QS Edizioni - domenica 24 novembre 2024
Scienza e Farmaci
Sla. Parte una nuova sperimentazione con Sativex a base di cannabis
27 ottobre - Arruolati 60 pazienti per verificare l’efficacia del farmaco a base di Cannabis sativa sulla spasticità, uno dei sintomi che più limitano la qualità della vita dei pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica. La partenza del trial di fase 2, finanziato da AriSLA, annunciata nel corso del terzo convegno annuale della Fondazione.
È partita la nuova sperimentazione clinica di fase II finanziata dalla Fondazione AriSLA (Fondazione Italiana di ricerca per la Sclerosi Laterale Amiotrofica), che ha l’obiettivo di analizzare sicurezza, tollerabilità ed efficacia di un derivato di Cannabis sativa (Sativex) come terapia per i pazienti affetti da spasticità secondaria alla SLA. L’annuncio è stato dato nel corso del 3° convegno annuale “Nuove prospettive di ricerca. Per un futuro senza SLA!”.
Lo studio multicentrico, randomizzato, condotto in doppio cieco, realizzato grazie al sostegno di Fondazione Vialli e Mauro per la Ricerca e lo Sport onlus, sarà condotto da Giancarlo Comi, responsabile del Dipartimento Neurologico e dell’Istituto di Neurologia Sperimentale (INSPE) IRCCS San Raffaele di Milano in collaborazione con Gabriele Mora, Fondazione Salvatore Maugeri IRCCS, Istituto Scientifico di Milano, Massimo Corbo, EuroMuscular Omnicentre (NEMO), Fondazione Serena, Milano e con Gianni Sorarù, Dipartimento di Neuroscienze, Università degli Studi di Padova.
Lo studio prevede il reclutamento di 60 pazienti e indagherà in particolare l’azione sulla spasticità, uno dei sintomi che contribuisce di più alla grave riduzione dell’autonomia personale e della qualità di vita dei malati. I farmaci anti-spastici attualmente disponibili sono spesso insoddisfacenti e la loro azione farmacologica causa effetti collaterali. Obiettivo della sperimentazione è verificare l’efficacia di Sativex nell’attenuare i sintomi di spasticità e potrebbe avere ricadute per tutte le malattie del motoneurone.
Nel corso del convegno sono stati inoltre illustrati alla comunità scientifica i risultati di alcuni progetti di ricerca finanziati da Fondazione AriSLA. Tra questi l’importante scoperta del gene Profilina 1, indispensabile per il corretto funzionamento dei motoneuroni e trovata alterata nel 2-3% dei pazienti con SLA ereditaria. La scoperta, pubblicata sulla prestigiosa rivista scientifica Nature nel mese di luglio, ha aperto importanti prospettive nella comprensione genetica della malattia ed è stata illustrata da Vincenzo Silani, dell’Università degli Studi di Milano, Dipartimento di Neurologia e Laboratorio di Neuroscienze, IRCCS Istituto Auxologico Italiano di Milano.
In uno scenario che vede l’Italia come la seconda comunità al mondo per numero di pubblicazioni scientifiche prodotte nell’ultimo anno sulla SLA, Fondazione AriSLA si conferma come il primo organismo in Italia e in Europa che si occupa esclusivamente di promuovere, finanziare e coordinare la ricerca scientifica sulla SLA. Circa 4,5 milioni di euro di finanziamenti erogati, 44 gruppi di ricerca italiani attivi, 95 ricercatori sostenuti, 22 progetti di ricerca in corso che spaziano dalla ricerca di base a quella clinica, a quella tecnologica sono infatti solo alcuni dei risultati che descrivono l’attività della Fondazione AriSLA, “Si tratta di risultati importanti che ci riempiono di orgoglio e ci confermano l’impegno di questi anni per promuovere e sostenere la ricerca italiana sulla SLA, una malattia con una prevalenza di 6-7 casi ogni 100.000 abitanti. Solo in Italia ci sono attualmente più di 5.000 malati di SLA, con 1.000 nuovi casi che si registrano ogni anno: ciò significa in media 3 nuovi malati ogni giorno”, ha sottolineato Alberto Fontana, presidente pro tempore di Fondazione AriSLA. “Vogliamo continuare a lavorare in questa direzione, forti della serietà del metodo di selezione dei progetti, affidato ad un comitato scientifico indipendente che si compone oggi di circa 40 tra i maggiori esperti internazionali nel campo della SLA.”
Nel corso del convegno è stato inoltre assegnato il “Premio Cesare Scoccimarro – Giovani per la ricerca” al miglior lavoro presentato dai giovani ricercatori, legati ai progetti di ricerca in corso di Fondazione AriSLA (dalle 16.00 su www.arisla.org tutti i dettagli dello studio premiato).
Sono intervenuti Don W. Cleveland, dell’Università di San Diego, California, pioniere degli studi sullo sviluppo delle cellule neuronali e collaboratore in un progetto che prevede l’utilizzo di una terapia di “silenziamento” genico per sviluppare un farmaco utilizzabile nella SLA e in altre malattie neurodegenerative e Orla Hardiman, del Trinity College di Dublino, che ha recentemente identificato un nuovo gene importante per suscettibilità alla malattia e maggiormente frequente nelle popolazioni di origine celtica.
Sono poi stati illustrati i risultati dei lavori di Silvia Barabino, Università degli Studi di Milano-Bicocca, Dipartimento di Biotecnologie e Bioscienze di Milano; Maurizio Capogrossi Colognesi, Provincia Italiana CFIC, Istituto Dermopatico dell’Immacolata IRCCS di Roma, Fabrizio Chiti, Università degli Studi di Firenze, Dipartimento di Scienze Biochimiche di Firenze, Graziano Pesole, Consiglio Nazionale delle Ricerche, CNR-IBBE Istituto di Biomembrane e Bioenergetica di Bari, Piero Salvadori, Consiglio Nazionale delle Ricerche, Istituto di Fisiologia Clinica di Pisa.
Lo studio multicentrico, randomizzato, condotto in doppio cieco, realizzato grazie al sostegno di Fondazione Vialli e Mauro per la Ricerca e lo Sport onlus, sarà condotto da Giancarlo Comi, responsabile del Dipartimento Neurologico e dell’Istituto di Neurologia Sperimentale (INSPE) IRCCS San Raffaele di Milano in collaborazione con Gabriele Mora, Fondazione Salvatore Maugeri IRCCS, Istituto Scientifico di Milano, Massimo Corbo, EuroMuscular Omnicentre (NEMO), Fondazione Serena, Milano e con Gianni Sorarù, Dipartimento di Neuroscienze, Università degli Studi di Padova.
Lo studio prevede il reclutamento di 60 pazienti e indagherà in particolare l’azione sulla spasticità, uno dei sintomi che contribuisce di più alla grave riduzione dell’autonomia personale e della qualità di vita dei malati. I farmaci anti-spastici attualmente disponibili sono spesso insoddisfacenti e la loro azione farmacologica causa effetti collaterali. Obiettivo della sperimentazione è verificare l’efficacia di Sativex nell’attenuare i sintomi di spasticità e potrebbe avere ricadute per tutte le malattie del motoneurone.
Nel corso del convegno sono stati inoltre illustrati alla comunità scientifica i risultati di alcuni progetti di ricerca finanziati da Fondazione AriSLA. Tra questi l’importante scoperta del gene Profilina 1, indispensabile per il corretto funzionamento dei motoneuroni e trovata alterata nel 2-3% dei pazienti con SLA ereditaria. La scoperta, pubblicata sulla prestigiosa rivista scientifica Nature nel mese di luglio, ha aperto importanti prospettive nella comprensione genetica della malattia ed è stata illustrata da Vincenzo Silani, dell’Università degli Studi di Milano, Dipartimento di Neurologia e Laboratorio di Neuroscienze, IRCCS Istituto Auxologico Italiano di Milano.
In uno scenario che vede l’Italia come la seconda comunità al mondo per numero di pubblicazioni scientifiche prodotte nell’ultimo anno sulla SLA, Fondazione AriSLA si conferma come il primo organismo in Italia e in Europa che si occupa esclusivamente di promuovere, finanziare e coordinare la ricerca scientifica sulla SLA. Circa 4,5 milioni di euro di finanziamenti erogati, 44 gruppi di ricerca italiani attivi, 95 ricercatori sostenuti, 22 progetti di ricerca in corso che spaziano dalla ricerca di base a quella clinica, a quella tecnologica sono infatti solo alcuni dei risultati che descrivono l’attività della Fondazione AriSLA, “Si tratta di risultati importanti che ci riempiono di orgoglio e ci confermano l’impegno di questi anni per promuovere e sostenere la ricerca italiana sulla SLA, una malattia con una prevalenza di 6-7 casi ogni 100.000 abitanti. Solo in Italia ci sono attualmente più di 5.000 malati di SLA, con 1.000 nuovi casi che si registrano ogni anno: ciò significa in media 3 nuovi malati ogni giorno”, ha sottolineato Alberto Fontana, presidente pro tempore di Fondazione AriSLA. “Vogliamo continuare a lavorare in questa direzione, forti della serietà del metodo di selezione dei progetti, affidato ad un comitato scientifico indipendente che si compone oggi di circa 40 tra i maggiori esperti internazionali nel campo della SLA.”
Nel corso del convegno è stato inoltre assegnato il “Premio Cesare Scoccimarro – Giovani per la ricerca” al miglior lavoro presentato dai giovani ricercatori, legati ai progetti di ricerca in corso di Fondazione AriSLA (dalle 16.00 su www.arisla.org tutti i dettagli dello studio premiato).
Sono intervenuti Don W. Cleveland, dell’Università di San Diego, California, pioniere degli studi sullo sviluppo delle cellule neuronali e collaboratore in un progetto che prevede l’utilizzo di una terapia di “silenziamento” genico per sviluppare un farmaco utilizzabile nella SLA e in altre malattie neurodegenerative e Orla Hardiman, del Trinity College di Dublino, che ha recentemente identificato un nuovo gene importante per suscettibilità alla malattia e maggiormente frequente nelle popolazioni di origine celtica.
Sono poi stati illustrati i risultati dei lavori di Silvia Barabino, Università degli Studi di Milano-Bicocca, Dipartimento di Biotecnologie e Bioscienze di Milano; Maurizio Capogrossi Colognesi, Provincia Italiana CFIC, Istituto Dermopatico dell’Immacolata IRCCS di Roma, Fabrizio Chiti, Università degli Studi di Firenze, Dipartimento di Scienze Biochimiche di Firenze, Graziano Pesole, Consiglio Nazionale delle Ricerche, CNR-IBBE Istituto di Biomembrane e Bioenergetica di Bari, Piero Salvadori, Consiglio Nazionale delle Ricerche, Istituto di Fisiologia Clinica di Pisa.
27 ottobre 2012
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