Rinegoziazioni e contratti, appropriatezza prescrittiva, potenziamento delle liste dl trasparenza, maggiore uso dei biosimilari, semplificazione importazioni parallele, più velocità nell’approvazione dei farmaci, equivalenza terapeutica, riduzione prezzi convenzionata, revisione prontuario, regole omogenee per la distribuzione diretta e per conto e maggiore dialogo con le Regioni. Sono questi alcuni dei capisaldi del nuovo Piano di attività dell’Agenzia del farmaco per il 2022 sviluppato, si legge nel documento, “nel contesto della più ampia programmazione operativa e organizzativa relativa al periodo 2022-2024”.

Il documento è ora all’attenzione delle Regioni (il punto è all’odg della Stato-Regioni di oggi ma da via Parigi hanno chiesto il rinvio per esaminare meglio il testo).

Il documento rappresenta una seconda versione rispetto alla prima stesura di aprile su cui le Regioni avevano chiesto delle modifiche, tra cui la più importante era l’indicazione precisa delle leve su cui ottenere risparmi di spesa e raggiungere l’obiettivo di riportare la spesa sotto controllo (ovvero entro i tetti stabiliti dalla legge) senza far mancare i farmaci ai pazienti.

E proprio la riduzione del 10% dello sfondamento, con il contestuale contenimento entro il 5% dell'incremento della spesa complessiva, è uno dei principali obiettivi del nuovo Piano di attività dell’Agenzia. È la stessa Aifa a sotolineare che dal 2019, quando si è assistito ad uno sfondamento degli acquisti diretti di oltre 2,7 miliardi, si è arrivati a un nuovo “rosso” nel 2021 verosimilmente attorno ai 2 miliardi e che si può prevedere nel 2023, a normativa vigente, una riduzione dello sfondamento riportandolo a circa 1 miliardo.

Ma entriamo nello specifico delle azioni per raggiungere questo target.

Rinegoziazione prezzi
Uno strumento fondamentale per gestire la spesa farmaceutica è la rinegoziazione dei prezzi al momento della scadenza di ogni accordo negoziale. L'AIFA ha attivato un monitoraggio sistematico dei contratti in scadenza evitando (come spesso accadeva) il tacito rinnovo post scadenza alle medesime condizioni. La valutazione sistematica delle scadenze degli accordi con conseguente rinegoziazione det prezzo con le aziende (in media negli ultimi 3 mesi per le rinegoziazioni concluse si è registrata una riduzione dei prezzi di circa il 20%). Tale misura quindi, ormai resa stabile, è da considerarsi come una revisione continua del PFN che è in atto dal 2020 e che contribuisce fortemente alla sostenibilità della spesa farmaceutica. La stima esatta è in corso di attenta analisi e valutazione e sarà oggetto di una pubblicazione AIFA.

Note Aifa per gli usi ottimali dei farmaci (appropriatezza prescrittiva)
Le note sono uno strumento per regolamentare l'utilizzo dei farmaci, promuovere l'appropriatezza prescrittiva tenendo conto delle nuove evidenze scientifiche/nuove pratiche cliniche che via via si presentano. La gestione attraverso le note di appropriatezza, infatti, permette ad AIFA di controllare l'impatto economico rinegoziando i prezzi. Tra le Nota AIFA di maggior successo in termini di recupero di appropriatezza prescrittiva si segnala la Nota 96 sulla Vitamina D che ha anche prodotto una riduzione di spesa di circa 50 milioni di euro anno.

Gli ultimi esempi di interventi di questo tipo (Nota sui NAO/ BPCO/ DIABETE) hanno mostrato che l'attuazione delle note precedute dalla rinegoziazione dei farmaci ha comportato una riduzione media dei prezzi di circa il 10% che si riverbera sulla spesa farmaceutica secondo il principio della sovrapponibilità terapeutica.

Le Note per patologia hanno rappresentato un importante innovazione delle politiche farmaceutiche facendo convergere la rimborsabilità con l'appropriatezza e al contempo garantendo un maggiore coinvolgimento della medicina generale e quindi una maggiore presa in carico dei pazienti con patologie croniche.

Impatto economico: le Note hanno da sempre rappresentato uno dei principali strumenti di rimborsabilità e appropriatezza prescrittiva.

Potenziamento delle liste dl trasparenza
Principalmente nell'ambito della farmaceutica convenzionata l'ulteriore strumento per la riduzione della spesa è il potenziamento della lista di trasparenza. Fino al 2020 erano esclusi dalla lista di trasparenza la maggior parte dei farmaci respiratori, per i quali il brevetto è scaduto. È iniziato un intervento sui farmaci respiratori includendo in lista un gruppo di farmaci la cui spesa annua è di circa 100 milioni di euro. L'inclusione nella lista fissa un prezzo di riferimento e produce risparmi immediati per il SSN che si concentrano nella convenzionata. Un’altra classe su cui si è programmato un intervento è rappresentata dai farmaci per la terapia del dolore, il cui volume di spesa è di circa 100 milioni.

Impatto economico: il risparmio per il SSN, prodotto dalle sole due suddette classi inserite nella lista di trasparenza, è stimabile in circa il 40% (anno) sul volume di spesa (200 milioni).

La legge 648/1996 e l'impatto di spesa
Uno strumento importante in Italia per gestire farmaci, con buone evidenze ma in mancanza di interesse commerciale (nella specifica indicazione) da parte della ditta titolare dell'AlC, è rappresentato dalla legge n. 648 del 1996.

ln merito al monitoraggio degli oneri di cui all'art. 1, comma 4, del decreto-legge n. 536 del 1996 convertito dalla legge n. 648 del 1996, si ribadisce che AIFA sta sollecitando l'attuazione di una modifica della normativa.

ln attesa di dare attuazione alle modifiche proposte nel 2021 l'Agenzia ha avviato un monitoraggio costante dell'impatto ipotizzato di spesa per tutte le nuove indicazioni inserite in legge 648/1996 con la chiara esposizione della differenza netta tra le entrate e le uscite previste. Il monitoraggio di spesa attesa, che viene portato mensilmente in informativa al CdA di AIFA, fa ipotizzare un risparmio consistente a fronte delle indicazioni inserite, per oltre 16 milioni di euro alla data del 20 dicembre 2021.

Tale risparmio appare coerente con una delle finalità della legge 648: dare accesso e rimborsabilità ad indicazioni di poco interesse commerciale per le ditte produttrici. Si sottolinea, inoltre, come il beneficio economico derivante dall'inserimento del bevacizumab nella lista della legge 648 per la "retinopatia diabetica proliferante" (allegato 2) è parziale rispetto ai vantaggi derivanti dai trattamenti effettuabili nell'ambito della "degenerazione maculare". A tal proposito e a titolo puramente esplicativo si riporta che, complessivamente, i trattamenti intravitreali effettuati per la degenerazione maculare nel 2021 sono pari a 340.235 e di questi il 38% era relativo al bevacizumab.

Impatto economico: Considerando un differenziale tra bevacizumab e altri farmaci intravitreali di circa 400 € (costo medio), la stima complessiva di risparmio per il solo bevacizumab, derivante dall'inserimento in 648, è nell'ordine dei 50 milioni anno nel 2021. Altri farmaci importanti, inseriti nella lista 648 per usi off label, quali la lenalidomide e la teriparatide determinano un risparmio di 17.9 milioni e di 2.9 milioni rispettivamente.

Uso dei farmaci biosimilari
Periodicamente AIFA effettua il monitoraggio dei farmaci biosimilari approfondendo la variabilità regionale, includendo le percentuali di utilizzo, le differenze regionali, i prezzi medi. Le analisi condotte consentono di stimare il risparmio atteso che si avrebbe se tutte le regioni facessero ricorso ai farmaci biosimilari con prezzo uguale a quello medio nazionale.

Prendendo ad esempio le prime 3 molecole a brevetto scaduto di farmaci biologici a maggior spesa si registrerebbe in un anno un risparmio pari a circa 35 milioni di euro.

Semplificazione e importazioni parallele
L'introduzione della procedura semplificata sia per i farmaci equivalenti/biosimilari (generici)" sia per le importazioni parallele ha determinato una riduzione delle tempistiche di valutazione pari al 15%. A questo dato si associa una risposta positiva delle aziende farmaceutiche che hanno preferito tale procedura rispetto alla negoziazione ordinaria disciplinata. Infatti, nel 2021 1'89% delle procedure aventi ad oggetto farmaci generici si è svolta secondo le modalità di negoziazione semplificata.

Inoltre, la procedura semplificata di negoziazione del prezzo e di rimborso dei farmaci di importazione parallela, che ha riaperto al mercato tali medicinali facendo registrare, nel 2021, 111 procedure semplificate valutate in un tempo medio pari a 47 giorni.

L'introduzione delle due nuove procedure semplificate ha ricadute positive per il Servizio Sanitario Nazionale, in quanto: a) riducono i tempi di approvazione con un immediato vantaggio economico per il Servizio Sanitario Nazionale; b) aumentano la rapida disponibilità dei farmaci in ogni area terapeutica, favorendo in tal modo una maggiore competizione; c) determinano una opportunità per i cittadini in termini di riduzione del costo della compartecipazione.

Equivalenza terapeutica/sovrapponibilita'
Una ulteriore leva su cui AIFA può agire è quella di definire delle liste di farmaci per i quali vale una sostanziale equivalenza terapeutica in termini di efficacia e sicurezza complessiva. La modalità che CTS va elaborando riguarda la rimodulazione del concetto di therapeutic equivalence nelle due diverse categorizzazioni che hanno implicazioni molto diverse sul piano delle gare.

Per applicare l'equivalenza ai fini delle gare occorre una valutazione preliminare della CTS e deve essere tenuto presente che il numero di categorie su cui poter utilizzare tale estensione è limitato a poche classi di farmaci nelle quali la riduzione delle opzioni rimborsate all'interno della stessa classe non comporta criticità per la gestione dei pazienti in trattamento. Si tratta però di un percorso complesso e con una alta probabilità di generare contenziosi da parte delle ditte.

Rispetto ad alcuni anni passati la disponibilità di farmaci a brevetto scaduto all'interno della stessa categoria terapeutica ha avuto un effetto di trascinamento nella riduzione dei prezzi dei farmaci anche di quelli coperti da brevetto all'interno della stessa classe.

Pertanto, risultati positivi in termini di sostenibilità della spesa possono essere raggiunti in primo luogo con lo spostamento della prescrizione sui farmaci meno costosi all'interno della classe e, come si diceva in precedenza, attraverso le rinegoziazioni e non più solo attraverso le gare in equivalenza.

Ancora, l'introduzione del concetto di sovrapponibilità come è stato fatto di recente per le nuove note AIFA su alcune categorie (NAO e antidiabetici) si è giunti a identificare come simili diversi farmaci che possono avere anche differenze di utilizzo nella pratica clinica (ad esempio in ragione di interazioni, cinetica, via di somministrazione) e per le quali non è ipotizzabile una gara in equivalenza con vincitore unico.

Riallineamento dei prezzi nella convenzionata
Il riallineamento dei prezzi, ossia l'abbattimento del prezzo al pubblico, rientra tra una delle azioni possibili che AIFA può attuare. ln particolare, rivedere i prezzi dei farmaci di classe A, erogati tramite le farmacie territoriali a carico del SSN, comporterebbe una riduzione della spesa convenzionata a paniere invariato.

Partendo dalle prime 3 categorie a maggior spesa (PPI, Vitamina D e analoghi, statine), si può applicare all'interno di ciascun principio attivo il prezzo mediano di riferimento (il prezzo unitario è calcolato standardizzando per le giornate di terapia). Applicando quindi il prezzo mediano pesato per le quantità movimentate all'interno di ciascuna ATC al IV livello ai primi 3 principi attivi si avrebbe un risparmio annuo pari a oltre 140 milioni di euro.

È importante precisare che tale stima det risparmio annuo atteso non tiene conto di eventuali clausole di salvaguardia (ad esempio garantire il maggior numero possibile di alternative rimborsate sul mercato e comunque non meno del 50% dei principi attivi in ogni classe attualmente disponibili; tutto ciò per evitare distorsioni del mercato e garantire il soddisfacimento del fabbisogno.

Ai fini dell'individuazione dei criteri da adottare per tale manovra bisogna considerare che i farmaci presenti nel canale della convenzionata sono per la maggior parte a basso costo e a brevetto scaduto e che la spesa complessiva di questo canale di erogazione presenta una tendenza costante in riduzione.

Tale metodo è applicabile in modo sistematico a tutte le categorie di farmaci che sono distribuite prevalentemente in convenzionata.

Revisione prontuario
Nella revisione del prontuario rientrano non solo le azioni precedentemente illustrate (si vedano i precedenti paragrafi relativi a: RINEGOZIAZIONI e CONTRAITI; NOTE AFA; LISTE Dl TRASPARENZA; EQUIVALENZA TERAPEUTICA/SOVRAPPONIBIUTA' e RIALLINEAMENTO DEI PREZZI NELLA CONVENZIONATA), alcune delle quali già poste in essere o programmate, ma anche l'ammissione alla rimborsabilità di categorie attualmente in fascia C (in primis i COC) o anche l'esclusione dalla rimborsabilità di categorie di farmaci con un uso cresciuto o fuori controllo. Tutto ciò rappresenta un valido strumento di governo della spesa, soprattutto considerando la possibilità di escludere dalla rimborsabilità quei farmaci i quali, a seguito di specifica istruttoria e valutazione, hanno mostrato nel tempo un profilo beneficio/rischio modesto o limitato.

Distribuzione diretta e per conto (dd/dpc)
Le recenti evidenze mostrano che vi è una forte eterogeneità tra le diverse regioni nella scelta del canale di erogazione DD o DPC. Sarebbe quindi opportuno valutare criteri condivisi che permettano Ulteriore problema che necessita di essere risolto è quello del costo del servizio per la DPC tra le diverse regioni: bisogna lavorare per la definizione di un accordo unico a livello nazionale. Ulteriore problema che necessita di essere risolto è quello del costo del servizio per la DPC tra le diverse regioni: bisogna lavorare per la definizione di un accordo unico a livello nazionale.

Dialogo con le regioni
Di seguito si è ipotizzata l'entità della riduzione dello sfondamento nel caso in cui, a livello nazionale, la proporzione di spesa farmaceutica sul complesso del FSN fosse quella corrispondente a una Regione di riferimento/benchmark. Allo scopo, dopo avere ordinato le Regioni in base alla proporzione di spesa farmaceutica SSN sul totale del FSN, e partendo dalla Regione con la spesa minore, si può individuare come livello di riferimento quello della Regione al di sotto della quale siano comprese: i) un numero minimo predefinito di Regioni e Province Autonome; ii) una quota minima predefinita di popolazione.

Ad esempio, se si ponesse l'asticella al livello del primo quartile della distribuzione, la spesa corrisponderebbe a quella della Regione Piemonte, la cui spesa farmaceutica sul FSN è pari al 14,99% (e 5 Regioni hanno addirittura una spesa inferiore: Lombardia, Veneto, PA Trento, PA Bolzano, Valle d'Aosta).

Se a livello nazionale la proporzione di spesa farmaceutica sul FSN fosse quella del Piemonte, lo sfondamento della spesa si ridurrebbe dal" 1,17% allo 0,14% del FSN, con un minore sfondamento di circa 1,2 miliardi di euro. Un tetto stabilito in questo modo, in base alle performance delle Regioni più "virtuose" a cui allineare le altre, può essere considerato un obiettivo condivisibile con le Regioni, visto che già diverse Regioni (che coprono una popolazione di circa 20 milioni di abitanti) effettivamente lo rispettano, e diventare uno strumento efficiente e utile per la programmazione.

L.F.