Jazz Pharmaceuticals plc (Nasdaq: JAZZ) annuncia che Epidyolex® (cannabidiolo), sviluppato da GW Pharmaceuticals ("GW"; ora parte di Jazz Pharmaceuticals plc), leader mondiale nella ricerca, nello sviluppo e nella distribuzione di farmaci a base di cannabis approvati dalle autorità regolatorie, è stato approvato per il rimborso dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) come trattamento aggiuntivo delle crisi epilettiche associate al Complesso della Sclerosi Tuberosa (TSC), per i pazienti di età pari o superiore ai due anni.

"L'approvazione da parte dell’AIFA per l'utilizzo di EPIDYOLEX® nel Complesso della Sclerosi Tuberosa (TSC) – ha dichiarato Laura Tassi, Presidente della Lega Italiana Contro L'Epilessia - rappresenta un momento significativo per molti pazienti e le loro famiglie, che potranno ora beneficiare di una alternativa per il trattamento di questa rara e complessa patologia. Si tratta di una nuova opzione a disposizione degli epilettologi che trattano le crisi associate alla TSC e che ha il potenziale di aiutare i pazienti che non rispondono agli attuali standard di cura".

La TSC è generalmente diagnosticata in età infantile ed è una malattia che causa l’insorgenza di tumori prevalentemente benigni in organi vitali del corpo, come il cervello, la pelle, il cuore, gli occhi, i reni e i polmoni, e in cui l'epilessia è la caratteristica neurologica più comune.

Il Presidente dell'Associazione Sclerosi Tuberosa, Francesca Macari, e la copresidente Carla Maria Fladrowski, hanno aggiunto: "La TSC può spesso essere una condizione difficile da gestire e che causa epilessia in otto pazienti su dieci, di cui fino al 60% non rispondono ai farmaci antiepilettici standard. Abbiamo assolutamente bisogno di nuove alternative terapeutiche per questa malattia e siamo quindi lieti che questo farmaco sia ora disponibile in Italia per i pazienti che ne potranno beneficiare per poter potenzialmente migliorare anche la qualità di vita loro e delle loro famiglie”. Epidyolex® è ora approvato per il rimborso per tutte e tre le condizioni per cui è autorizzato in Italia. Il cannabidiolo di Jazz è stato già approvato nel 2021 da AIFA per l'uso come terapia aggiuntiva delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) o alla sindrome di Dravet (DS), in associazione con clobazam, in pazienti a partire dai due anni di età, sulla base dei risultati di quattro studi di Fase 3 randomizzati e controllati.

“Accogliamo con favore l'approvazione dell'AIFA perché rappresenta uno sviluppo positivo per i pazienti, le loro famiglie e i medici, fornendo una nuova opzione di trattamento per coloro che vivono con il Complesso della Sclerosi Tuberosa." ha concluso Carlo Bianciardi, Vice President e Regional General Manager South Europe di Jazz Pharmaceuticals. "La decisione di AIFA di rimborsare Epidyolex dimostra che i farmaci a base di cannabis che sono stati sottoposti con successo ad ampie sperimentazioni cliniche e hanno superato un rigoroso processo di valutazione possono raggiungere i pazienti che ne hanno bisogno.”