ha concluso.