Molte malattie del cervello, come l’epilessia, sono causate da eccessiva attività di un piccolo numero di cellule cerebrali. Queste condizioni spesso non rispondono bene al trattamento farmacologico, principalmente perché i farmaci hanno un impatto su tutto il cervello.

Le terapie genetiche, invece, potrebbero rappresentare un modo promettente per trattare queste patologie.

Un team dell’University College di Londra ha messo a punto una nuova terapia genica che altera solo le cellule iperattive e risparmia quelle che agiscono normalmente, testandola su animali da laboratorio. “Abbiamo messo a punto una terapia genica che si attiva solo nelle cellule iperattive e si spegne da sola se l’attività torna normale – commenta Gabriele Lignani, che ha guidato lo studio – Ridirezionando questo meccanismo siamo stati in grado di sopprimere le crisi epilettiche”.

In particolare il team ha individuato il gene “cfos” che, in combinazione con il canale potassio KCNA1, è altamente efficace nel calmare l’eccitabilità neuronale a seguito dell’induzione di una crisi epilettica e anche nel sopprimere una crisi epilettica spontanea, senza avere effetti negativi sulla cognizione.

Inoltre, la terapia genica si è rivelata più efficace rispetto alle precedenti terapie o ai farmaci anti-epilettici testati sullo stesso modello, con circa l’80% di riduzione delle crisi spontanee negli animali da laboratorio.

Questo nuovo trattamento, infine, si auto-regola e può essere usato senza decidere, a priori, quale cellule cerebrali devono essere prese come obiettivo, tanto che in teoria, come spiegano gli stessi ricercatori, potrebbe trovare impiego anche nel contrastare altre patologie in cui alcune cellule del cervello sono iperattive, come il Parkinson.

Fonte: Science 2022